Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sirolimus (Rapamune®) pro autosomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin (ADPKD)

26. února 2014 aktualizováno: University of Zurich

Sirolimus (Rapamune®) pro pacienty s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin (ADPKD): Randomizovaná kontrolovaná studie.

Cílem naší studie je zjistit, zda Rapamune užívaný v nízké dávce (2 mg/d) zpomaluje růst cyst a zpomaluje zhoršení renálních funkcí u pacientů s ADPKD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V současné době neexistuje žádná jiná léčba ADPKD než podpůrná péče a kontrola krevního tlaku. Dialytická léčba nebo transplantace ledvin jsou obvykle nezbytné, když onemocnění progreduje do konečného stadia selhání ledvin. My a další jsme mohli prokázat, že rapamycin, klasický inhibitor mTOR, zpomaluje růst cyst a zachovává renální funkce na modelu ADPKD na hlodavcích. Cílem naší studie je zjistit, zda Rapamune (2 mg/d) zpomaluje růst cyst a zpomaluje zhoršování renálních funkcí u pacientů s ADPKD. Předpokládáme, že inhibicí mTOR pomocí Rapamunu můžeme zpomalit progresi onemocnění a oddálit potřebu chronické renální substituční terapie. Jedná se o 24měsíční prospektivní, kontrolovanou, otevřenou studii se 2 paralelními skupinami u pacientů s ADPKD. Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1 do jednoho ze 2 léčebných ramen. Primární cíl je procentuální změna objemu ledvin měřená zobrazením s vysokým rozlišením magnetického rozlišení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

100

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 40 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužský nebo ženský pacient s ADPKD ve věku 18 až 40 let
  • naměřená GFR vyšší než 70 ml/min 1,73 m2
  • dokumentovaná progrese objemu ledvin
  • informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Žena ve fertilním věku, která plánuje otěhotnět, je těhotná a/nebo kojící, která není ochotna používat účinnou antikoncepci
  • zvýšené jaterní enzymy (2krát nad normální hodnoty)
  • hypercholesterolémie (cholesterolemie nalačno > 8 mmol/l) nebo hypertriglyceridémie (> 5 mmol/l) nekontrolovaná hypolipidemickou léčbou
  • granulocytopenie (počet bílých krvinek < 3 000/mm3) nebo trombocytopenie (počet krevních destiček < 100 000/mm3),
  • infekce hepatitidou B nebo C, HIV
  • jakékoli minulé nebo současné zhoubné onemocnění
  • duševní onemocnění, které narušuje schopnost pacienta dodržovat protokol
  • zneužívání drog nebo alkoholu do jednoho roku od výchozího stavu
  • souběžná léčba se silným inhibitorem CYP3A4 nebo P-gp, jako je vorikonazol, ketokonazol, diltiazem, verapamil, erythromycin
  • souběžná medikace se silným induktorem CYP3A4 nebo P-gp, jako je rifampicin
  • známá přecitlivělost na makrolidy nebo Rapamune

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: 1
Léčba hypertenze, cystových infekcí a bolesti v boku
Jiný: Standard
Standard
Ostatní jména:
  • Léčba hypertenze, cystových infekcí a bolesti v boku
Aktivní komparátor: 2
Sirolimus plus standardní léčba
Lék: Sirolimus
Standardní plus Sirolimus
Ostatní jména:
  • Rapamune (R)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
ledvinový objem měřený zobrazením s vysokým rozlišením magnetického rozlišení
Časové okno: 1,5 roku
1,5 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
GFR
Časové okno: 1,5 roku
1,5 roku
Nežádoucí událost
Časové okno: 1,5 roku
1,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Zurich

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andreas L. Serra, MD, University of Zurich

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. června 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2006

První zveřejněno (Odhad)

30. června 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EK-1246

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit