Sirolimus (Rapamune®) autoszomális domináns policisztás vesebetegség (ADPKD) kezelésére
2014. február 26. frissítette: University of Zurich
Sirolimus (Rapamune®) autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (ADPKD) szenvedő betegek számára: Randomizált, kontrollált vizsgálat.
Vizsgálatunk célja annak vizsgálata, hogy az alacsony dózisban (2 mg/nap) alkalmazott Rapamune gátolja-e a ciszták növekedését és lassítja-e a vesefunkció romlását ADPKD-ben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Jelenleg nincs más kezelés az ADPKD-re, mint a szupportív ellátás és a vérnyomás szabályozás.
Általában a dialitikus kezelés vagy a veseátültetés akkor válik szükségessé, amikor a betegség végstádiumú veseelégtelenségig fejlődött. Mi és mások bizonyítani tudtuk, hogy a rapamicin, egy klasszikus mTOR-gátló, késlelteti a ciszták növekedését és megőrzi a vesefunkciót az ADPKD rágcsálómodelljében.
Vizsgálatunk célja annak vizsgálata, hogy a Rapamune (2 mg/nap) lassítja-e a ciszták növekedését és lassítja-e a vesefunkció romlását ADPKD-s betegekben.
Arra számítunk, hogy az mTOR Rapamune-val történő gátlásával lassíthatjuk a betegség progresszióját és késleltethetjük a krónikus vesepótló kezelés szükségességét.
Ez egy 24 hónapos prospektív, kontrollált, nyílt elrendezésű vizsgálat 2 párhuzamos csoporttal ADPKD-ben szenvedő betegeken.
A betegeket 1:1 arányban randomizálják a 2 kezelési kar egyikébe.
Az elsődleges végpont a vese térfogatának százalékos változása, amelyet nagy felbontású mágneses felbontású képalkotással mérnek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
100
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Zurich, Svájc, 8091
- University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 és 40 év közötti férfi vagy női ADPKD-beteg
- mért GFR magasabb, mint 70 ml/perc 1,73 m2
- dokumentált vesetérfogat progresszió
- tájékozott beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- Fogamzóképes nő, aki terhességet tervez, aki terhes és/vagy szoptat, aki nem hajlandó hatékony fogamzásgátlást alkalmazni
- emelkedett májenzimek (a normálértékek kétszerese)
- lipidcsökkentő terápiával nem szabályozott hiperkoleszterinémia (éhgyomri koleszterin > 8 mmol/l) vagy hipertrigliceridémia (> 5 mmol/l)
- granulocitopénia (fehérvérsejtszám < 3000/mm3) vagy thrombocytopenia (vérlemezkék <100 000/mm3),
- hepatitis B vagy C fertőzés, HIV
- bármely múltbeli vagy jelenlegi rosszindulatú daganat
- mentális betegségek, amelyek akadályozzák a beteg azon képességét, hogy megfeleljenek a protokollnak
- kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés a kiindulási állapottól számított egy éven belül
- a CYP3A4 és/vagy a P-gp erős inhibitorával, mint például vorikonazol, ketokonazol, diltiazem, verapamil, eritromicin
- erős CYP3A4 és/vagy P-gp induktor, például rifampicin együttes alkalmazása
- makrolidokkal vagy Rapamune-nal szembeni ismert túlérzékenység
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: 1
Magas vérnyomás, cisztafertőzések és oldalfájdalmak kezelése
|
Alapértelmezett
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: 2
Sirolimus plus Standard kezelés
|
Standard plusz Sirolimus
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
nagy felbontású mágneses felbontású képalkotással mért vesetérfogat
Időkeret: 1,5 év
|
1,5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
GFR
Időkeret: 1,5 év
|
1,5 év
|
|
Nemkívánatos esemény
Időkeret: 1,5 év
|
1,5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Andreas L. Serra, MD, University of Zürich
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Wahl PR, Serra AL, Le Hir M, Molle KD, Hall MN, Wuthrich RP. Inhibition of mTOR with sirolimus slows disease progression in Han:SPRD rats with autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD). Nephrol Dial Transplant. 2006 Mar;21(3):598-604. doi: 10.1093/ndt/gfi181. Epub 2005 Oct 12.
- Serra AL, Poster D, Kistler AD, Krauer F, Raina S, Young J, Rentsch KM, Spanaus KS, Senn O, Kristanto P, Scheffel H, Weishaupt D, Wuthrich RP. Sirolimus and kidney growth in autosomal dominant polycystic kidney disease. N Engl J Med. 2010 Aug 26;363(9):820-9. doi: 10.1056/NEJMoa0907419. Epub 2010 Jun 26.
- Braun M, Young J, Reiner CS, Poster D, Wuthrich RP, Serra AL. Ovarian toxicity from sirolimus. N Engl J Med. 2012 Mar 15;366(11):1062-4. doi: 10.1056/NEJMc1113145. No abstract available.
- Braun M, Young J, Reiner CS, Poster D, Krauer F, Kistler AD, Kristanto P, Wang X, Liu Y, Loffing J, Andreisek G, von Eckardstein A, Senn O, Wuthrich RP, Serra AL. Low-dose oral sirolimus and the risk of menstrual-cycle disturbances and ovarian cysts: analysis of the randomized controlled SUISSE ADPKD trial. PLoS One. 2012;7(10):e45868. doi: 10.1371/journal.pone.0045868. Epub 2012 Oct 10.
- Serra AL, Kistler AD, Poster D, Krauer F, Senn O, Raina S, Pavik I, Rentsch K, Regeniter A, Weishaupt D, Wuthrich RP. Safety and tolerability of sirolimus treatment in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease. Nephrol Dial Transplant. 2009 Nov;24(11):3334-42. doi: 10.1093/ndt/gfp280. Epub 2009 Jun 13.
- Serra AL, Kistler AD, Poster D, Struker M, Wuthrich RP, Weishaupt D, Tschirch F. Clinical proof-of-concept trial to assess the therapeutic effect of sirolimus in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease: SUISSE ADPKD study. BMC Nephrol. 2007 Sep 15;8:13. doi: 10.1186/1471-2369-8-13.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2006. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2010. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2006. június 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2006. június 28.
Első közzététel (Becslés)
2006. június 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. február 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. február 26.
Utolsó ellenőrzés
2014. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urológiai betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Ízületi betegségek
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Izom-csontrendszeri rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Vesebetegségek, cisztás
- Ciliopathiák
- Vesebetegségek
- Policisztás vesebetegségek
- Policisztás vese, autoszomális domináns
- Arthrogryposis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Fertőzésgátló szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Antibakteriális szerek
- Antibiotikumok, daganatellenes szerek
- Gombaellenes szerek
- Sirolimus
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EK-1246
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .