A metreleptin-terápia hatása a súlyos inzulinrezisztencia kezelésében
II. fázisú vizsgálat a metreleptin-terápia hatásáról súlyos inzulinrezisztenciában
A tanulmány leírása:
Az inzulinreceptor mutációiban szenvedő betegek cukorbetegségben szenvednek, amelyet a hagyományos terápiákkal nehéz kontrollálni, ami korai morbiditáshoz és mortalitáshoz vezet. Feltételezzük, hogy ezekben a betegekben a rekombináns leptin (metrel eptin) javítja a glikémia szabályozását.
Célok:
Elsődleges cél: Annak meghatározása, hogy egy év metreleptin javítja-e a glikémia kontrollját az inzulinreceptor genetikai hibájában szenvedő betegeknél. Másodlagos célok: azon mechanizmusok meghatározása, amelyek révén a metreleptin javítja a glikémiát.
Végpontok:
Elsődleges végpont: Hemoglobin A1c.
Másodlagos végpontok: éhomi plazma glükóz, éhomi inzulin/C-peptid, glükóz/inzulin/C-peptid görbe alatti terület az orális glükóz tolerancia teszt során.
Tanulmányi népesség:
20 inzulinreceptor mutációval rendelkező férfi vagy nőbeteg, életkor (Bullet) 5 év az NIH Klinikai Központban.
A résztvevőket beiratkozó helyek/létesítmények leírása: A tanulmányi beavatkozás leírása:
NIH Klinikai Központ
Nyílt vizsgálat metreleptinnel, 0,2 mg/ttkg/nap (maximális dózis 0,24 mg/ttkg/nap).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tanulmány leírása:
Az inzulinreceptor mutációiban szenvedő betegek cukorbetegségben szenvednek, amelyet a hagyományos terápiákkal nehéz kontrollálni, ami korai morbiditáshoz és mortalitáshoz vezet. Feltételezzük, hogy ezekben a betegekben a rekombináns leptin (metrel eptin) javítja a glikémia szabályozását.
Célok:
Elsődleges cél: Annak meghatározása, hogy egy év metreleptin javítja-e a glikémia kontrollját az inzulinreceptor genetikai hibájában szenvedő betegeknél. Másodlagos célok: azon mechanizmusok meghatározása, amelyek révén a metreleptin javítja a glikémiát.
Végpontok:
Elsődleges végpont: Hemoglobin A1c.
Másodlagos végpontok: éhomi plazma glükóz, éhomi inzulin/C-peptid, glükóz/inzulin/C-peptid görbe alatti terület az orális glükóz tolerancia teszt során.
Tanulmányi népesség:
20 inzulinreceptor mutációval rendelkező férfi vagy nőbeteg, életkor (Bullet) 5 év az NIH Klinikai Központban.
A résztvevőket beiratkozó helyek/létesítmények leírása: A tanulmányi beavatkozás leírása:
NIH Klinikai Központ
Nyílt vizsgálat metreleptinnel, 0,2 mg/ttkg/nap (maximális dózis 0,24 mg/ttkg/nap).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
- BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
- Aláírt és keltezett, tájékozott hozzájárulási űrlap biztosítása
- Férfi vagy nő, 5 évnél idősebb
- Klinikailag jelentős, súlyos inzulinrezisztencia, amelyet az inzulinreceptor ismert vagy feltételezett hibája okoz
A következő anyagcsere-rendellenességek legalább egyikének jelenléte:
- Éhgyomri inzulin >30 mikro E/ml, ill
A cukorbetegség jelenléte az ADA 2006-os kritériumai szerint:
- Éhgyomri plazma glükóz >= 126 mg/dl
- 2 óra plazma glükóz >= 200 mg/dl 75 grammos (1,75 g/kg, ha kevesebb, mint 40 kg) orális glükózterhelés után, vagy
- Cukorbetegség tünetei, ha véletlenszerű plazma glükóz >= 200 mg/dl
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
- A beiratkozáskor terhes nők, reproduktív korukban lévő nők, akik nem alkalmaznak hatékony fogamzásgátlási módszert, és jelenleg szoptatnak vagy szoptatnak a szoptatás befejezését követő 6 héten belül.
- Ismert fertőző májbetegség
- Ismert HIV-fertőzés
- Jelenlegi alkohol- vagy kábítószer-visszaélés
- Aktív tuberkulózis
- Anorexiogén gyógyszerek alkalmazása
- Egyéb körülmények, amelyek a klinikai vizsgálók véleménye szerint akadályoznák a vizsgálat befejezését.
- Olyan alanyok, akik ismerten túlérzékenyek az E. coli eredetű fehérjékre.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Leptin kezelés
300 mg vizsgálati gyógyszer szubkután (SC) injekcióban beadva.
|
Naponta kétszer szubkután adva olyan fiziológiás koncentráció elérése érdekében, amely hatékonyan javítja az inzulinreceptor mutációjukban genetikai hibában szenvedő betegek súlyos inzulinrezisztencia állapotát.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A HbA1C változása
Időkeret: Változás a 12. hónapban az alapértékhez képest
|
A HbA1C változása a 12. hónapban a kiindulási értékhez képest.
|
Változás a 12. hónapban az alapértékhez képest
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az éhgyomri inzulinszint változása
Időkeret: Változás a 12. hónapban az alapértékhez képest
|
Az éhomi inzulinszint változása a 12. hónapban a kiindulási értékhez képest
|
Változás a 12. hónapban az alapértékhez képest
|
|
Az éhgyomri vércukorszint változása
Időkeret: Változás a 12. hónapban az alapértékhez képest
|
Az éhgyomri vércukorszint változása a 12. hónapban a kiindulási értékhez képest.
|
Változás a 12. hónapban az alapértékhez képest
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Rebecca J Brown, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Sekizkardes H, Chung ST, Chacko S, Haymond MW, Startzell M, Walter M, Walter PJ, Lightbourne M, Brown RJ. Free fatty acid processing diverges in human pathologic insulin resistance conditions. J Clin Invest. 2020 Jul 1;130(7):3592-3602. doi: 10.1172/JCI135431.
- Okawa MC, Cochran E, Lightbourne M, Brown RJ. Long-Term Effects of Metreleptin in Rabson-Mendenhall Syndrome on Glycemia, Growth, and Kidney Function. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Feb 17;107(3):e1032-e1046. doi: 10.1210/clinem/dgab782.
- Brown RJ, Cochran E, Gorden P. Metreleptin improves blood glucose in patients with insulin receptor mutations. J Clin Endocrinol Metab. 2013 Nov;98(11):E1749-56. doi: 10.1210/jc.2013-2317. Epub 2013 Aug 22.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 030257
- 03-DK-0257
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .