Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van metreleptinetherapie bij de behandeling van ernstige insulineresistentie

9 juni 2023 bijgewerkt door: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Fase II-onderzoek naar het effect van metreleptinetherapie bij ernstige insulineresistentie

Studiebeschrijving:

Patiënten met mutaties van de insulinereceptor hebben diabetes die moeilijk onder controle te krijgen is met conventionele therapieën, wat leidt tot vroege morbiditeit en mortaliteit. Onze hypothese is dat recombinant leptine (metreleptine) bij deze patiënten de glykemiecontrole zal verbeteren.

Doelstellingen:

Primair doel: bepalen of 1 jaar metreleptine de glykemiecontrole zal verbeteren bij patiënten met genetische defecten van de insulinereceptor. Secundaire doelstellingen: mechanismen bepalen waarmee metreleptine de glycemie verbetert.

Eindpunten:

Primair eindpunt: hemoglobine A1c.

Secundaire eindpunten: nuchtere plasmaglucose, nuchtere insuline/C-peptide, glucose/insuline/C-peptide gebied onder de curve tijdens orale glucosetolerantietest.

Studiepopulatie:

20 mannelijke of vrouwelijke patiënten met mutaties van de insulinereceptor, leeftijd (Bullet) 5 jaar, in het NIH Clinical Center.

Beschrijving van sites/faciliteiten die deelnemers inschrijven: Beschrijving van de studieinterventie:

NIH Klinisch Centrum

Open-label studie van metreleptine, 0,2 mg/kg/dag (max. dosis 0,24 mg/kg/dag).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studiebeschrijving:

Patiënten met mutaties van de insulinereceptor hebben diabetes die moeilijk onder controle te krijgen is met conventionele therapieën, wat leidt tot vroege morbiditeit en mortaliteit. Onze hypothese is dat recombinant leptine (metreleptine) bij deze patiënten de glykemiecontrole zal verbeteren.

Doelstellingen:

Primair doel: bepalen of 1 jaar metreleptine de glykemiecontrole zal verbeteren bij patiënten met genetische defecten van de insulinereceptor. Secundaire doelstellingen: mechanismen bepalen waarmee metreleptine de glycemie verbetert.

Eindpunten:

Primair eindpunt: hemoglobine A1c.

Secundaire eindpunten: nuchtere plasmaglucose, nuchtere insuline/C-peptide, glucose/insuline/C-peptide gebied onder de curve tijdens orale glucosetolerantietest.

Studiepopulatie:

20 mannelijke of vrouwelijke patiënten met mutaties van de insulinereceptor, leeftijd (Bullet) 5 jaar, in het NIH Clinical Center.

Beschrijving van sites/faciliteiten die deelnemers inschrijven: Beschrijving van de studieinterventie:

NIH Klinisch Centrum

Open-label studie van metreleptine, 0,2 mg/kg/dag (max. dosis 0,24 mg/kg/dag).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:
  • Verstrekken van ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier
  • Man of vrouw, ouder dan 5 jaar
  • Klinisch significante, ernstige insulineresistentie veroorzaakt door een bekend of vermoed defect in de insulinereceptor

  • Aanwezigheid van ten minste één van de volgende metabole afwijkingen:

    • Nuchtere insuline >30 micro E/ml, of

    • Aanwezigheid van diabetes zoals gedefinieerd door de ADA-criteria van 2006:

      • Nuchtere plasmaglucose >= 126 mg/dL
      • 2 uur plasmaglucose >= 200 mg/dL na een orale glucosebelasting van 75 gram (1,75 g/kg indien minder dan 40 kg), of
      • Diabetische symptomen met een willekeurige plasmaglucose >= 200 mg/dL

UITSLUITINGSCRITERIA:

  • Zwanger op het moment van inschrijving, vrouwen in hun reproductieve jaren die geen effectieve anticonceptiemethode gebruiken, en vrouwen die momenteel borstvoeding geven of borstvoeding geven binnen 6 weken na voltooiing van de borstvoeding.
  • Bekende besmettelijke leverziekte
  • Bekende hiv-infectie
  • Actueel alcohol- of middelenmisbruik
  • Actieve tuberculose
  • Gebruik van anorexiogene medicijnen
  • Andere omstandigheden die naar de mening van de klinische onderzoekers de voltooiing van het onderzoek zouden belemmeren.
  • Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor van E. coli afgeleide eiwitten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Leptine behandeling
300 mg onderzoeksgeneesmiddel toegediend via subcutane (SC) injecties.
Geneesmiddel: Metreleptine
SC tweemaal daags toegediend om fysiologische concentraties te bereiken die effectief zullen zijn bij het verbeteren van de ernstige staat van insulineresistentie die wordt waargenomen bij patiënten met genetische defecten aan hun insulinereceptormutatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in HbA1C
Tijdsspanne: Wijziging op maand 12 vanaf baseline
Verandering in HbA1C op maand 12 vanaf baseline.
Wijziging op maand 12 vanaf baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in nuchtere insulinespiegel
Tijdsspanne: Wijziging op maand 12 vanaf baseline
Verandering in nuchtere insulinespiegel na 12 maanden vanaf de basislijn
Wijziging op maand 12 vanaf baseline
Verandering in nuchtere bloedglucose
Tijdsspanne: Wijziging op maand 12 vanaf baseline
Verandering in nuchtere bloedglucose op maand 12 vanaf baseline.
Wijziging op maand 12 vanaf baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 augustus 2003

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 oktober 2019

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juni 2004

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2004

Eerst geplaatst (Geschat)

21 juni 2004

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 030257
  • 03-DK-0257

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige insulineresistentie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren