Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Biliary Atresia -tutkimus imeväisillä ja lapsilla (BASIC)

keskiviikko 3. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Arbor Research Collaborative for Health

Biliary Atresia -tutkimus imeväisille ja lapsille (BASIC)

Vain vähän tiedetään tekijöistä, jotka aiheuttavat sapen atresiaa tai tekijöistä, jotka vaikuttavat taudin etenemiseen. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä asiaankuuluvaa kliinistä tietoa, geneettistä materiaalia ja kehon nestenäytteitä, jotta tutkijat voivat saavuttaa seuraavat tavoitteet: Tunnistaa BA:n etiologiaan liittyvä geeni tai geenit; Tunnistaa polymorfismit, jotka voivat olla tärkeitä taudin etenemisessä, kuten HLA-polymorfismit; Luonnehditaan vanhemman, ei-siirteisen lapsen, jolla on BA, luonnollinen historia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Biliary Atresia

Yksityiskohtainen kuvaus

Vain vähän tiedetään tekijöistä, jotka aiheuttavat sapen atresiaa tai tekijöistä, jotka vaikuttavat taudin etenemiseen. Erilaisten geneettisten, autoimmuuni- ja ympäristövaikutusten on oletettu olevan tärkeitä. Useimmat tähän mennessä tehdyt tutkimukset ovat keskittyneet vastasyntyneisiin ja pikkulapsiin, joilla on BA, mutta vanhempi elossa oleva lapsi, jolla on BA, voi tarjota tärkeää tietoa genetiikasta sekä luonnonhistoriasta.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä asiaankuuluvaa kliinistä tietoa, geneettistä materiaalia ja kehon nestenäytteitä, jotta tutkijat voivat vastata seuraaviin hypoteeseihin:

Hypoteesi 1: Geneettinen vika on todennäköinen BA: n syytekijä lapsilla, joilla on BA ja useita synnynnäisiä epämuodostumia.

Hypoteesi 2: Autoimmuunitekijät vaikuttavat todennäköisesti taudin etenemiseen tai kehittymiseen, ja ne voidaan tunnistaa korreloimalla BA-potilaiden HLA terveisiin verrokkeihin ja vertaamalla niitä, joille kehittyy varhaisia komplikaatioita, mukaan lukien suonikohjuverenvuoto, askites ja kasvuhäiriö, verrattuna niihin. jotka eivät.

Hypoteesi 3a: Sentinellitapahtumat, kuten suonikohjujen verenvuoto, askites ja kasvuhäiriö, ennustavat kuolemaa tai maksansiirron tarvetta varhaisemmassa vaiheessa kuin lasten loppuvaiheen maksasairauspisteet (PELD).

Hypoteesi 3b: Terveyteen liittyvä elämänlaatu heikkenee verrattuna terveisiin samanikäisiin lapsiin ja liittyy sairauden vakavuuteen.

Hypoteesi 3c: Antropometrialla ja ravintolisällä mitattu kasvuhäiriö ennustaa vartiotapahtumien (askites, suonikohjuverenvuoto, kuolema ja elinsiirto) alkamista seuraavien 24 kuukauden aikana.

Tämän tutkimuksen suorittaa Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), National Institute of Diabetes & Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) rahoittama verkosto.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1265

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Melissa Sexton, BBA, CCRP
Puhelinnumero: 734-693-3811
Sähköposti: melissa.sexton@arborresearch.org

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: Melissa Sexton, BBA
Puhelinnumero: 734-693-3811
Sähköposti: melissa.sexton@arborresearch.org

Opiskelupaikat

Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - Valmis
    - Hospital for Sick Children
Yhdysvallat
- California
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital of Los Angeles
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Sirikorn Boonsawat
      
      Puhelinnumero: 323-361-2181
      
      Sähköposti: sboonsawat@chla.usc.edu
    - Päätutkija:
      
      Rohit Kohli, MD
    - Alatutkija:
      
      Christopher Gayer, MD
  - San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
    - Valmis
    - University of California at San Francisco
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital Colorado
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Kelly Gilmartin
      
