Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo da Atresia Biliar em Lactentes e Crianças (BASIC)

3 de junho de 2026 atualizado por: Arbor Research Collaborative for Health

Estudo da Atresia Biliar em Lactentes e Crianças (BASIC)

Pouco se sabe sobre os fatores que causam atresia biliar, nem os fatores que influenciam a progressão da doença. O objetivo deste estudo é coletar as informações clínicas pertinentes, material genético e amostras de fluidos corporais para permitir aos investigadores abordar os seguintes objetivos: Identificar o gene ou genes implicados na etiologia da AB; Identificar polimorfismos que podem ser importantes na progressão da doença, como polimorfismos do HLA; Caracterizar a história natural da criança mais velha não transplantada com AB.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Pouco se sabe sobre os fatores que causam atresia biliar, nem os fatores que influenciam a progressão da doença. Uma variedade de influências genéticas, autoimunes e ambientais foram consideradas importantes. A maioria dos estudos até o momento se concentrou no recém-nascido e na criança pequena com AB, mas a criança sobrevivente mais velha com AB pode fornecer informações importantes sobre genética, bem como sobre a história natural.

O objetivo deste estudo é coletar as informações clínicas pertinentes, material genético e amostras de fluidos corporais para permitir que os investigadores abordem as seguintes hipóteses:

Hipótese 1: Um defeito genético é um provável fator causador de AB entre crianças com AB e múltiplas anomalias congênitas.

Hipótese 2: É provável que os fatores autoimunes contribuam para a progressão ou aquisição da doença e possam ser identificados pela correlação do HLA entre crianças com AB a controles saudáveis ​​e pela comparação daqueles que desenvolvem complicações precoces, incluindo sangramento varicoso, ascite e deficiência de crescimento em comparação com aqueles quem não.

Hipótese 3a: Eventos sentinela, como sangramento varicoso, ascite e falha no crescimento, são preditores mais precoces de morte ou necessidade de transplante hepático do que o escore pediátrico de doença hepática terminal (PELD).

Hipótese 3b: A qualidade de vida relacionada à saúde será prejudicada em comparação com crianças saudáveis ​​da mesma idade e relacionada à gravidade da doença.

Hipótese 3c: A falha de crescimento medida por antropometria e suplementação nutricional será preditiva do início de eventos sentinela (ascite, sangramento varicoso, morte e transplante) nos 24 meses seguintes.

Este estudo será realizado pela Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), uma rede financiada pelo Instituto Nacional de Diabetes e Doenças Digestivas e Renais (NIDDK).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

1265

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Concluído
        • Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rohit Kohli, MD
        • Subinvestigador:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Concluído
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Subinvestigador:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Subinvestigador:
          • Amy Feldman, MD
        • Subinvestigador:
          • Dania Brigham, MD
        • Subinvestigador:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Investigador principal:
          • Nitika Gupta, MD
        • Subinvestigador:
          • Miriam Vos, MD
        • Contato:
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Rene Romero, MD
        • Subinvestigador:
          • Saul Karpen, MD,PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Estella Alonso, MD
        • Subinvestigador:
          • Lee Bass, MD
        • Contato:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Concluído
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Concluído
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Concluído
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Concluído
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Joseph Palermo, MD
        • Investigador principal:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Subinvestigador:
          • David Piccoli, MD
        • Subinvestigador:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contato:
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Concluído
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Investigador principal:
          • Paula Hertel, MD
        • Subinvestigador:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • University of Utah
        • Investigador principal:
          • Kyle Jensen, MD
        • Subinvestigador:
          • Stephen Guthery, MD
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Linda Book, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Subinvestigador:
          • Niviann Blondet, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 20 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O recrutamento estará aberto a qualquer assunto elegível. O método de contato com os sujeitos do estudo estará de acordo com as diretrizes locais do IRB, mas em geral: os pais ou responsáveis ​​de todos os sujeitos elegíveis em cada centro ChiLDReN, ou os próprios sujeitos se tiverem 18 anos de idade ou mais, serão convidados a participar. Novos pacientes que não estão participando do estudo ChiLDReN PROBE podem ser abordados para participação no estudo, mas não serão elegíveis para inscrição até os 6 meses de idade.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os participantes precisam ter um diagnóstico confirmado de AB determinado por revisão de prontuário, incluindo revisão de relatórios pertinentes de biópsia diagnóstica, relatórios radiológicos e relatórios cirúrgicos (se a cirurgia foi realizada).
  2. Os participantes precisam ter mais de 6 meses de idade até 20 anos (participantes inscritos com 20 anos de idade terão uma visita).
  3. Os participantes têm seu fígado nativo ou têm um transplante de fígado confirmado.
  4. O pai, responsável ou participante (se tiver 18 anos de idade ou mais) está disposto a fornecer consentimento informado e, quando apropriado, o participante está disposto a consentir.

Critério de exclusão:

  1. Atualmente participando do estudo ChiLDReN PROBE
  2. Incapacidade de confirmar a avaliação diagnóstica original de atresia biliar
  3. Incapacidade ou falta de vontade da família ou participante em participar de todas as visitas agendadas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
1
Indivíduos com atresia biliar que têm seu fígado nativo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Identificar o gene ou genes implicados na etiologia da AB
Prazo: As amostras para este objetivo são coletadas uma vez durante o estudo, geralmente na linha de base.
A genética da BA pode ser investigada em dois níveis. A primeira é identificar um grupo de pacientes cuja etiologia é resultado de um defeito genético e a segunda é examinar a influência da genética na aquisição da doença.
As amostras para este objetivo são coletadas uma vez durante o estudo, geralmente na linha de base.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Definir a história natural da criança mais velha não transplantada com atresia biliar
Prazo: Informações observacionais coletadas no início do estudo, bem como em cada visita anual de acompanhamento.
Compreender a história natural de uma doença é um pré-requisito para interpretar a gravidade da doença, identificar padrões de doença, identificar preditores precoces de resultados e compreender as vantagens ou compensações das intervenções terapêuticas.
Informações observacionais coletadas no início do estudo, bem como em cada visita anual de acompanhamento.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Arbor Research Collaborative for Health

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Investigador principal: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Investigador principal: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center
  • Diretor de estudo: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Cadeira de estudo: Sanjiv Harpavat, MD, Texas Children's/Baylor College of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de maio de 2006

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de maio de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de junho de 2006

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de junho de 2006

Primeira postagem (Estimado)

28 de junho de 2006

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062456 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK103149 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK103140 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK103135 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK084575 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK084538 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK084536 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062503 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062500 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062497 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062481 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062470 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062466 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062453 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062452 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U01DK062445 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U24DK062456 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados serão transferidos para o NIDDK no final do estudo.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever