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Estudio de atresia biliar en bebés y niños (BASIC)

12 de septiembre de 2023 actualizado por: Arbor Research Collaborative for Health

Estudio de atresia biliar en bebés y niños (BASIC)

Poco se sabe acerca de los factores que causan la atresia biliar ni los factores que influyen en la progresión de la enfermedad. El propósito de este estudio es recopilar la información clínica pertinente, el material genético y las muestras de fluidos corporales que permitan a los investigadores abordar los siguientes objetivos: identificar el gen o los genes implicados en la etiología de la BA; Para identificar polimorfismos que pueden ser importantes en la progresión de la enfermedad, como los polimorfismos HLA; Caracterizar la historia natural del niño mayor no trasplantado con BA.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Poco se sabe acerca de los factores que causan la atresia biliar ni los factores que influyen en la progresión de la enfermedad. Se ha planteado la hipótesis de que una variedad de influencias genéticas, autoinmunes y ambientales son importantes. La mayoría de los estudios hasta la fecha se han centrado en el recién nacido y el niño pequeño con BA, sin embargo, el niño mayor sobreviviente con BA puede proporcionar información importante sobre la genética, así como la historia natural.

El propósito de este estudio es recolectar la información clínica pertinente, material genético y muestras de fluidos corporales que permitan a los investigadores abordar las siguientes hipótesis:

Hipótesis 1: un defecto genético es un factor causante probable de BA entre los niños con BA y anomalías congénitas múltiples.

Hipótesis 2: es probable que los factores autoinmunes contribuyan a la progresión o adquisición de la enfermedad y pueden identificarse correlacionando el HLA entre niños con BA con controles sanos y comparando aquellos que desarrollan complicaciones tempranas que incluyen hemorragia varicosa, ascitis y retraso del crecimiento en comparación con aquellos quien no.

Hipótesis 3a: Los eventos centinela, como el sangrado por várices, la ascitis y la falla del crecimiento, son predictores más tempranos de muerte o necesidad de trasplante de hígado que la puntuación de enfermedad hepática en etapa terminal pediátrica (PELD).

Hipótesis 3b: La calidad de vida relacionada con la salud se verá afectada en comparación con los niños sanos de la misma edad y se relacionará con la gravedad de la enfermedad.

Hipótesis 3c: La falta de crecimiento medida por antropometría y la suplementación nutricional será predictiva de la aparición de eventos centinela (ascitis, hemorragia varicosa, muerte y trasplante) en los siguientes 24 meses.

Este estudio será realizado por la Red de Investigación de Enfermedades Hepáticas Infantiles (ChiLDReN), una red financiada por el Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales (NIDDK).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

1265

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Reclutamiento
        • Hospital for Sick Children
        • Sub-Investigador:
          • Vicki Ng, MD
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Binita Kamath, MD
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Danny Thomas, MD
        • Sub-Investigador:
          • Nisreen Soufi, MD
        • Sub-Investigador:
          • Sonia Michail, MD
        • Investigador principal:
          • Rohit Kohli, MD
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Activo, no reclutando
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Sub-Investigador:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Sub-Investigador:
          • Amy Feldman, MD
        • Sub-Investigador:
          • Dania Brigham, MD
        • Sub-Investigador:
          • Shikha Sundaram, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Investigador principal:
          • Saul Karpen, MD PhD
        • Sub-Investigador:
          • Miriam Vos, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Nitika Gupta, MD
        • Sub-Investigador:
          • Rene Romero, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Estella Alonso, MD
        • Sub-Investigador:
          • Lee Bass, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Jean Molleston, MD
        • Sub-Investigador:
          • Molly Bozic, MD
        • Contacto:
          • Emily Ragozzino
          • Número de teléfono: 317-274-9655
          • Correo electrónico: emragozz@iu.edu
        • Contacto:
          • Ann Klipsch, RN
          • Número de teléfono: 317-274-9605
          • Correo electrónico: aeye@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Terminado
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Terminado
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Terminado
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Joseph Palermo, MD
        • Investigador principal:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Sub-Investigador:
          • David Piccoli, MD
        • Sub-Investigador:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contacto:
          • Caitlin Griffiths, MS
          • Número de teléfono: 267-577-9888
          • Correo electrónico: griffithc2@chop.edu
        • Contacto:
          • Ashley Ajay
          • Número de teléfono: 267-426-8412
          • Correo electrónico: ajaya@chop.edu
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Sub-Investigador:
          • James Squires, MD
        • Investigador principal:
          • Simon Horslen, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Investigador principal:
          • Paula Hertel, MD
        • Sub-Investigador:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Investigador principal:
          • Kyle Jensen, MD
        • Sub-Investigador:
          • Stephen Guthery, MD
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Linda Book, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Sub-Investigador:
          • Niviann Blondet, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 20 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