      Puhelinnumero: 720-777-2961
      
      Sähköposti: kelly.gilmartin@childrenscolorado.org
    - Päätutkija:
      
      Ronald J Sokol, MD
    - Alatutkija:
      
      Michael Narkewicz, MD
    - Alatutkija:
      
      Amy Feldman, MD
    - Alatutkija:
      
      Dania Brigham, MD
    - Alatutkija:
      
      Shikha Sundaram, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Michelle Landis
      
      Puhelinnumero: 720-777-8884
      
      Sähköposti: michelle.landis@childrenscolorado.org
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    - Rekrytointi
    - Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
    - Päätutkija:
      
      Nitika Gupta, MD
    - Alatutkija:
      
      Miriam Vos, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Katelynn Harris
      
      Puhelinnumero: 404-785-0421
      
      Sähköposti: katelynn.harris@choa.org
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Jordyn Turner
      
      Puhelinnumero: 404-785-3690
      
      Sähköposti: Jordyn.turner@choa.org
    - Alatutkija:
      
      Rene Romero, MD
    - Alatutkija:
      
      Saul Karpen, MD,PhD
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
    - Rekrytointi
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Angela Anthony
      
      Puhelinnumero: 312-227-4559
      
      Sähköposti: aanthony@luriechildrens.org
    - Päätutkija:
      
      Estella Alonso, MD
    - Alatutkija:
      
      Lee Bass, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Jacqueline Alexander
      
      Puhelinnumero: 312-227-3523
      
      Sähköposti: jaalexander@luriechildrens.org
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    - Valmis
    - Riley Children's Hospital
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
    - Valmis
    - Johns Hopkins School of Medicine
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    - Valmis
    - Washington University School of Medicine
- New York
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10029
    - Valmis
    - Mount Sinai Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital Medical Center
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Erin Chapman, BAS
      
      Puhelinnumero: 513-803-7482
      
      Sähköposti: erin.chapman@cchmc.org
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Jennifer Hawkins, MS
      
      Puhelinnumero: 513-636-7818
      
      Sähköposti: jennifer.hawkins@cchmc.org
    - Alatutkija:
      
      Joseph Palermo, MD
    - Päätutkija:
      
      Alexander Miethke, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Päätutkija:
      
      Kathleen Loomes, MD
    - Alatutkija:
      
      David Piccoli, MD
    - Alatutkija:
      
      Elizabeth Rand, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Caitlin Griffiths, MS
      
      Puhelinnumero: 267-577-9888
      
      Sähköposti: griffithc2@chop.edu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Jordan Moreno
      
      Puhelinnumero: 267-425-1614
      
      Sähköposti: morenoj@chop.edu
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
    - Valmis
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
- Texas
  - Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    - Rekrytointi
    - Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
    - Päätutkija:
      
      Paula Hertel, MD
    - Alatutkija:
      
      Benjamin Shneider, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Laurel Cavallo
      
      Puhelinnumero: 832-822-1053
      
      Sähköposti: children.network@bcm.edu
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Cynthia Tsai
      
      Puhelinnumero: 832-822-3634
      
      Sähköposti: children.network@bcm.edu
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
    - Rekrytointi
    - University of Utah
    - Päätutkija:
      
      Kyle Jensen, MD
    - Alatutkija:
      
      Stephen Guthery, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Ann Rutherford
      
      Puhelinnumero: 801-585-9495
      
      Sähköposti: ann.rutherford@hsc.utah.edu
    - Alatutkija:
      
      Linda Book, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Natalie Fillerup
      
      Puhelinnumero: 801-587-5670
      
      Sähköposti: natalie.fillerup@hsc.utah.edu
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    - Rekrytointi
    - Seattle Children's Hospital
    - Päätutkija:
      
      Pamela Vaentino, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Melissa Young
      
      Puhelinnumero: 206-987-1037
      
      Sähköposti: melissa.young@seattlechildrens.org
    - Alatutkija:
      
      Evelyn Hsu, MD
    - Alatutkija:
      
      Niviann Blondet, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Teresa Chen
      
      Puhelinnumero: 206-987-6649
      
      Sähköposti: teresa.chen@seattlechildrens.org

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Rekrytointi on avoin kaikille kelvollisille aiheille. Yhteydenottotapa koehenkilöihin on paikallisten IRB-ohjeiden mukainen, mutta yleisesti ottaen kaikkien osallistumiskelpoisten koehenkilöiden vanhemmat tai huoltajat kussakin ChiLDReN-keskuksessa tai itse koehenkilöt, jos ne ovat 18-vuotiaita tai vanhempia, otetaan yhteyttä osallistumaan. Uusia potilaita, jotka eivät osallistu ChiLDReN-tutkimukseen PROBE, voidaan pyytää osallistumaan tutkimukseen, mutta he ovat oikeutettuja ilmoittautumaan vasta 6 kuukauden iässä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujilla on oltava vahvistettu BA-diagnoosi, joka määritetään kaavion tarkastelulla, mukaan lukien asiaankuuluvien diagnostisten biopsiaraporttien, radiologisten raporttien ja leikkausraporttien tarkastelu (jos leikkaus tehtiin).
Osallistujien tulee olla yli 6 kuukauden ikäisiä ja enintään 20-vuotiaita (20-vuotiailla osallistujilla on yksi käynti).
Osallistujilla on joko alkuperäinen maksa tai heillä on vahvistettu maksansiirto.
Vanhempi, huoltaja tai osallistuja (jos on 18-vuotias tai vanhempi) on valmis antamaan tietoon perustuvan suostumuksen, ja tarvittaessa osallistuja on valmis antamaan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

Tällä hetkellä mukana ChiLDReN-tutkimuksessa PROBE
Kyvyttömyys vahvistaa sapen atresian alkuperäistä diagnostista arviointia
Perheen tai osallistujan kyvyttömyys tai haluttomuus osallistua kaikkiin suunniteltuihin vierailuihin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
1 Biliaarinen atresiapotilaat, joilla on alkuperäinen maksa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Tunnistaa BA:n etiologiaan liittyvä geeni tai geenit Aikaikkuna: Näytteet tätä tarkoitusta varten kerätään kerran tutkimuksen aikana, yleensä lähtötilanteessa.	BA:n genetiikkaa voidaan tutkia kahdella tasolla. Ensimmäinen on tunnistaa potilasryhmä, jonka etiologia johtuu geneettisestä viasta, ja toinen on tutkia genetiikan vaikutusta taudin saamiseen.	Näytteet tätä tarkoitusta varten kerätään kerran tutkimuksen aikana, yleensä lähtötilanteessa.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Määrittele vanhemman, siirtämättömän lapsen, jolla on sapen atresia, luonnollinen historia Aikaikkuna: Havainnointitiedot kerätään tutkimukseen saapumisen yhteydessä sekä jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä.	Sairauden luonnollisen historian ymmärtäminen on edellytys taudin vakavuuden tulkitsemiselle, sairausmallien tunnistamiselle, lopputuloksen varhaisten ennustajien tunnistamiselle ja terapeuttisten toimenpiteiden etujen tai kompromissien ymmärtämiselle.	Havainnointitiedot kerätään tutkimukseen saapumisen yhteydessä sekä jokaisella vuosittaisella seurantakäynnillä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arbor Research Collaborative for Health

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

Opintojohtaja: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Päätutkija: John C Magee, MD, University of Michigan
Päätutkija: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center
Opintojohtaja: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Opintojen puheenjohtaja: Sanjiv Harpavat, MD, Texas Children's/Baylor College of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Ng VL, Haber BH, Magee JC, Miethke A, Murray KF, Michail S, Karpen SJ, Kerkar N, Molleston JP, Romero R, Rosenthal P, Schwarz KB, Shneider BL, Turmelle YP, Alonso EM, Sherker AH, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network (CHiLDREN). Medical status of 219 children with biliary atresia surviving long-term with their native livers: results from a North American multicenter consortium. J Pediatr. 2014 Sep;165(3):539-546.e2. doi: 10.1016/j.jpeds.2014.05.038. Epub 2014 Jul 9.

Hyödyllisiä linkkejä

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) website

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 16. toukokuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. toukokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. kesäkuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit