Wpływ terapii metreleptyną w leczeniu ciężkiej insulinooporności
Faza II badania wpływu terapii metreleptyną w ciężkiej insulinooporności
Opis badania:
Pacjenci z mutacjami receptora insuliny cierpią na cukrzycę, którą trudno kontrolować za pomocą konwencjonalnych terapii, co prowadzi do wczesnej zachorowalności i śmiertelności. Stawiamy hipotezę, że rekombinowana leptyna (metrel eptyna) u tych pacjentów poprawi kontrolę glikemii.
Cele:
Cel główny: Określenie, czy rok stosowania metreleptyny poprawi kontrolę glikemii u pacjentów z genetycznymi defektami receptora insuliny. Cele drugorzędne: Określenie mechanizmów, dzięki którym metleptyna poprawia glikemię.
Punkty końcowe:
Pierwszorzędowy punkt końcowy: Hemoglobina A1c.
Drugorzędowe punkty końcowe: stężenie glukozy w osoczu na czczo, insulina/peptyd C na czczo, powierzchnia glukozy/insuliny/peptydu C pod krzywą podczas doustnego testu obciążenia glukozą.
Badana populacja:
20 pacjentów płci męskiej lub żeńskiej z mutacjami receptora insuliny, w wieku (Bullet) 5 lat, w Centrum Klinicznym NIH.
Opis ośrodków/obiektów Rejestracja uczestników: Opis interwencji badawczej:
Centrum Kliniczne NIH
Otwarte badanie metreleptyny, 0,2 mg/kg mc./dobę (maksymalna dawka 0,24 mg/kg mc./dobę).
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Opis badania:
Pacjenci z mutacjami receptora insuliny cierpią na cukrzycę, którą trudno kontrolować za pomocą konwencjonalnych terapii, co prowadzi do wczesnej zachorowalności i śmiertelności. Stawiamy hipotezę, że rekombinowana leptyna (metrel eptyna) u tych pacjentów poprawi kontrolę glikemii.
Cele:
Cel główny: Określenie, czy rok stosowania metreleptyny poprawi kontrolę glikemii u pacjentów z genetycznymi defektami receptora insuliny. Cele drugorzędne: Określenie mechanizmów, dzięki którym metleptyna poprawia glikemię.
Punkty końcowe:
Pierwszorzędowy punkt końcowy: Hemoglobina A1c.
Drugorzędowe punkty końcowe: stężenie glukozy w osoczu na czczo, insulina/peptyd C na czczo, powierzchnia glukozy/insuliny/peptydu C pod krzywą podczas doustnego testu obciążenia glukozą.
Badana populacja:
20 pacjentów płci męskiej lub żeńskiej z mutacjami receptora insuliny, w wieku (Bullet) 5 lat, w Centrum Klinicznym NIH.
Opis ośrodków/obiektów Rejestracja uczestników: Opis interwencji badawczej:
Centrum Kliniczne NIH
Otwarte badanie metreleptyny, 0,2 mg/kg mc./dobę (maksymalna dawka 0,24 mg/kg mc./dobę).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
- Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku > 5 lat
- Klinicznie istotna, ciężka oporność na insulinę spowodowana znanym lub podejrzewanym defektem receptora insuliny
Obecność co najmniej jednej z następujących nieprawidłowości metabolicznych:
- Insulina na czczo >30 mikro U/ml lub
Obecność cukrzycy zgodnie z kryteriami ADA z 2006 r.:
- Stężenie glukozy w osoczu na czczo >= 126 mg/dl
- 2-godzinny poziom glukozy w osoczu >= 200 mg/dl po doustnym obciążeniu glukozą 75 g (1,75 g/kg, jeśli mniej niż 40 kg) lub
- Objawy cukrzycy z przypadkowym stężeniem glukozy w osoczu >= 200 mg/dl
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
- Kobiety w ciąży w momencie rejestracji, kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują skutecznej metody antykoncepcji oraz kobiety karmiące lub karmiące piersią w ciągu 6 tygodni od zakończenia karmienia.
- Znana zakaźna choroba wątroby
- Znane zakażenie wirusem HIV
- Bieżące nadużywanie alkoholu lub substancji
- Aktywna gruźlica
- Stosowanie leków anoreksogennych
- Inne stany, które w opinii badaczy klinicznych utrudniałyby ukończenie badania.
- Osoby ze znaną nadwrażliwością na białka pochodzące z E. coli.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie leptyną
300 mg badanego leku podawano przez wstrzyknięcia podskórne (SC).
|
Podawany SC dwa razy dziennie w celu osiągnięcia fizjologicznych stężeń, które będą skuteczne w poprawie ciężkiego stanu insulinooporności obserwowanego u pacjentów z defektami genetycznymi mutacji receptora insuliny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana HbA1C
Ramy czasowe: Zmiana w 12 miesiącu od wartości początkowej
|
Zmiana HbA1C w 12. miesiącu od wartości wyjściowej.
|
Zmiana w 12 miesiącu od wartości początkowej
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu insuliny na czczo
Ramy czasowe: Zmiana w 12 miesiącu od wartości początkowej
|
Zmiana poziomu insuliny na czczo w 12 miesiącu od wartości wyjściowej
|
Zmiana w 12 miesiącu od wartości początkowej
|
|
Zmiana stężenia glukozy we krwi na czczo
Ramy czasowe: Zmiana w 12 miesiącu od wartości początkowej
|
Zmiana stężenia glukozy we krwi na czczo w 12. miesiącu od wartości wyjściowej.
|
Zmiana w 12 miesiącu od wartości początkowej
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Sekizkardes H, Chung ST, Chacko S, Haymond MW, Startzell M, Walter M, Walter PJ, Lightbourne M, Brown RJ. Free fatty acid processing diverges in human pathologic insulin resistance conditions. J Clin Invest. 2020 Jul 1;130(7):3592-3602. doi: 10.1172/JCI135431.
- Okawa MC, Cochran E, Lightbourne M, Brown RJ. Long-Term Effects of Metreleptin in Rabson-Mendenhall Syndrome on Glycemia, Growth, and Kidney Function. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Feb 17;107(3):e1032-e1046. doi: 10.1210/clinem/dgab782.
- Brown RJ, Cochran E, Gorden P. Metreleptin improves blood glucose in patients with insulin receptor mutations. J Clin Endocrinol Metab. 2013 Nov;98(11):E1749-56. doi: 10.1210/jc.2013-2317. Epub 2013 Aug 22.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 030257
- 03-DK-0257
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .