Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование билиарной атрезии у младенцев и детей (BASIC)

3 июня 2026 г. обновлено: Arbor Research Collaborative for Health

Исследование билиарной атрезии у младенцев и детей (BASIC)

Мало что известно о факторах, вызывающих атрезию желчевыводящих путей, а также о факторах, влияющих на прогрессирование заболевания. Целью данного исследования является сбор соответствующей клинической информации, генетического материала и образцов биологических жидкостей, что позволит исследователям решить следующие задачи: идентифицировать ген или гены, участвующие в этиологии БА; Выявить полиморфизмы, которые могут иметь значение для прогрессирования заболевания, такие как полиморфизмы HLA; Охарактеризовать естественное течение старшего нетрансплантированного ребенка с БА.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Мало что известно о факторах, вызывающих атрезию желчевыводящих путей, а также о факторах, влияющих на прогрессирование заболевания. Было высказано предположение, что большое значение имеют различные генетические, аутоиммунные и экологические влияния. Большинство исследований на сегодняшний день были сосредоточены на новорожденных и детях раннего возраста с БА, однако выжившие дети старшего возраста с БА могут предоставить важную информацию о генетике, а также естественном течении болезни.

Целью данного исследования является сбор соответствующей клинической информации, генетического материала и образцов биологических жидкостей, чтобы исследователи могли рассмотреть следующие гипотезы:

Гипотеза 1. Вероятным причинным фактором БА у детей с БА и множественными врожденными аномалиями является генетический дефект.

Гипотеза 2: Аутоиммунные факторы, вероятно, способствуют прогрессированию или приобретению заболевания и могут быть идентифицированы путем корреляции HLA у детей с БА со здоровым контролем и путем сравнения тех, у кого развиваются ранние осложнения, включая варикозное кровотечение, асцит и задержку роста, по сравнению с теми, у кого кто нет.

Гипотеза 3а. Сигнальные события, такие как кровотечение из варикозно расширенных вен, асцит и задержка роста, являются более ранними предикторами смерти или необходимости трансплантации печени, чем педиатрическая шкала терминальной стадии болезни печени (PELD).

Гипотеза 3b: качество жизни, связанное со здоровьем, будет снижено по сравнению со здоровыми детьми того же возраста и связано с тяжестью заболевания.

Гипотеза 3c: Задержка роста, измеренная антропометрическими данными и пищевыми добавками, будет предсказывать возникновение дозорных событий (асцит, кровотечение из варикозно расширенных вен, смерть и трансплантация) в следующие 24 месяца.

Это исследование будет проводиться Сетью исследования детских заболеваний печени (ChildReN), сетью, финансируемой Национальным институтом диабета, болезней органов пищеварения и почек (NIDDK).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

