Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Biliær atresistudie hos spedbarn og barn (BASIC)

3. juni 2026 oppdatert av: Arbor Research Collaborative for Health

Biliær atresistudie hos spedbarn og barn (BASIC)

Lite er kjent om faktorene som forårsaker biliær atresi og heller ikke faktorene som påvirker sykdomsprogresjonen. Hensikten med denne studien er å samle inn relevant klinisk informasjon, genetisk materiale og kroppsvæskeprøver for å gjøre det mulig for etterforskere å adressere følgende mål: Å identifisere genet eller genene som er involvert i etiologien til BA; Å identifisere polymorfismer som kan være viktige i sykdomsprogresjon som HLA polymorfismer; Å karakterisere naturhistorien til det eldre, ikke-transplanterte barnet med BA.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Lite er kjent om faktorene som forårsaker biliær atresi og heller ikke faktorene som påvirker sykdomsprogresjonen. En rekke genetiske, autoimmune og miljømessige påvirkninger har blitt antatt å være viktige. De fleste studier til dags dato har fokusert på nyfødte og små barn med BA, men det eldre overlevende barnet med BA kan gi viktig informasjon om genetikk, så vel som naturhistorie.

Hensikten med denne studien er å samle inn relevant klinisk informasjon, genetisk materiale og kroppsvæskeprøver for å gjøre det mulig for etterforskere å adressere følgende hypoteser:

Hypotese 1: En genetisk defekt er en sannsynlig årsak til BA blant barn med BA og flere medfødte anomalier.

Hypotese 2: Autoimmune faktorer vil sannsynligvis bidra til sykdomsprogresjon eller tilegnelse og kan identifiseres ved å korrelere HLA blant barn med BA til friske kontroller og ved å sammenligne de som utvikler tidlige komplikasjoner inkludert varicealblødning, ascites og vekstsvikt sammenlignet med de som ikke gjør det.

Hypotese 3a: Sentinel-hendelser som variceal blødning, ascites og vekstsvikt er tidligere prediktorer for død eller behov for levertransplantasjon enn pediatrisk sluttstadium leversykdomsscore (PELD).

Hypotese 3b: Helserelatert livskvalitet vil være svekket sammenlignet med friske alderstilpassede barn og relatere til alvorlighetsgrad av sykdom.

Hypotese 3c: Vekstsvikt målt ved antropometri og ernæringstilskudd vil være prediktiv for utbruddet av sentinel-hendelser (ascites, varicealblødning, død og transplantasjon) i de påfølgende 24 månedene.

Denne studien vil bli utført av Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), et nettverk finansiert av National Institute of Diabetes & Digestive and Kidney Diseases (NIDDK).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1265

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Fullført
        • Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rohit Kohli, MD
        • Underetterforsker:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Fullført
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Underetterforsker:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Underetterforsker:
          • Amy Feldman, MD
        • Underetterforsker:
          • Dania Brigham, MD
        • Underetterforsker:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Hovedetterforsker:
          • Nitika Gupta, MD
        • Underetterforsker:
          • Miriam Vos, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Rene Romero, MD
        • Underetterforsker:
          • Saul Karpen, MD,PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Estella Alonso, MD
        • Underetterforsker:
          • Lee Bass, MD
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Fullført
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Fullført
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Fullført
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Fullført
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Joseph Palermo, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Underetterforsker:
          • David Piccoli, MD
        • Underetterforsker:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Fullført
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Hovedetterforsker:
          • Paula Hertel, MD
        • Underetterforsker:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Hovedetterforsker:
          • Kyle Jensen, MD
        • Underetterforsker:
          • Stephen Guthery, MD
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Linda Book, MD
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Underetterforsker:
          • Niviann Blondet, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Rekruttering vil være åpen for alle kvalifiserte fag. Metoden for å kontakte studiepersonene vil samsvare med lokale IRB-retningslinjer, men generelt: foreldre eller foresatte til alle kvalifiserte fag ved hvert ChiLDReN-senter, eller forsøkspersonene selv hvis de er 18 år eller eldre, vil bli kontaktet for å delta. Nye pasienter som ikke deltar i ChiLDReN-studien PROBE kan bli kontaktet for studiedeltakelse, men vil ikke være kvalifisert for registrering før 6 måneders alder.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakerne må ha en bekreftet diagnose av BA bestemt ved kartgjennomgang, inkludert gjennomgang av relevante diagnostiske biopsirapporter, radiologiske rapporter og kirurgiske rapporter (hvis kirurgi ble utført).
  2. Deltakere må være >6 måneder opp til og lik 20 år (deltakere påmeldt ved 20 år vil ha ett besøk).
  3. Deltakerne har enten sin opprinnelige lever eller har en bekreftet levertransplantasjon.
  4. Foreldre, verge eller deltaker (hvis 18 år eller eldre) er villig til å gi informert samtykke, og når det er hensiktsmessig, er deltakeren villig til å samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltar for tiden i ChiLDReN-studien PROBE
  2. Manglende evne til å bekrefte original diagnostisk evaluering av biliær atresi
  3. Manglende evne eller vilje hos familie eller deltaker til å delta i alle planlagte besøk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
1
Biliær atresi-fag som har sin opprinnelige lever

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å identifisere genet eller genene som er involvert i etiologien til BA
Tidsramme: Prøver for dette formålet tas én gang under studien, vanligvis ved baseline.
Genetikken til BA kan undersøkes på to nivåer. Den første er å identifisere en gruppe pasienter hvis etiologi er et resultat av en genetisk defekt, og den andre er å undersøke påvirkningen av genetikk på sykdomsoppnåelse.
Prøver for dette formålet tas én gang under studien, vanligvis ved baseline.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Definer naturhistorien til det eldre, ikke-transplanterte barnet med biliær atresi
Tidsramme: Observasjonsinformasjon samlet inn ved inngangen til studien så vel som ved hvert årlig oppfølgingsbesøk.
Å forstå den naturlige historien til en sykdom er en forutsetning for å tolke sykdommens alvorlighetsgrad, identifisere sykdomsmønstre, identifisere tidlige prediktorer for utfall og forstå fordelene eller avveiningene ved terapeutiske intervensjoner.
Observasjonsinformasjon samlet inn ved inngangen til studien så vel som ved hvert årlig oppfølgingsbesøk.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Samarbeidspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Etterforskere

  • Studieleder: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Hovedetterforsker: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Hovedetterforsker: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center
  • Studieleder: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studiestol: Sanjiv Harpavat, MD, Texas Children's/Baylor College of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. mai 2006

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2006

Først lagt ut (Antatt)

28. juni 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062456 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK103149 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK103140 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK103135 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK084575 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK084538 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK084536 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062503 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062500 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062497 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062481 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062470 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062466 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062453 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062452 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U01DK062445 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U24DK062456 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dataene vil bli overført til NIDDK ved slutten av studien.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere