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Étude sur l'atrésie biliaire chez les nourrissons et les enfants (BASIC)

3 juin 2026 mis à jour par: Arbor Research Collaborative for Health

Étude sur l'atrésie biliaire chez les nourrissons et les enfants (BASIC)

On sait peu de choses sur les facteurs qui causent l'atrésie des voies biliaires ni sur les facteurs qui influencent la progression de la maladie. Le but de cette étude est de collecter les informations cliniques pertinentes, le matériel génétique et les échantillons de fluides corporels pour permettre aux chercheurs d'aborder les objectifs suivants : Pour identifier le gène ou les gènes impliqués dans l'étiologie de BA ; Identifier les polymorphismes qui peuvent être importants dans la progression de la maladie tels que les polymorphismes HLA ; Caractériser l'histoire naturelle de l'enfant plus âgé non greffé avec BA.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

On sait peu de choses sur les facteurs qui causent l'atrésie des voies biliaires ni sur les facteurs qui influencent la progression de la maladie. Diverses influences génétiques, auto-immunes et environnementales ont été supposées importantes. La plupart des études à ce jour se sont concentrées sur le nouveau-né et le jeune enfant avec BA, mais l'enfant survivant plus âgé avec BA peut fournir des informations importantes sur la génétique, ainsi que sur l'histoire naturelle.

Le but de cette étude est de collecter les informations cliniques pertinentes, le matériel génétique et les échantillons de fluides corporels pour permettre aux enquêteurs d'aborder les hypothèses suivantes :

Hypothèse 1 : Une anomalie génétique est un facteur causal probable de BA chez les enfants atteints de BA et d'anomalies congénitales multiples.

Hypothèse 2 : Les facteurs auto-immuns sont susceptibles de contribuer à la progression ou à l'acquisition de la maladie et peuvent être identifiés en corrélant le HLA chez les enfants atteints de BA à des témoins sains et en comparant ceux qui développent des complications précoces, notamment les saignements variqueux, l'ascite et le retard de croissance par rapport à ceux qui ne.

Hypothèse 3a : Les événements sentinelles tels que les saignements variqueux, l'ascite et le retard de croissance sont des prédicteurs plus précoces de décès ou de nécessité de transplantation hépatique que le score pédiatrique de maladie hépatique terminale (PELD).

Hypothèse 3b : La qualité de vie liée à la santé sera altérée par rapport aux enfants en bonne santé du même âge et est liée à la gravité de la maladie.

Hypothèse 3c : Le retard de croissance mesuré par l'anthropométrie et la supplémentation nutritionnelle sera prédictif de l'apparition d'événements sentinelles (ascite, saignement variqueux, décès et greffe) dans les 24 mois suivants.

Cette étude sera réalisée par le Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), un réseau financé par le National Institute of Diabetes & Digestive and Kidney Diseases (NIDDK).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1265

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Complété
        • Hospital for Sick Children
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rohit Kohli, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Complété
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Amy Feldman, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Dania Brigham, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Chercheur principal:
          • Nitika Gupta, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Miriam Vos, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Rene Romero, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Saul Karpen, MD,PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Estella Alonso, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Lee Bass, MD
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Complété
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Complété
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Complété
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Complété
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Joseph Palermo, MD
        • Chercheur principal:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Sous-enquêteur:
          • David Piccoli, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Complété
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Chercheur principal:
          • Paula Hertel, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Recrutement
        • University of Utah
        • Chercheur principal:
          • Kyle Jensen, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Stephen Guthery, MD
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Linda Book, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Niviann Blondet, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Le recrutement sera ouvert à tout sujet éligible. La méthode de contact avec les sujets de l'étude sera conforme aux directives locales de l'IRB, mais en général : les parents ou les tuteurs de tous les sujets éligibles dans chaque centre ChiLDReN, ou les sujets eux-mêmes s'ils ont 18 ans ou plus, seront sollicités pour participer. Les nouveaux patients qui ne participent pas à l'étude ChiLDReN PROBE peuvent être approchés pour participer à l'étude, mais ne seront pas éligibles pour l'inscription avant l'âge de 6 mois.

La description

Critère d'intégration:

  1. Les participants doivent avoir un diagnostic confirmé de BA déterminé par l'examen des dossiers, y compris l'examen des rapports de biopsie diagnostique pertinents, des rapports radiologiques et des rapports chirurgicaux (si une intervention chirurgicale a été effectuée).
  2. Les participants doivent être âgés de plus de 6 mois jusqu'à l'âge de 20 ans (les participants inscrits à 20 ans auront une visite).
  3. Les participants ont soit leur foie natif, soit une transplantation hépatique confirmée.
  4. Le parent, le tuteur ou le participant (si âgé de 18 ans ou plus) est prêt à donner son consentement éclairé et, le cas échéant, le participant est prêt à donner son consentement.

Critère d'exclusion:

  1. Participe actuellement à l'étude ChiLDReN PROBE
  2. Incapacité à confirmer l'évaluation diagnostique originale de l'atrésie des voies biliaires
  3. Incapacité ou refus de la famille ou du participant de participer à toutes les visites prévues.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
1
Sujets d'atrésie biliaire qui ont leur foie natif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Identifier le ou les gènes impliqués dans l'étiologie de l'AB
Délai: Les échantillons pour cet objectif sont collectés une fois au cours de l'étude, généralement au départ.
La génétique de BA peut être étudiée à deux niveaux. Le premier est d'identifier un groupe de patients dont l'étiologie est le résultat d'un défaut génétique et le second est d'examiner l'influence de la génétique sur l'acquisition de la maladie.
Les échantillons pour cet objectif sont collectés une fois au cours de l'étude, généralement au départ.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Définir l'histoire naturelle de l'enfant plus âgé non transplanté atteint d'atrésie des voies biliaires
Délai: Informations d'observation recueillies à l'entrée dans l'étude ainsi qu'à chaque visite de suivi annuelle.
Comprendre l'histoire naturelle d'une maladie est une condition préalable à l'interprétation de la gravité de la maladie, à l'identification des schémas de la maladie, à l'identification des prédicteurs précoces des résultats et à la compréhension des avantages ou des compromis des interventions thérapeutiques.
Informations d'observation recueillies à l'entrée dans l'étude ainsi qu'à chaque visite de suivi annuelle.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arbor Research Collaborative for Health

Collaborateurs

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Chercheur principal: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Chercheur principal: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center
  • Directeur d'études: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Chaise d'étude: Sanjiv Harpavat, MD, Texas Children's/Baylor College of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 mai 2006

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juin 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2006

Première publication (Estimé)

28 juin 2006

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062456 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK103149 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK103140 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK103135 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK084575 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK084538 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK084536 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062503 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062500 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062497 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062481 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062470 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062466 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062453 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062452 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01DK062445 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U24DK062456 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données seront transférées au NIDDK à la fin de l'étude.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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