El reclutamiento estará abierto a cualquier sujeto elegible. El método para contactar a los sujetos del estudio se ajustará a las pautas locales del IRB, pero en general: los padres o tutores de todos los sujetos elegibles en cada centro ChiLDReN, o los propios sujetos si tienen 18 años o más, serán contactados para participar. Los pacientes nuevos que no participan en el estudio PROBE de ChiLDReN pueden ser contactados para participar en el estudio, pero no serán elegibles para la inscripción hasta los 6 meses de edad.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben tener un diagnóstico confirmado de AB determinado por la revisión de expedientes, incluida la revisión de los informes de biopsia de diagnóstico pertinentes, los informes radiológicos y los informes quirúrgicos (si se realizó una cirugía).
  2. Los participantes deben tener > 6 meses de edad hasta los 20 años (los participantes inscritos a los 20 años tendrán una visita).
  3. Los participantes tienen su hígado nativo o tienen un trasplante de hígado confirmado.
  4. El padre, tutor o participante (si tiene 18 años o más) está dispuesto a dar su consentimiento informado y, cuando corresponda, el participante está dispuesto a dar su consentimiento.

Criterio de exclusión:

  1. Actualmente participando en el estudio PROBE ChiLDReN
  2. Incapacidad para confirmar la evaluación diagnóstica original de atresia biliar
  3. Incapacidad o falta de voluntad de la familia o del participante para participar en todas las visitas programadas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
1
Sujetos con atresia biliar que tienen su hígado nativo
2
Sujetos con atresia biliar que han tenido un trasplante de hígado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Identificar el gen o genes implicados en la etiología de BA
Periodo de tiempo: Las muestras para este objetivo se recolectan una vez durante el estudio, generalmente al inicio del estudio.
La genética de BA puede investigarse en dos niveles. El primero es identificar un grupo de pacientes cuya etiología es el resultado de un defecto genético y el segundo es examinar la influencia de la genética en la adquisición de la enfermedad.
Las muestras para este objetivo se recolectan una vez durante el estudio, generalmente al inicio del estudio.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para identificar polimorfismos que pueden ser importantes en la progresión de la enfermedad, como los polimorfismos del antígeno leucocitario humano (HLA)
Periodo de tiempo: Las muestras para este objetivo se recolectan una vez durante el estudio, generalmente al inicio del estudio.
Las muestras para este objetivo se recolectan una vez durante el estudio, generalmente al inicio del estudio.
Definir la historia natural del niño mayor no trasplantado con atresia biliar
Periodo de tiempo: Información de observación recopilada al inicio del estudio, así como en cada visita de seguimiento anual.
Comprender la historia natural de una enfermedad es un requisito previo para interpretar la gravedad de la enfermedad, identificar patrones de enfermedad, identificar predictores tempranos de resultados y comprender las ventajas o compensaciones de las intervenciones terapéuticas.
Información de observación recopilada al inicio del estudio, así como en cada visita de seguimiento anual.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Arbor Research Collaborative for Health

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

  • Silla de estudio: Vicky Ng, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, ON, Canada
  • Director de estudio: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Director de estudio: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Investigador principal: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Investigador principal: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de mayo de 2006

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de junio de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de junio de 2006

Publicado por primera vez (Estimado)

28 de junio de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062456 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK103149 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK103140 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK103135 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK084575 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK084538 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK084536 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062503 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062500 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062497 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062481 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062470 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062466 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062453 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062452 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U01DK062445 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos se transferirán al NIDDK al final del estudio.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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