Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Biliaire atresie-studie bij zuigelingen en kinderen (BASIC)

12 september 2023 bijgewerkt door: Arbor Research Collaborative for Health

Biliaire atresie-studie bij zuigelingen en kinderen (BASIC)

Er is weinig bekend over de factoren die galgangatresie veroorzaken, noch over de factoren die de progressie van de ziekte beïnvloeden. Het doel van deze studie is het verzamelen van relevante klinische informatie, genetisch materiaal en lichaamsvloeistofmonsters om onderzoekers in staat te stellen de volgende doelen te bereiken: het gen of de genen identificeren die betrokken zijn bij de etiologie van BA; Polymorfismen identificeren die belangrijk kunnen zijn bij ziekteprogressie, zoals HLA-polymorfismen; Karakteriseren van de natuurlijke geschiedenis van het oudere, niet-getransplanteerde kind met BA.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Er is weinig bekend over de factoren die galgangatresie veroorzaken, noch over de factoren die de progressie van de ziekte beïnvloeden. Er wordt verondersteld dat een verscheidenheid aan genetische, auto-immuun- en omgevingsinvloeden belangrijk is. De meeste onderzoeken tot nu toe waren gericht op de pasgeborene en het jonge kind met BA, maar het oudere overlevende kind met BA kan belangrijke informatie verschaffen over zowel de genetica als de natuurlijke historie.

Het doel van deze studie is het verzamelen van relevante klinische informatie, genetisch materiaal en lichaamsvloeistofmonsters om onderzoekers in staat te stellen de volgende hypothesen aan te pakken:

Hypothese 1: Een genetisch defect is een waarschijnlijke oorzakelijke factor voor BA bij kinderen met BA en meerdere aangeboren afwijkingen.

Hypothese 2: Auto-immuunfactoren dragen waarschijnlijk bij aan ziekteprogressie of -acquisitie en kunnen worden geïdentificeerd door HLA bij kinderen met BA te correleren met gezonde controles en door kinderen die vroege complicaties ontwikkelen, waaronder varicesbloedingen, ascites en groeistoornissen, te vergelijken met die wie niet.

Hypothese 3a: Sentinel-events zoals varicesbloeding, ascites en groeiachterstand zijn eerdere voorspellers van overlijden of de noodzaak van levertransplantatie dan de pediatrische eindstadium leverziektescore (PELD).

Hypothese 3b: Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zal verminderd zijn in vergelijking met gezonde leeftijdsgenoten en hangt samen met de ernst van de ziekte.

Hypothese 3c: Groeistoornissen zoals gemeten door antropometrie en voedingssuppletie zullen voorspellend zijn voor het begin van sentinel-events (ascites, varicesbloeding, overlijden en transplantatie) in de volgende 24 maanden.

Deze studie zal worden uitgevoerd door het Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), een door het National Institute of Diabetes & Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) gefinancierd netwerk.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1265

