Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sirolimus (Rapamune®) per la malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD)

26 febbraio 2014 aggiornato da: University of Zurich

Sirolimus (Rapamune®) per pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD): uno studio controllato randomizzato.

Lo scopo del nostro studio è indagare se Rapamune utilizzato a basse dosi (2 mg/die) ritarda la crescita delle cisti e rallenta il deterioramento funzionale renale nei pazienti con ADPKD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Attualmente non esiste alcun trattamento per l'ADPKD oltre alle cure di supporto e al controllo della pressione arteriosa. Di solito il trattamento dialitico o il trapianto renale diventano necessari quando la malattia è progredita fino all'insufficienza renale terminale. Noi e altri abbiamo potuto dimostrare che la rapamicina, un classico inibitore di mTOR, ritarda la crescita delle cisti e preserva la funzione renale in un modello di ADPKD su roditori. Lo scopo del nostro studio è indagare se Rapamune (2 mg/die) ritarda la crescita delle cisti e rallenta il deterioramento funzionale renale nei pazienti con ADPKD. Prevediamo di poter rallentare la progressione della malattia e ritardare la necessità di una terapia sostitutiva renale cronica mediante l'inibizione di mTOR con Rapamune. Si tratta di uno studio prospettico, controllato, in aperto della durata di 24 mesi con 2 gruppi paralleli in pazienti con ADPKD. I pazienti saranno randomizzati con un rapporto 1:1 a uno dei 2 bracci di trattamento. L'endpoint primario è la variazione percentuale del volume renale misurata mediante imaging a risoluzione magnetica ad alta risoluzione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 40 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente ADPKD maschio o femmina di età compresa tra 18 e 40 anni
  • GFR misurato superiore a 70 ml/min 1,73 m2
  • progressione documentata del volume renale
  • consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Donne in età fertile che stanno pianificando una gravidanza, che sono in stato di gravidanza e/o in allattamento, che non sono disposte a utilizzare mezzi contraccettivi efficaci
  • aumento degli enzimi epatici (2 volte sopra i valori normali)
  • ipercolesterolemia (colesterolo a digiuno > 8 mmol/l) o ipertrigliceridemia (> 5 mmol/l) non controllata dalla terapia ipolipemizzante
  • granulocitopenia (globuli bianchi < 3.000/mm3) o trombocitopenia (piastrine < 100.000/mm3),
  • infezione da epatite B o C, HIV
  • qualsiasi tumore maligno passato o presente
  • malattie mentali che interferiscono con la capacità del paziente di rispettare il protocollo
  • abuso di droghe o alcol entro un anno dal basale
  • co-medicazione con un forte inibitore del CYP3A4 e/o della P-gp come voriconazolo, ketoconazolo, diltiazem, verapamil, eritromicina
  • co-medicazione con un forte induttore del CYP3A4 e/o della P-gp come la rifampicina
  • nota ipersensibilità ai macrolidi o a Rapamune

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: 1
Trattamento dell'ipertensione, delle infezioni cistiche e del dolore al fianco
Altro: Standard
Standard
Altri nomi:
  • Trattamento dell'ipertensione, delle infezioni cistiche e del dolore al fianco
Comparatore attivo: 2
Sirolimus più trattamento standard
Droga: Sirolimo
Standard più Sirolimus
Altri nomi:
  • Rapamune (R)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
volume renale misurato mediante imaging a risoluzione magnetica ad alta risoluzione
Lasso di tempo: 1,5 anni
1,5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
GFR
Lasso di tempo: 1,5 anni
1,5 anni
Evento avverso
Lasso di tempo: 1,5 anni
1,5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Zurich

Investigatori

  • Investigatore principale: Andreas L. Serra, MD, University of Zurich

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 giugno 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 giugno 2006

Primo Inserito (Stima)

30 giugno 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EK-1246

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Standard

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Colombia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi