Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sirolimus (Rapamune®) voor autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD)

26 februari 2014 bijgewerkt door: University of Zurich

Sirolimus (Rapamune®) voor patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD): een gerandomiseerde gecontroleerde studie.

Het doel van onze studie is om te onderzoeken of Rapamune, gebruikt in een lage dosis (2 mg/d), de groei van cysten vertraagt ​​en de verslechtering van de nierfunctie vertraagt ​​bij patiënten met ADPKD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Momenteel is er geen andere behandeling voor ADPKD dan ondersteunende zorg en bloeddrukcontrole. Gewoonlijk wordt een dialytische behandeling of niertransplantatie noodzakelijk wanneer de ziekte zich heeft ontwikkeld tot nierfalen in het eindstadium. Wij en anderen konden aantonen dat rapamycine, een klassieke mTOR-remmer, de groei van cysten vertraagt ​​en de nierfunctie in stand houdt in een knaagdiermodel van ADPKD. Het doel van onze studie is om te onderzoeken of Rapamune (2 mg/dag) de groei van cysten vertraagt ​​en de verslechtering van de nierfunctie vertraagt ​​bij patiënten met ADPKD. We verwachten dat we de ziekteprogressie kunnen vertragen en de noodzaak van chronische nierfunctievervangende therapie kunnen vertragen door de remming van mTOR met Rapamune. Dit is een prospectieve, gecontroleerde, open-label studie van 24 maanden met 2 parallelle groepen bij patiënten met ADPKD. Patiënten worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 naar een van de 2 behandelingsarmen. Het primaire eindpunt is de procentuele verandering van het niervolume, gemeten door middel van magnetische beeldvorming met hoge resolutie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

100

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zwitserland
      • Zurich, Zwitserland, 8091
        • University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 40 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke ADPKD-patiënt tussen 18 en 40 jaar
  • gemeten GFR hoger dan 70 ml/min 1.73m2
  • gedocumenteerde progressie van het niervolume
  • geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouw in de vruchtbare leeftijd die van plan is zwanger te worden, die zwanger is en/of borstvoeding geeft, die geen effectieve anticonceptiemiddelen wil gebruiken
  • verhoogde leverenzymen (2-voudig boven normale waarden)
  • hypercholesterolemie (nuchter cholesterol > 8 mmol/l) of hypertriglyceridemie (> 5 mmol/l) niet onder controle met lipidenverlagende therapie
  • granulocytopenie (witte bloedcellen < 3.000/mm3) of trombocytopenie (bloedplaatjes < 100.000/mm3),
  • infectie met hepatitis B of C, HIV
  • elke vroegere of huidige maligniteit
  • geestesziekte die het vermogen van de patiënt om zich aan het protocol te houden, belemmert
  • drugs- of alcoholmisbruik binnen een jaar na baseline
  • co-medicatie met sterke remmer van CYP3A4 en/of P-gp zoals voriconazol, ketoconazol, diltiazem, verapamil, erythromycine
  • co-medicatie met sterke CYP3A4- en/of P-gp-inductor zoals rifampicine
  • bekende overgevoeligheid voor macroliden of Rapamune

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: 1
Behandeling van hypertensie, cyste-infecties en flankpijn
Ander: Standaard
Standaard
Andere namen:
  • Behandeling van hypertensie, cyste-infecties en flankpijn
Actieve vergelijker: 2
Sirolimus plus standaardbehandeling
Geneesmiddel: Sirolimus
Standaard plus Sirolimus
Andere namen:
  • Rapamune (rechts)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
niervolume gemeten door middel van magnetische beeldvorming met hoge resolutie
Tijdsspanne: 1,5 jaar
1,5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
GFR
Tijdsspanne: 1,5 jaar
1,5 jaar
Nadelige gebeurtenis
Tijdsspanne: 1,5 jaar
1,5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Zurich

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Andreas L. Serra, MD, University of Zurich

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juni 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juni 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

30 juni 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 februari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 februari 2014

Laatst geverifieerd

1 februari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EK-1246

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Standaard

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Switzerland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren