Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sirolimus (Rapamune®) för autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD)

26 februari 2014 uppdaterad av: University of Zurich

Sirolimus (Rapamune®) för patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD): en randomiserad kontrollerad studie.

Syftet med vår studie är att undersöka om Rapamune används i en låg dos (2 mg/d) fördröjer cystortillväxt och bromsar njurfunktionsförsämring hos patienter med ADPKD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

För närvarande finns det ingen behandling för ADPKD förutom stödbehandling och blodtryckskontroll. Vanligtvis blir dialytisk behandling eller njurtransplantation nödvändig när sjukdomen har utvecklats till njursvikt i slutstadiet. Vi och andra kunde visa att rapamycin, en klassisk mTOR-hämmare, hämmar cystortillväxt och bevarar njurfunktionen i en gnagarmodell av ADPKD. Syftet med vår studie är att undersöka om Rapamune (2 mg/d) fördröjer cystortillväxt och bromsar njurfunktionsförsämring hos patienter med ADPKD. Vi räknar med att vi kan bromsa sjukdomsprogressionen och fördröja behovet av kronisk njurersättningsterapi genom hämning av mTOR med Rapamune. Detta är en 24-månaders prospektiv, kontrollerad, öppen studie med 2 parallella grupper på patienter med ADPKD. Patienterna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 till en av de två behandlingsarmarna. Primär endpoint är procentuell förändring av njurvolymen mätt med högupplöst magnetisk upplösningsavbildning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

100

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 40 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinnlig ADPKD-patient mellan 18 och 40 år
  • uppmätt GFR högre än 70 ml/min 1,73m2
  • dokumenterad njurvolymprogression
  • informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Kvinna i fertil ålder som planerar att bli gravid, som är gravid och/eller ammar, som inte är villig att använda effektiva preventivmedel
  • ökade leverenzymer (2 gånger högre än normala värden)
  • hyperkolesterolemi (fastande kolesterol > 8 mmol/l) eller hypertriglyceridemi (> 5 mmol/l) som inte kontrolleras av lipidsänkande terapi
  • granulocytopeni (vita blodkroppar < 3 000/mm3) eller trombocytopeni (trombocyter < 100 000/mm3),
  • infektion med hepatit B eller C, HIV
  • någon tidigare eller nuvarande malignitet
  • psykisk sjukdom som stör patientens förmåga att följa protokollet
  • drog- eller alkoholmissbruk inom ett år efter baslinjen
  • samtidig medicinering med en stark hämmare av CYP3A4 och eller P-gp som vorikonazol, ketokonazol, diltiazem, verapamil, erytromycin
  • samtidig medicinering med stark CYP3A4 och eller P-gp induktor som rifampicin
  • känd överkänslighet mot makrolider eller Rapamune

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: 1
Behandling av högt blodtryck, cystinfektioner och flanksmärta
Övrig: Standard
Standard
Andra namn:
  • Behandling av högt blodtryck, cystinfektioner och flanksmärta
Aktiv komparator: 2
Sirolimus plus standardbehandling
Läkemedel: Sirolimus
Standard plus Sirolimus
Andra namn:
  • Rapamune (R)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
njurvolym mätt med högupplöst magnetisk upplösningsavbildning
Tidsram: 1,5 år
1,5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
GFR
Tidsram: 1,5 år
1,5 år
Biverkning
Tidsram: 1,5 år
1,5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Zurich

Utredare

  • Huvudutredare: Andreas L. Serra, MD, University of Zurich

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juni 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juni 2006

Första postat (Uppskatta)

30 juni 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 februari 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2014

Senast verifierad

1 februari 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EK-1246

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD)

Kliniska prövningar på Standard

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera