Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie atrezji dróg żółciowych u niemowląt i dzieci (BASIC)

12 września 2023 zaktualizowane przez: Arbor Research Collaborative for Health

Badanie atrezji dróg żółciowych u niemowląt i dzieci (BASIC)

Niewiele wiadomo o czynnikach powodujących atrezję dróg żółciowych ani o czynnikach wpływających na postęp choroby. Celem tego badania jest zebranie odpowiednich informacji klinicznych, materiału genetycznego i próbek płynów ustrojowych, aby umożliwić badaczom osiągnięcie następujących celów: zidentyfikowanie genu lub genów zaangażowanych w etiologię BA; Aby zidentyfikować polimorfizmy, które mogą być ważne w postępie choroby, takie jak polimorfizmy HLA; Charakterystyka historii naturalnej starszego, nie przeszczepionego dziecka z BA.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Niewiele wiadomo o czynnikach powodujących atrezję dróg żółciowych ani o czynnikach wpływających na postęp choroby. Przypuszcza się, że ważne są różnorodne wpływy genetyczne, autoimmunologiczne i środowiskowe. Większość dotychczasowych badań koncentrowała się na noworodkach i małych dzieciach z BA, jednak starsze dziecko z BA może dostarczyć ważnych informacji na temat genetyki, a także historii naturalnej.

Celem tego badania jest zebranie istotnych informacji klinicznych, materiału genetycznego i próbek płynów ustrojowych, aby umożliwić badaczom odniesienie się do następujących hipotez:

Hipoteza 1: Wada genetyczna jest prawdopodobnym czynnikiem sprawczym BA wśród dzieci z BA i mnogimi wadami wrodzonymi.

Hipoteza 2: Czynniki autoimmunologiczne mogą przyczyniać się do progresji lub nabywania choroby i można je zidentyfikować, korelując HLA u dzieci z BA ze zdrowymi grupą kontrolną oraz porównując dzieci, u których wystąpiły wczesne powikłania, w tym krwawienie z żylaków, wodobrzusze i zaburzenia wzrostu, w porównaniu z tymi Kto nie.

Hipoteza 3a: Zdarzenia wartownicze, takie jak krwawienie z żylaków, wodobrzusze i zaburzenia wzrastania, są wcześniejszymi czynnikami predykcyjnymi zgonu lub konieczności przeszczepienia wątroby niż punktacja PELD (pediatryczna ocena schyłkowej niewydolności wątroby).

Hipoteza 3b: Jakość życia związana ze zdrowiem będzie pogorszona w porównaniu z dziećmi w wieku zdrowym i będzie związana z ciężkością choroby.

Hipoteza 3c: Zaburzenia wzrastania mierzone za pomocą antropometrii i suplementacji żywieniowej będą przewidywać wystąpienie zdarzeń wartowniczych (wodobrzusze, krwawienie z żylaków, zgon i przeszczep) w ciągu następnych 24 miesięcy.

Badanie to zostanie przeprowadzone przez Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), sieć finansowaną przez National Institute of Diabetes & Digestive and Kidney Diseases (NIDDK).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1265

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • Hospital for Sick Children
        • Pod-śledczy:
          • Vicki Ng, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Binita Kamath, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Danny Thomas, MD
        • Pod-śledczy:
          • Nisreen Soufi, MD
        • Pod-śledczy:
          • Sonia Michail, MD
        • Główny śledczy:
          • Rohit Kohli, MD
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Pod-śledczy:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Pod-śledczy:
          • Amy Feldman, MD
        • Pod-śledczy:
          • Dania Brigham, MD
        • Pod-śledczy:
          • Shikha Sundaram, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Główny śledczy:
          • Saul Karpen, MD PhD
        • Pod-śledczy:
          • Miriam Vos, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Nitika Gupta, MD
        • Pod-śledczy:
          • Rene Romero, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Estella Alonso, MD
        • Pod-śledczy:
          • Lee Bass, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Jean Molleston, MD
        • Pod-śledczy:
          • Molly Bozic, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Ann Klipsch, RN
          • Numer telefonu: 317-274-9605
          • E-mail: aeye@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Zakończony
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Zakończony
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Zakończony
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Joseph Palermo, MD
        • Główny śledczy:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Pod-śledczy:
          • David Piccoli, MD
        • Pod-śledczy:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Pod-śledczy:
          • James Squires, MD
        • Główny śledczy:
          • Simon Horslen, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Główny śledczy:
          • Paula Hertel, MD
        • Pod-śledczy:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah
        • Główny śledczy:
          • Kyle Jensen, MD
        • Pod-śledczy:
          • Stephen Guthery, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Pod-śledczy:
          • Niviann Blondet, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Rekrutacja będzie otwarta dla każdego kwalifikującego się przedmiotu. Metoda kontaktowania się z uczestnikami badania będzie zgodna z lokalnymi wytycznymi IRB, ale ogólnie: rodzice lub opiekunowie wszystkich kwalifikujących się uczestników w każdym ośrodku ChiLDReN lub sami uczestnicy, jeśli ukończyli 18 lat, zostaną poproszeni o udział. Nowi pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu ChiLDReN PROBE, mogą zostać zaproszeni do udziału w badaniu, ale nie będą kwalifikować się do włączenia do badania przed ukończeniem 6 miesiąca życia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy muszą mieć potwierdzone rozpoznanie BA określone na podstawie przeglądu wykresów, w tym przeglądu odpowiednich raportów z biopsji diagnostycznej, raportów radiologicznych i raportów chirurgicznych (jeśli operacja była wykonywana).
  2. Uczestnicy muszą być w wieku > 6 miesięcy do 20 roku życia (uczestnicy zapisani w wieku 20 lat będą mieli jedną wizytę).
  3. Uczestnicy albo mają natywną wątrobę, albo mają potwierdzony przeszczep wątroby.
  4. Rodzic, opiekun lub uczestnik (w wieku co najmniej 18 lat) jest gotów wyrazić świadomą zgodę, a w stosownych przypadkach uczestnik wyraża zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Obecnie uczestniczy w badaniu ChiLDReN PROBE
  2. Brak możliwości potwierdzenia pierwotnej oceny diagnostycznej zarośnięcia dróg żółciowych
  3. Niemożność lub niechęć rodziny lub uczestnika do udziału we wszystkich zaplanowanych wizytach.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
1
Pacjenci z atrezją dróg żółciowych, którzy mają swoją natywną wątrobę
2
Pacjenci z atrezją dróg żółciowych, którzy przeszli przeszczep wątroby

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby zidentyfikować gen lub geny zaangażowane w etiologię BA
Ramy czasowe: Próbki do tego celu pobiera się raz w trakcie badania, zazwyczaj na początku badania.
Genetykę BA można badać na dwóch poziomach. Pierwszym z nich jest zidentyfikowanie grupy pacjentów, których etiologia jest wynikiem defektu genetycznego, a drugim zbadanie wpływu genetyki na zachorowanie.
Próbki do tego celu pobiera się raz w trakcie badania, zazwyczaj na początku badania.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Identyfikacja polimorfizmów, które mogą mieć znaczenie w postępie choroby, takich jak polimorfizm ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA)
Ramy czasowe: Próbki do tego celu pobiera się raz w trakcie badania, zazwyczaj na początku badania.
Próbki do tego celu pobiera się raz w trakcie badania, zazwyczaj na początku badania.
Zdefiniuj historię naturalną starszego dziecka bez przeszczepu z atrezją dróg żółciowych
Ramy czasowe: Informacje obserwacyjne zebrane przy wejściu do badania, a także podczas każdej corocznej wizyty kontrolnej.
Zrozumienie naturalnej historii choroby jest warunkiem wstępnym interpretacji nasilenia choroby, identyfikacji wzorców choroby, identyfikacji wczesnych czynników prognostycznych wyniku oraz zrozumienia zalet lub kompromisów interwencji terapeutycznych.
Informacje obserwacyjne zebrane przy wejściu do badania, a także podczas każdej corocznej wizyty kontrolnej.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Vicky Ng, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, ON, Canada
  • Dyrektor Studium: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Dyrektor Studium: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Główny śledczy: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Główny śledczy: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2006

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2006

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 czerwca 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062456 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK103149 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK103140 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK103135 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK084575 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK084538 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK084536 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062503 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062500 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062497 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062481 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062470 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062466 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062453 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062452 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01DK062445 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane zostaną przekazane do NIDDK po zakończeniu badania.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj