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乳児および小児における胆道閉鎖症の研究 (BASIC)

2023年9月12日 更新者：Arbor Research Collaborative for Health

乳児および小児における胆道閉鎖症研究（BASIC）

胆道閉鎖症の原因となる要因や疾患の進行に影響を与える要因については、ほとんどわかっていません。 この研究の目的は、関連する臨床情報、遺伝物質、および体液サンプルを収集して、研究者が次の目的に対処できるようにすることです。BA の病因に関与する遺伝子を特定する。 HLA 多型など、疾患の進行に重要な多型を特定する。年長の非移植児の BA の自然史を特徴付ける。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

胆道閉鎖症の原因となる要因や疾患の進行に影響を与える要因については、ほとんどわかっていません。 さまざまな遺伝的、自己免疫および環境の影響が重要であると仮定されています。 これまでのほとんどの研究は、BA の新生児および幼い子供に焦点を当てていますが、BA の年長の生き残った子供は、遺伝学および自然史に関する重要な情報を提供できます。

この研究の目的は、関連する臨床情報、遺伝物質、および体液サンプルを収集して、研究者が次の仮説に対処できるようにすることです。

仮説 1: 遺伝的欠陥は、BA および複数の先天異常を持つ子供の BA の原因となる可能性が高い要因です。

仮説 2: 自己免疫因子は、疾患の進行または獲得に寄与する可能性が高く、BA の子供の HLA を健康な対照と相関させること、および静脈瘤出血、腹水、および成長障害を含む初期の合併症を発症する人々とそれらと比較することによって特定できます。しない人。

仮説 3a: 静脈瘤出血、腹水、発育不全などのセンチネル イベントは、小児の末期肝疾患スコア (PELD) よりも早期に死亡または肝移植の必要性を予測します。

仮説 3b: 健康に関連する生活の質は、健康な同年齢の子供と比較して損なわれ、病気の重症度に関連しています。

仮説 3c: 人体計測および栄養補給によって測定される成長障害は、次の 24 か月のセンチネル イベント (腹水、静脈瘤出血、死亡、および移植) の発症を予測します。

この研究は、国立糖尿病・消化器・腎臓病研究所（NIDDK）が資金提供するネットワークである小児肝疾患研究ネットワーク（ChiLDReN）によって実施されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

1265

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Danny Thomas, MD
        • 副調査官：
          • Nisreen Soufi, MD
        • 副調査官：
          • Sonia Michail, MD
        • 主任研究者：
          • Rohit Kohli, MD
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 積極的、募集していない
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ronald J Sokol, MD
        • 副調査官：
          • Michael Narkewicz, MD
        • 副調査官：
          • Amy Feldman, MD
        • 副調査官：
          • Dania Brigham, MD
        • 副調査官：
          • Shikha Sundaram, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • 主任研究者：
          • Saul Karpen, MD PhD
        • 副調査官：
          • Miriam Vos, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Nitika Gupta, MD
        • 副調査官：
          • Rene Romero, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60614
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Estella Alonso, MD
        • 副調査官：
          • Lee Bass, MD
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Jean Molleston, MD
        • 副調査官：
          • Molly Bozic, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Ann Klipsch, RN
          • 電話番号：317-274-9605
          • メール：aeye@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 完了
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 完了
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 完了
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Joseph Palermo, MD
        • 主任研究者：
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Kathleen Loomes, MD
        • 副調査官：
          • David Piccoli, MD
        • 副調査官：
          • Elizabeth Rand, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 副調査官：
          • James Squires, MD
        • 主任研究者：
          • Simon Horslen, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • 主任研究者：
          • Paula Hertel, MD
        • 副調査官：
          • Benjamin Shneider, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • University of Utah
        • 主任研究者：
          • Kyle Jensen, MD
        • 副調査官：
          • Stephen Guthery, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Linda Book, MD
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Pamela Vaentino, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Evelyn Hsu, MD
        • 副調査官：
          • Niviann Blondet, MD
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • 募集
        • Hospital for Sick Children
        • 副調査官：
          • Vicki Ng, MD
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Binita Kamath, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6ヶ月～20年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

募集は、資格のあるすべての科目に開かれます。 研究対象者への連絡方法は、現地の IRB ガイドラインに準拠しますが、一般的には、各 ChiLDReN センターの対象となるすべての対象者の保護者または保護者、または 18 歳以上の場合は対象者自身に参加を呼びかけます。 ChiLDReN study PROBE に参加していない新規患者は、研究への参加を求められる場合がありますが、生後 6 か月までは登録資格がありません。

説明

包含基準:

  1. 参加者は、関連する診断生検レポート、放射線レポート、および手術レポート（手術が行われた場合）のレビューを含むチャートレビューによって決定されたBAの確定診断を受ける必要があります。
  2. 参加者は、生後6か月以上で20歳までである必要があります（20歳で登録された参加者は1回の訪問があります）。
  3. 参加者は、生来の肝臓を持っているか、肝移植が確認されています。
  4. 親、保護者、または参加者（18歳以上の場合）は、インフォームドコンセントを提供する意思があり、適切な場合、参加者は喜んで同意します。

除外基準:

  1. 現在ChiLDReN試験に参加中 PROBE
  2. 胆道閉鎖症の元の診断評価を確認できない
  3. 家族または参加者が予定されたすべての訪問に参加できない、または参加したくない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
1
本来の肝臓を持つ胆道閉鎖症の患者
2
肝移植を受けた胆道閉鎖症の患者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
BAの病因に関与する遺伝子を特定する
時間枠：この目的のための標本は、通常はベースラインで、研究中に 1 回収集されます。
BA の遺伝学は 2 つのレベルで調べることができます。 1 つ目は、病因が遺伝的欠陥の結果である患者のグループを特定することであり、2 つ目は、病気の獲得に対する遺伝学の影響を調べることです。
この目的のための標本は、通常はベースラインで、研究中に 1 回収集されます。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヒト白血球抗原 (HLA) 多型など、疾患の進行に重要な多型を特定する
時間枠：この目的のための標本は、通常はベースラインで、研究中に 1 回収集されます。
この目的のための標本は、通常はベースラインで、研究中に 1 回収集されます。
移植されていない高齢の胆道閉鎖症の子供の自然経過を定義する
時間枠：研究への参加時および毎年のフォローアップ訪問時に収集された観察情報。
病気の自然史を理解することは、病気の重症度を解釈し、病気のパターンを特定し、結果の早期予測因子を特定し、治療介入の利点またはトレードオフを理解するための前提条件です。
研究への参加時および毎年のフォローアップ訪問時に収集された観察情報。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Arbor Research Collaborative for Health

協力者

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

捜査官

  • スタディチェア：Vicky Ng, MD、The Hospital for Sick Children, Toronto, ON, Canada
  • スタディディレクター：Ed Doo, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • スタディディレクター：Averell Sherker, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • 主任研究者：John C Magee, MD、University of Michigan
  • 主任研究者：Lisa Henn, PhD、Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2006年5月16日

一次修了 (推定)

2024年5月1日

研究の完了 (推定)

2024年5月1日

試験登録日

最初に提出

2006年6月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2006年6月27日

最初の投稿 (推定)

2006年6月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月12日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062456 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK103149 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK103140 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK103135 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK084575 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK084538 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK084536 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062503 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062500 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062497 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062481 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062470 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062466 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062453 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062452 (米国 NIH グラント/契約)
  • U01DK062445 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

データは研究の終了時に NIDDK に転送されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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