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Studio sull'atresia biliare nei neonati e nei bambini (BASIC)

4 giugno 2024 aggiornato da: Arbor Research Collaborative for Health

Studio sull'atresia biliare nei neonati e nei bambini (BASIC)

Poco si sa sui fattori che causano l'atresia biliare né sui fattori che influenzano la progressione della malattia. Lo scopo di questo studio è raccogliere le informazioni cliniche pertinenti, il materiale genetico e i campioni di fluidi corporei per consentire ai ricercatori di affrontare i seguenti obiettivi: identificare il gene o i geni implicati nell'eziologia della BA; Identificare i polimorfismi che possono essere importanti nella progressione della malattia come i polimorfismi HLA; Per caratterizzare la storia naturale del bambino più grande, non trapiantato con BA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Poco si sa sui fattori che causano l'atresia biliare né sui fattori che influenzano la progressione della malattia. È stato ipotizzato che una varietà di influenze genetiche, autoimmuni e ambientali sia importante. La maggior parte degli studi fino ad oggi si è concentrata sul neonato e sul bambino piccolo con BA, tuttavia il bambino più grande sopravvissuto con BA può fornire importanti informazioni sulla genetica, così come sulla storia naturale.

Lo scopo di questo studio è raccogliere le informazioni cliniche pertinenti, il materiale genetico e i campioni di fluidi corporei per consentire agli investigatori di affrontare le seguenti ipotesi:

Ipotesi 1: un difetto genetico è un probabile fattore causale per BA tra i bambini con BA e anomalie congenite multiple.

Ipotesi 2: è probabile che i fattori autoimmuni contribuiscano alla progressione o all'acquisizione della malattia e possono essere identificati correlando l'HLA tra i bambini con BA ai controlli sani e confrontando quelli che sviluppano complicanze precoci tra cui sanguinamento da varici, ascite e ritardo della crescita rispetto a quelli chi non.

Ipotesi 3a: gli eventi sentinella come il sanguinamento delle varici, l'ascite e il ritardo della crescita sono predittori precedenti di morte o necessità di trapianto di fegato rispetto al punteggio della malattia epatica allo stadio terminale pediatrico (PELD).

Ipotesi 3b: la qualità della vita correlata alla salute sarà compromessa rispetto ai bambini sani della stessa età e correlata alla gravità della malattia.

Ipotesi 3c: il fallimento della crescita misurato dall'antropometria e dall'integrazione nutrizionale sarà predittivo dell'insorgenza di eventi sentinella (ascite, sanguinamento da varici, morte e trapianto) nei successivi 24 mesi.

Questo studio sarà condotto dal Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), una rete finanziata dal National Institute of Diabetes & Digestive and Kidney Diseases (NIDDK).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1265

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Reclutamento
        • Hospital for Sick Children
        • Sub-investigatore:
          • Vicki Ng, MD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Binita Kamath, MD
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Danny Thomas, MD
        • Sub-investigatore:
          • Nisreen Soufi, MD
        • Sub-investigatore:
          • Sonia Michail, MD
        • Investigatore principale:
          • Rohit Kohli, MD
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Attivo, non reclutante
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Sub-investigatore:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Sub-investigatore:
          • Amy Feldman, MD
        • Sub-investigatore:
          • Dania Brigham, MD
        • Sub-investigatore:
          • Shikha Sundaram, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Investigatore principale:
          • Saul Karpen, MD PhD
        • Sub-investigatore:
          • Miriam Vos, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Nitika Gupta, MD
        • Sub-investigatore:
          • Rene Romero, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Estella Alonso, MD
        • Sub-investigatore:
          • Lee Bass, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Jean Molleston, MD
        • Sub-investigatore:
          • Molly Bozic, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Ann Klipsch, RN
          • Numero di telefono: 317-274-9605
          • Email: aeye@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Completato
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Completato
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Completato
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Joseph Palermo, MD
        • Investigatore principale:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Sub-investigatore:
          • David Piccoli, MD
        • Sub-investigatore:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • Upmc Children'S Hospital of Pittsburgh
        • Sub-investigatore:
          • James Squires, MD
        • Investigatore principale:
          • Simon Horslen, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Investigatore principale:
          • Paula Hertel, MD
        • Sub-investigatore:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • University of Utah
        • Investigatore principale:
          • Kyle Jensen, MD
        • Sub-investigatore:
          • Stephen Guthery, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Linda Book, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Sub-investigatore:
          • Niviann Blondet, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

L'assunzione sarà aperta a qualsiasi soggetto idoneo. Il metodo di contatto dei soggetti dello studio sarà conforme alle linee guida IRB locali, ma in generale: i genitori o i tutori di tutti i soggetti idonei presso ciascun centro ChiLDReN, o i soggetti stessi se di età pari o superiore a 18 anni, saranno contattati per partecipare. I nuovi pazienti che non partecipano allo studio ChiLDReN PROBE possono essere contattati per la partecipazione allo studio, ma non saranno idonei per l'arruolamento fino a 6 mesi di età.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di BA determinata dalla revisione della cartella clinica, inclusa la revisione dei pertinenti referti di biopsia diagnostica, referti radiologici e referti chirurgici (se è stato eseguito un intervento chirurgico).
  2. I partecipanti devono avere un'età> 6 mesi fino a 20 anni (i partecipanti iscritti a 20 anni avranno una visita).
  3. I partecipanti hanno il loro fegato nativo o hanno un trapianto di fegato confermato.
  4. Il genitore, il tutore o il partecipante (se di età pari o superiore a 18 anni) è disposto a fornire il consenso informato e, se del caso, il partecipante è disposto ad acconsentire.

Criteri di esclusione:

  1. Attualmente partecipa allo studio ChiLDReN PROBE
  2. Incapacità di confermare la valutazione diagnostica originale dell'atresia biliare
  3. Incapacità o riluttanza della famiglia o del partecipante a partecipare a tutte le visite programmate.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
1
Soggetti con atresia biliare che hanno il loro fegato nativo
2
Soggetti con atresia biliare sottoposti a trapianto di fegato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificare il gene oi geni implicati nell'eziologia della BA
Lasso di tempo: I campioni per questo scopo vengono raccolti una volta durante lo studio, di solito al basale.
La genetica di BA può essere studiata su due livelli. Il primo è identificare un gruppo di pazienti la cui eziologia è il risultato di un difetto genetico e il secondo è esaminare l'influenza della genetica sull'acquisizione della malattia.
I campioni per questo scopo vengono raccolti una volta durante lo studio, di solito al basale.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per identificare i polimorfismi che possono essere importanti nella progressione della malattia come i polimorfismi dell'antigene leucocitario umano (HLA)
Lasso di tempo: I campioni per questo scopo vengono raccolti una volta durante lo studio, di solito al basale.
I campioni per questo scopo vengono raccolti una volta durante lo studio, di solito al basale.
Definire la storia naturale del bambino più grande, non trapiantato con atresia biliare
Lasso di tempo: Informazioni osservazionali raccolte all'ingresso nello studio e ad ogni visita annuale di follow-up.
Comprendere la storia naturale di una malattia è un prerequisito per interpretare la gravità della malattia, identificare i modelli di malattia, identificare i primi predittori di esito e comprendere i vantaggi o i compromessi degli interventi terapeutici.
Informazioni osservazionali raccolte all'ingresso nello studio e ad ogni visita annuale di follow-up.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Collaboratori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

  • Cattedra di studio: Vicky Ng, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, ON, Canada
  • Direttore dello studio: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Direttore dello studio: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Investigatore principale: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Investigatore principale: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 maggio 2006

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2006

Primo Inserito (Stimato)

28 giugno 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062456 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK103149 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK103140 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK103135 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK084575 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK084538 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK084536 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062503 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062500 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062497 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062481 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062470 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062466 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062453 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062452 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U01DK062445 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati saranno trasferiti al NIDDK alla fine dello studio.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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