1265

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Завершенный
        • Hospital for Sick Children
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Контакт:
          • Sirikorn Boonsawat
          • Номер телефона: 323-361-2181
          • Электронная почта: sboonsawat@chla.usc.edu
        • Главный следователь:
          • Rohit Kohli, MD
        • Младший исследователь:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Завершенный
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Младший исследователь:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Младший исследователь:
          • Amy Feldman, MD
        • Младший исследователь:
          • Dania Brigham, MD
        • Младший исследователь:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Контакт:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Главный следователь:
          • Nitika Gupta, MD
        • Младший исследователь:
          • Miriam Vos, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Jordyn Turner
          • Номер телефона: 404-785-3690
          • Электронная почта: Jordyn.turner@choa.org
        • Младший исследователь:
          • Rene Romero, MD
        • Младший исследователь:
          • Saul Karpen, MD,PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Estella Alonso, MD
        • Младший исследователь:
          • Lee Bass, MD
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Завершенный
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Завершенный
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Завершенный
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Завершенный
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
          • Erin Chapman, BAS
          • Номер телефона: 513-803-7482
          • Электронная почта: erin.chapman@cchmc.org
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Joseph Palermo, MD
        • Главный следователь:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Младший исследователь:
          • David Piccoli, MD
        • Младший исследователь:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Контакт:
          • Caitlin Griffiths, MS
          • Номер телефона: 267-577-9888
          • Электронная почта: griffithc2@chop.edu
        • Контакт:
          • Jordan Moreno
          • Номер телефона: 267-425-1614
          • Электронная почта: morenoj@chop.edu
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Завершенный
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Главный следователь:
          • Paula Hertel, MD
        • Младший исследователь:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Рекрутинг
        • University of Utah
        • Главный следователь:
          • Kyle Jensen, MD
        • Младший исследователь:
          • Stephen Guthery, MD
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Linda Book, MD
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Младший исследователь:
          • Niviann Blondet, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 20 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Набор будет открыт для любого подходящего субъекта. Способ связи с субъектами исследования будет соответствовать местным рекомендациям IRB, но в целом: для участия будут предложены родители или опекуны всех подходящих субъектов в каждом центре ChiLDReN или сами субъекты, которым исполнилось 18 лет. Новые пациенты, не участвующие в исследовании ChiLDReN PROBE, могут быть приглашены для участия в исследовании, но не будут иметь права на регистрацию до достижения ими возраста 6 месяцев.

Описание

Критерии включения:

  1. Участникам необходимо иметь подтвержденный диагноз БА, установленный на основании обзора медицинской карты, включая обзор соответствующих отчетов о диагностической биопсии, рентгенологических отчетов и хирургических отчетов (если была проведена операция).
  2. Участники должны быть старше 6 месяцев до 20 лет включительно (участники, зарегистрированные в возрасте 20 лет, будут иметь одно посещение).
  3. У участников либо собственная печень, либо подтвержденная трансплантация печени.
  4. Родитель, опекун или участник (если ему исполнилось 18 лет) готов дать информированное согласие, и, когда это уместно, участник готов дать свое согласие.

Критерий исключения:

  1. В настоящее время участвует в исследовании ChiLDReN PROBE
  2. Невозможность подтвердить исходную диагностическую оценку билиарной атрезии
  3. Неспособность или нежелание семьи или участника участвовать во всех запланированных посещениях.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
1
Субъекты с атрезией желчевыводящих путей, имеющие родную печень

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выявить ген или гены, вовлеченные в этиологию БА.
Временное ограничение: Образцы для этой цели собираются один раз во время исследования, обычно на исходном уровне.
Генетику БА можно исследовать на двух уровнях. Первый заключается в выявлении группы пациентов, этиология которых является результатом генетического дефекта, а второй заключается в изучении влияния генетики на приобретение болезни.
Образцы для этой цели собираются один раз во время исследования, обычно на исходном уровне.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определите естественное течение более старшего ребенка без трансплантации с атрезией желчевыводящих путей.
Временное ограничение: Данные наблюдений, собранные при включении в исследование, а также при каждом последующем ежегодном посещении.
Понимание естественного течения заболевания является необходимым условием для интерпретации тяжести заболевания, выявления моделей болезни, определения ранних предикторов исхода и понимания преимуществ или недостатков терапевтических вмешательств.
Данные наблюдений, собранные при включении в исследование, а также при каждом последующем ежегодном посещении.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arbor Research Collaborative for Health

Соавторы

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Главный следователь: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Главный следователь: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center
  • Директор по исследованиям: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Учебный стул: Sanjiv Harpavat, MD, Texas Children's/Baylor College of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 мая 2006 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 мая 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 мая 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июня 2006 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июня 2006 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

28 июня 2006 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062456 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK103149 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK103140 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK103135 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK084575 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK084538 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK084536 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062503 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062500 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062497 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062481 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062470 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062466 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062453 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062452 (Грант/контракт NIH США)
  • U01DK062445 (Грант/контракт NIH США)
  • U24DK062456 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные будут переданы в NIDDK в конце исследования.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться