Sirolimus (Rapamune®) para Doença Renal Policística Autossômica Dominante (ADPKD)
26 de fevereiro de 2014 atualizado por: University of Zurich
Sirolimus (Rapamune®) para pacientes com doença renal policística autossômica dominante (DRPAD): um estudo controlado randomizado.
O objetivo do nosso estudo é investigar se o Rapamune usado em dose baixa (2 mg/d) retarda o crescimento do cisto e retarda a deterioração da função renal em pacientes com DRPAD.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Atualmente, não há tratamento para ADPKD além de cuidados de suporte e controle da pressão arterial.
Normalmente, o tratamento dialítico ou transplante renal torna-se necessário quando a doença progrediu para insuficiência renal terminal.
O objetivo do nosso estudo é investigar se o Rapamune (2 mg/d) retarda o crescimento do cisto e retarda a deterioração da função renal em pacientes com DRPAD.
Prevemos que podemos retardar a progressão da doença e atrasar a necessidade de terapia renal substitutiva crônica pela inibição de mTOR com Rapamune.
Este é um estudo prospectivo, controlado e aberto de 24 meses com 2 grupos paralelos em pacientes com ADPKD.
Os pacientes serão randomizados em uma proporção de 1:1 para um dos 2 braços de tratamento.
O endpoint primário é a alteração percentual do volume renal medido por imagem de resolução magnética de alta resolução.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
100
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Zurich, Suíça, 8091
- University Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 40 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente masculino ou feminino com DRPAD entre 18 e 40 anos de idade
- TFG medida acima de 70 ml/min 1,73m2
- progressão documentada do volume renal
- consentimento informado
Critério de exclusão:
- Mulher com potencial para engravidar que planeia engravidar, que está grávida e/ou a amamentar, que não deseja utilizar métodos contraceptivos eficazes
- aumento das enzimas hepáticas (2 vezes acima dos valores normais)
- hipercolesterolemia (colesterol em jejum > 8 mmol/l) ou hipertrigliceridemia (> 5 mmol/l) não controlada por terapia hipolipemiante
- granulocitopenia (glóbulos brancos < 3.000/mm3) ou trombocitopenia (plaquetas < 100.000/mm3),
- infecção por hepatite B ou C, HIV
- qualquer malignidade passada ou presente
- doença mental que interfira na capacidade do paciente de cumprir o protocolo
- abuso de drogas ou álcool dentro de um ano da linha de base
- co-medicação com forte inibidor de CYP3A4 e ou P-gp como voriconazol, cetoconazol, diltiazem, verapamil, eritromicina
- co-medicação com forte CYP3A4 e/ou indutor P-gp como rifampicina
- hipersensibilidade conhecida a macrólidos ou Rapamune
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: 1
Tratamento da hipertensão, infecções císticas e dor no flanco
|
Padrão
Outros nomes:
|
|
Comparador Ativo: 2
Sirolimus mais tratamento padrão
|
Padrão mais Sirolimo
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
volume renal medido por imagem de resolução magnética de alta resolução
Prazo: 1,5 anos
|
1,5 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
TFG
Prazo: 1,5 anos
|
1,5 anos
|
|
Acontecimento adverso
Prazo: 1,5 anos
|
1,5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Andreas L. Serra, MD, University of Zurich
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Wahl PR, Serra AL, Le Hir M, Molle KD, Hall MN, Wuthrich RP. Inhibition of mTOR with sirolimus slows disease progression in Han:SPRD rats with autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD). Nephrol Dial Transplant. 2006 Mar;21(3):598-604. doi: 10.1093/ndt/gfi181. Epub 2005 Oct 12.
- Serra AL, Poster D, Kistler AD, Krauer F, Raina S, Young J, Rentsch KM, Spanaus KS, Senn O, Kristanto P, Scheffel H, Weishaupt D, Wuthrich RP. Sirolimus and kidney growth in autosomal dominant polycystic kidney disease. N Engl J Med. 2010 Aug 26;363(9):820-9. doi: 10.1056/NEJMoa0907419. Epub 2010 Jun 26.
- Braun M, Young J, Reiner CS, Poster D, Wuthrich RP, Serra AL. Ovarian toxicity from sirolimus. N Engl J Med. 2012 Mar 15;366(11):1062-4. doi: 10.1056/NEJMc1113145. No abstract available.
- Braun M, Young J, Reiner CS, Poster D, Krauer F, Kistler AD, Kristanto P, Wang X, Liu Y, Loffing J, Andreisek G, von Eckardstein A, Senn O, Wuthrich RP, Serra AL. Low-dose oral sirolimus and the risk of menstrual-cycle disturbances and ovarian cysts: analysis of the randomized controlled SUISSE ADPKD trial. PLoS One. 2012;7(10):e45868. doi: 10.1371/journal.pone.0045868. Epub 2012 Oct 10.
- Serra AL, Kistler AD, Poster D, Krauer F, Senn O, Raina S, Pavik I, Rentsch K, Regeniter A, Weishaupt D, Wuthrich RP. Safety and tolerability of sirolimus treatment in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease. Nephrol Dial Transplant. 2009 Nov;24(11):3334-42. doi: 10.1093/ndt/gfp280. Epub 2009 Jun 13.
- Serra AL, Kistler AD, Poster D, Struker M, Wuthrich RP, Weishaupt D, Tschirch F. Clinical proof-of-concept trial to assess the therapeutic effect of sirolimus in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease: SUISSE ADPKD study. BMC Nephrol. 2007 Sep 15;8:13. doi: 10.1186/1471-2369-8-13.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2006
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2010
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de junho de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de junho de 2006
Primeira postagem (Estimativa)
30 de junho de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
27 de fevereiro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de fevereiro de 2014
Última verificação
1 de fevereiro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Urológicas
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças articulares
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Anormalidades musculoesqueléticas
- Anormalidades, Múltiplas
- Doenças Renais Císticas
- Ciliopatias
- Doenças renais
- Doenças Renais Policísticas
- Rim Policístico, Autossômico Dominante
- Artrogripose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- EK-1246
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