Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Biliær atresiundersøgelse hos spædbørn og børn (BASIC)

3. juni 2026 opdateret af: Arbor Research Collaborative for Health

Biliær atresiundersøgelse hos spædbørn og børn (BASIC)

Lidt er kendt om de faktorer, der forårsager galdeatresi, eller de faktorer, der påvirker sygdomsprogression. Formålet med denne undersøgelse er at indsamle relevant klinisk information, genetisk materiale og kropsvæskeprøver for at gøre det muligt for efterforskere at adressere følgende mål: At identificere genet eller generne, der er impliceret i BA's ætiologi; At identificere polymorfier, der kan være vigtige i sygdomsprogression såsom HLA polymorfismer; At karakterisere naturhistorien for det ældre, ikke-transplanterede barn med BA.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Lidt er kendt om de faktorer, der forårsager galdeatresi, eller de faktorer, der påvirker sygdomsprogression. En række genetiske, autoimmune og miljømæssige påvirkninger er blevet antaget at være vigtige. De fleste undersøgelser til dato har fokuseret på det nyfødte og det lille barn med BA, men alligevel kan det ældre overlevende barn med BA give vigtig information om genetik såvel som naturhistorie.

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle de relevante kliniske oplysninger, genetisk materiale og kropsvæskeprøver for at gøre det muligt for efterforskere at adressere følgende hypoteser:

Hypotese 1: En genetisk defekt er en sandsynlig årsagsfaktor for BA blandt børn med BA og multiple medfødte anomalier.

Hypotese 2: Autoimmune faktorer bidrager sandsynligvis til sygdomsprogression eller erhvervelse og kan identificeres ved at korrelere HLA blandt børn med BA til sunde kontroller og ved sammenligning af dem, der udvikler tidlige komplikationer, herunder varicealblødning, ascites og vækstsvigt sammenlignet med de hvem gør ikke.

Hypotese 3a: Sentinelhændelser såsom varicealblødning, ascites og vækstsvigt er tidligere forudsigere for død eller behov for levertransplantation end den pædiatriske slutstadie leversygdomsscore (PELD).

Hypotese 3b: Sundhedsrelateret livskvalitet vil være forringet sammenlignet med raske aldersmatchede børn og relatere til sværhedsgraden af ​​sygdommen.

Hypotese 3c: Vækstsvigt målt ved antropometri og ernæringstilskud vil være prædiktiv for indtræden af ​​sentinel-hændelser (ascites, varicealblødning, død og transplantation) i de følgende 24 måneder.

Denne undersøgelse vil blive udført af Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), et National Institute of Diabetes & Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) finansieret netværk.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1265

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Afsluttet
        • Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rohit Kohli, MD
        • Underforsker:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Afsluttet
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Underforsker:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Underforsker:
          • Amy Feldman, MD
        • Underforsker:
          • Dania Brigham, MD
        • Underforsker:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Ledende efterforsker:
          • Nitika Gupta, MD
        • Underforsker:
          • Miriam Vos, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Rene Romero, MD
        • Underforsker:
          • Saul Karpen, MD,PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Estella Alonso, MD
        • Underforsker:
          • Lee Bass, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Afsluttet
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Afsluttet
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Afsluttet
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Afsluttet
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Joseph Palermo, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Underforsker:
          • David Piccoli, MD
        • Underforsker:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Afsluttet
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Ledende efterforsker:
          • Paula Hertel, MD
        • Underforsker:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Ledende efterforsker:
          • Kyle Jensen, MD
        • Underforsker:
          • Stephen Guthery, MD
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Underforsker:
          • Niviann Blondet, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Rekruttering vil være åben for ethvert kvalificeret emne. Metoden til at kontakte forsøgspersonerne vil være i overensstemmelse med lokale IRB-retningslinjer, men generelt: forældre eller værger til alle berettigede forsøgspersoner på hvert ChiLDReN-center, eller forsøgspersonerne selv, hvis de er 18 år eller ældre, vil blive kontaktet for at deltage. Nye patienter, som ikke deltager i ChiLDReN-undersøgelsen PROBE, kan kontaktes for deltagelse i undersøgelsen, men vil ikke være berettiget til tilmelding, før de er 6 måneder gamle.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af BA bestemt ved diagramgennemgang, herunder gennemgang af relevante diagnostiske biopsirapporter, røntgenrapporter og operationsrapporter (hvis operation blev udført).
  2. Deltagerne skal være >6 måneder gamle op til og lig med 20 år (deltagere tilmeldt ved 20 år vil have ét besøg).
  3. Deltagerne har enten deres oprindelige lever eller har en bekræftet levertransplantation.
  4. Forælder, værge eller deltager (hvis 18 år eller ældre) er villig til at give informeret samtykke, og når det er relevant, er deltageren villig til at give sit samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltager i øjeblikket i ChiLDReN-undersøgelsen PROBE
  2. Manglende evne til at bekræfte original diagnostisk evaluering af galdeatresi
  3. Familiens eller deltagerens manglende evne eller vilje til at deltage i alle planlagte besøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
1
Biliær atresi-personer, der har deres oprindelige lever

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At identificere genet eller generne, der er impliceret i BA's ætiologi
Tidsramme: Prøver til dette formål indsamles én gang under undersøgelsen, normalt ved baseline.
Genetik af BA kan undersøges på to niveauer. Den første er at identificere en gruppe patienter, hvis ætiologi er et resultat af en genetisk defekt, og den anden er at undersøge genetikkens indflydelse på sygdomstilegnelse.
Prøver til dette formål indsamles én gang under undersøgelsen, normalt ved baseline.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Definer den naturlige historie for det ældre, ikke-transplanterede barn med galdeatresi
Tidsramme: Observationsinformation indsamlet ved indgangen til studiet samt ved hvert årligt opfølgningsbesøg.
Forståelse af en sygdoms naturlige historie er en forudsætning for at fortolke sygdommens sværhedsgrad, identificere sygdomsmønstre, identificere tidlige prædiktorer for udfald og forstå fordelene eller afvejningen ved terapeutiske interventioner.
Observationsinformation indsamlet ved indgangen til studiet samt ved hvert årligt opfølgningsbesøg.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Studieleder: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Ledende efterforsker: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Ledende efterforsker: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center
  • Studieleder: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studiestol: Sanjiv Harpavat, MD, Texas Children's/Baylor College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. maj 2006

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2006

Først opslået (Anslået)

28. juni 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062456 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK103149 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK103140 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK103135 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK084575 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK084538 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK084536 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062503 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062500 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062497 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062481 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062470 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062466 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062453 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062452 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01DK062445 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U24DK062456 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dataene vil blive overført til NIDDK ved afslutningen af ​​undersøgelsen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner