중증 인슐린 저항성 치료에서 Metreleptin 요법의 효과
중증 인슐린 저항성 환자에서 Metreleptin 요법의 효과에 대한 II상 시험
연구 설명:
인슐린 수용체에 돌연변이가 있는 환자는 기존의 치료법으로 통제하기 어려운 당뇨병을 앓고 있어 조기 이환율과 사망률을 초래합니다. 우리는 이러한 환자에서 재조합 렙틴(메트렐 엡틴)이 혈당 조절을 개선할 것이라는 가설을 세웁니다.
목표:
1차 목표: 메트렐렙틴 1년이 인슐린 수용체의 유전적 결함이 있는 환자의 혈당 조절을 개선하는지 확인합니다. 2차 목표: 메트렐렙틴이 혈당을 개선하는 메커니즘을 결정합니다.
끝점:
일차 종점: 헤모글로빈 A1c.
2차 종점: 공복시 혈장 포도당, 공복시 인슐린/C-펩티드, 경구 포도당 내성 시험 동안 곡선 아래 포도당/인슐린/C-펩티드 면적.
연구 모집단:
NIH Clinical Center에서 인슐린 수용체 돌연변이가 있는 남성 또는 여성 환자 20명, 연령(Bullet)5세.
참가자를 등록하는 사이트/시설에 대한 설명: 연구 개입에 대한 설명:
NIH 임상 센터
메트렐렙틴 0.2mg/kg/일(최대 용량 0.24mg/kg/일)의 공개 라벨 연구.
연구 개요
상세 설명
연구 설명:
인슐린 수용체에 돌연변이가 있는 환자는 기존의 치료법으로 통제하기 어려운 당뇨병을 앓고 있어 조기 이환율과 사망률을 초래합니다. 우리는 이러한 환자에서 재조합 렙틴(메트렐 엡틴)이 혈당 조절을 개선할 것이라는 가설을 세웁니다.
목표:
1차 목표: 메트렐렙틴 1년이 인슐린 수용체의 유전적 결함이 있는 환자의 혈당 조절을 개선하는지 확인합니다. 2차 목표: 메트렐렙틴이 혈당을 개선하는 메커니즘을 결정합니다.
끝점:
일차 종점: 헤모글로빈 A1c.
2차 종점: 공복시 혈장 포도당, 공복시 인슐린/C-펩티드, 경구 포도당 내성 시험 동안 곡선 아래 포도당/인슐린/C-펩티드 면적.
연구 모집단:
NIH Clinical Center에서 인슐린 수용체 돌연변이가 있는 남성 또는 여성 환자 20명, 연령(Bullet)5세.
참가자를 등록하는 사이트/시설에 대한 설명: 연구 개입에 대한 설명:
NIH 임상 센터
메트렐렙틴 0.2mg/kg/일(최대 용량 0.24mg/kg/일)의 공개 라벨 연구.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
- 포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 제공
- 5세 이상의 남성 또는 여성
- 인슐린 수용체의 알려진 또는 의심되는 결함으로 인해 발생하는 임상적으로 유의미하고 심각한 인슐린 저항성
다음 대사 이상 중 적어도 하나의 존재:
- 공복 인슐린 >30 micro U/ml, 또는
2006년 ADA 기준에 의해 정의된 당뇨병의 존재:
- 공복 혈장 포도당 >= 126 mg/dL
- 2시간 혈장 포도당 >= 75g(40kg 미만인 경우 1.75g/kg) 경구 포도당 부하 후 200mg/dL, 또는
- 무작위 혈장 포도당이 >= 200 mg/dL인 당뇨병 증상
제외 기준:
- 등록 당시 임신, 효과적인 산아제한 방법을 사용하지 않는 가임 여성, 현재 수유 중이거나 수유 완료 후 6주 이내에 수유 중인 여성.
- 알려진 감염성 간 질환
- 알려진 HIV 감염
- 현재 알코올 또는 약물 남용
- 활동성 결핵
- 식욕 부진 약물 사용
- 임상 연구자의 의견에 따라 연구 완료를 방해할 수 있는 기타 조건.
- 대장균 유래 단백질에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 렙틴 치료
피하(SC) 주사를 통해 투여된 300mg의 연구 약물.
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인슐린 수용체 돌연변이에 유전적 결함이 있는 환자에서 볼 수 있는 심각한 상태의 인슐린 저항성을 개선하는 데 효과적인 생리적 농도를 달성하기 위해 SC를 하루에 두 번 투여했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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HbA1C의 변화
기간: 기준선에서 12개월차의 변화
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기준선에서 12개월째 HbA1C의 변화.
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기준선에서 12개월차의 변화
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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공복 인슐린 수치의 변화
기간: 기준선에서 12개월차의 변화
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기준선에서 12개월째 공복 인슐린 수치의 변화
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기준선에서 12개월차의 변화
|
|
공복 혈당의 변화
기간: 기준선에서 12개월차의 변화
|
기준선에서 12개월째 공복 혈당의 변화.
|
기준선에서 12개월차의 변화
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Sekizkardes H, Chung ST, Chacko S, Haymond MW, Startzell M, Walter M, Walter PJ, Lightbourne M, Brown RJ. Free fatty acid processing diverges in human pathologic insulin resistance conditions. J Clin Invest. 2020 Jul 1;130(7):3592-3602. doi: 10.1172/JCI135431.
- Okawa MC, Cochran E, Lightbourne M, Brown RJ. Long-Term Effects of Metreleptin in Rabson-Mendenhall Syndrome on Glycemia, Growth, and Kidney Function. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Feb 17;107(3):e1032-e1046. doi: 10.1210/clinem/dgab782.
- Brown RJ, Cochran E, Gorden P. Metreleptin improves blood glucose in patients with insulin receptor mutations. J Clin Endocrinol Metab. 2013 Nov;98(11):E1749-56. doi: 10.1210/jc.2013-2317. Epub 2013 Aug 22.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 030257
- 03-DK-0257
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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