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Werving
        • Hospital for Sick Children
        • Onderonderzoeker:
          • Vicki Ng, MD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Binita Kamath, MD
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Danny Thomas, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Nisreen Soufi, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Sonia Michail, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rohit Kohli, MD
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Actief, niet wervend
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Amy Feldman, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Dania Brigham, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Shikha Sundaram, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Saul Karpen, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Miriam Vos, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Nitika Gupta, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Rene Romero, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Estella Alonso, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Lee Bass, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jean Molleston, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Molly Bozic, MD
        • Contact:
        • Contact:
          • Ann Klipsch, RN
          • Telefoonnummer: 317-274-9605
          • E-mail: aeye@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Voltooid
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Voltooid
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Voltooid
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Joseph Palermo, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Onderonderzoeker:
          • David Piccoli, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Onderonderzoeker:
          • James Squires, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Simon Horslen, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paula Hertel, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Werving
        • University of Utah
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kyle Jensen, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Stephen Guthery, MD
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Linda Book, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Niviann Blondet, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Werving staat open voor elk in aanmerking komend onderwerp. De methode om contact op te nemen met de proefpersonen zal voldoen aan de lokale IRB-richtlijnen, maar in het algemeen: de ouders of voogden van alle in aanmerking komende proefpersonen in elk kindercentrum, of de proefpersonen zelf als ze 18 jaar of ouder zijn, zullen worden benaderd om deel te nemen. Nieuwe patiënten die niet deelnemen aan de KINDER-studie PROBE kunnen worden benaderd voor deelname aan de studie, maar komen pas in aanmerking voor inschrijving als ze 6 maanden oud zijn.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten een bevestigde diagnose van BA hebben, bepaald door beoordeling van de kaart, inclusief beoordeling van relevante diagnostische biopsierapporten, radiologische rapporten en chirurgische rapporten (als een operatie is uitgevoerd).
  2. Deelnemers moeten ouder zijn dan 6 maanden tot en met de leeftijd van 20 (deelnemers die zijn ingeschreven op de leeftijd van 20 jaar krijgen één bezoek).
  3. Deelnemers hebben hun eigen lever of hebben een bevestigde levertransplantatie.
  4. Ouder, voogd of deelnemer (indien 18 jaar of ouder) is bereid om geïnformeerde toestemming te geven en, indien van toepassing, is de deelnemer bereid om in te stemmen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Momenteel deelnemend aan de ChildReN-studie PROBE
  2. Onvermogen om de oorspronkelijke diagnostische evaluatie van galgangatresie te bevestigen
  3. Onvermogen of onwil van familie of deelnemer om deel te nemen aan alle geplande bezoeken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
1
Biliaire atresie-patiënten die hun eigen lever hebben
2
Biliaire atresie patiënten die een levertransplantatie hebben ondergaan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het gen of de genen te identificeren die betrokken zijn bij de etiologie van BA
Tijdsspanne: Specimens voor dit doel worden een keer tijdens het onderzoek verzameld, meestal bij baseline.
De genetica van BA kan op twee niveaus worden onderzocht. De eerste is het identificeren van een groep patiënten van wie de etiologie het gevolg is van een genetisch defect en de tweede is het onderzoeken van de invloed van genetica op ziekteverwerving.
Specimens voor dit doel worden een keer tijdens het onderzoek verzameld, meestal bij baseline.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om polymorfismen te identificeren die belangrijk kunnen zijn bij ziekteprogressie, zoals polymorfismen van humaan leukocytenantigeen (HLA)
Tijdsspanne: Specimens voor dit doel worden een keer tijdens het onderzoek verzameld, meestal bij baseline.
Specimens voor dit doel worden een keer tijdens het onderzoek verzameld, meestal bij baseline.
Definieer de natuurlijke geschiedenis van het oudere, niet-getransplanteerde kind met galgangatresie
Tijdsspanne: Observatie-informatie verzameld bij het begin van de studie en bij elk jaarlijks vervolgbezoek.
Het begrijpen van de natuurlijke geschiedenis van een ziekte is een eerste vereiste voor het interpreteren van de ernst van de ziekte, het identificeren van ziektepatronen, het identificeren van vroege voorspellers van uitkomst en het begrijpen van de voordelen of afwegingen van therapeutische interventies.
Observatie-informatie verzameld bij het begin van de studie en bij elk jaarlijks vervolgbezoek.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Vicky Ng, MD, The Hospital for Sick Children, Toronto, ON, Canada
  • Studie directeur: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studie directeur: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Hoofdonderzoeker: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Hoofdonderzoeker: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 mei 2006

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juni 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juni 2006

Eerst geplaatst (Geschat)

28 juni 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062456 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK103149 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK103140 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK103135 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK084575 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK084538 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK084536 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062503 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062500 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062497 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062481 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062470 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062466 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062453 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062452 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U01DK062445 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De gegevens worden aan het einde van het onderzoek overgedragen aan NIDDK.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Biliaire atresie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren