Registr Gaucherovy choroby a podregistr těhotenství International Collaborative Gaucher Group (ICGG)
13. dubna 2026 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Protokol registru Gaucherovy choroby
ICGG Gaucher Registry je pokračující mezinárodní multicentrický přísně observační program, který sleduje rutinní klinické výsledky u pacientů s Gaucherovou chorobou, bez ohledu na stav léčby. Nejedná se o žádný experimentální zásah; pacienti v registru podstupují klinická hodnocení a dostává se jim péče podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře pacienta.
Cíle registru jsou:
- Prohloubit porozumění variabilitě, progresi, identifikaci a přirozené historii Gaucherovy choroby s konečným cílem lepšího vedení a hodnocení terapeutické intervence.
- Pomáhat lékařské komunitě Gaucher s vývojem doporučení pro monitorování pacientů a poskytovat zprávy o výsledcích pacientů s cílem optimalizovat péči o pacienty.
- Charakterizovat populaci Gaucherovy choroby.
- Vyhodnotit dlouhodobou účinnost imiglucerázy a eliglustatu.
Podregistr pro těhotenství s Gaucherovou chorobou: Primárním cílem tohoto podregistru je sledovat výsledky těhotenství, včetně komplikací a růstu kojence, u všech žen s Gaucherovou chorobou během těhotenství, bez ohledu na to, zda dostávají terapii specifickou pro dané onemocnění. Není dán žádný experimentální zásah; pacient tedy podstoupí klinická vyšetření a dostane standardní péči, kterou určí lékař pacienta. Pokud pacient souhlasí s tímto dílčím registrem, budou shromažďovány informace o pacientově lékařské a porodnické anamnéze, těhotenství a porodu, a pokud pacientka souhlasí se shromažďováním údajů o svém dítěti, budou shromažďovány údaje o růstu dítěte do 36. měsíce po porodu.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
12000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: ICGG Gaucher Registry HelpLine
- Telefonní číslo: +1(617) 252-7500
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
- E-mail: Contact-US@sanofi.com
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1425
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 032012
-
Buenos Aires, Argentina, 1107
- Nábor
- Investigational Site Number : 604002
-
Buenos Aires, Argentina, 1428
- Nábor
- Investigational Site Number : 032014
-
Corrientes, Argentina, 3400
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 154176
-
Córdoba, Argentina, 5004
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 032011
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 032003
-
Munro, Buenos Aires, Argentina, 1605
- Nábor
- Investigational Site Number : 150661
-
Sarandí, Buenos Aires, Argentina, 1123
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 151085
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2050
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 151431
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Nábor
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4029
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 151010
-
Townsville, Queensland, Austrálie, 4814
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 151491
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
- Nábor
- Investigational Site Number : 151002
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Austrálie, 7000
- Nábor
- Investigational Site Number : 151725
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
- Nábor
- Investigational Site Number : 151011
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
- Nábor
- Investigational Site Number : 151008
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
- Nábor
- Investigational Site Number : 151015
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgie, 2020
- Nábor
- Investigational Site Number : 150722
-
Bruges, Belgie, 8000
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 151156
-
Brussels, Belgie, 1090
- Nábor
- Investigational Site Number : 150944
-
Brussels, Belgie, 1090
- Nábor
- Investigational Site Number : 152345
-
Brussels, Belgie, 1200
- Nábor
- Investigational Site Number : 150517
-
Brussels, Belgie, 1020
- Nábor
- Investigational Site Number : 151796
-
Edegem, Belgie, 2650
- Nábor
- Investigational Site Number : 154285
-
Ghent, Belgie, 9000
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 151134
-
Leuven, Belgie, 3000
- Nábor
- Investigational Site Number : 151668
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
- Nábor
- HEMORIO- Site Number : 076006
-
São Paulo, Brazílie, 04020-041
- Nábor
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076002
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Dokončeno
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 076008
-
-
Alagoas
-
Maceió, Alagoas, Brazílie, 57010-300
- Nábor
- Universidade Estadual de Ciencias da Saude de Alagoas- Site Number : 076005
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 80060-900
- Nábor
- Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana- Site Number : 076010
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
- Nábor
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre- Site Number : 076007
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazílie, 13034-685
- Nábor
- Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076012
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14049-900
- Nábor
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 076001
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1680
- Nábor
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, Bulharsko
- Nábor
- Investigational Site Number : 151164
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Nábor
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Nábor
- Investigational Site Number : 1910002
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Nábor
- Investigational Site Number : 1910003
-
-
-
-
-
Santo Domingo, Dominikánská republika, 10101
- Nábor
- Investigational Site Number : 2140001
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Nábor
- Investigational Site Number : 151229
-
-
-
-
-
Al Mansurah, Egypt
- Nábor
- Investigational Site Number : 818007
-
Alexandria, Egypt
- Nábor
- Investigational Site Number : 5748
-
Ash Sharqiyah, Egypt
- Nábor
- Investigational Site Number : 9889
-
Asyut, Egypt
- Nábor
- Investigational Site Number : 9888
-
Cairo, Egypt
- Nábor
- Investigational Site Number : 9830
-
Cairo, Egypt, 11566
- Nábor
- Investigational Site Number : 9829
-
Cairo, Egypt, 11432
- Nábor
- Investigational Site Number : 8345
-
-
-
-
-
City of Muntinlupa, Filipíny, 1000
- Nábor
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
-
Besançon, Francie, 25000
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 250004
-
Bordeaux, Francie, 33000
- Nábor
- Investigational Site Number : 250008
-
Brest, Francie, 29200
- Nábor
- Investigational Site Number : 250005
-
Bron, Francie, 69677
- Nábor
- Investigational Site Number : 250014
-
Caen, Francie, 14033
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 250002
-
Clichy, Francie, 92110
- Nábor
- Investigational Site Number : 250001
-
Garches, Francie, 92380
- Nábor
- Investigational Site Number : 250003
-
Lyon, Francie, 69003
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 250009
-
Marseille, Francie, 13008
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 250011
-
Montpellier, Francie, 34295
- Nábor
- Investigational Site Number : 2500013
-
Nantes, Francie, 44093
- Nábor
- Investigational Site Number : 250006
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Investigational Site Number : 250010
-
Paris, Francie, 75013
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 250007
-
Strasbourg, Francie, 67000
- Nábor
- Investigational Site Number : 250018
-
Toulouse, Francie, 31027
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 250017
-
Tours, Francie, 37032
- Nábor
- Investigational Site Number : 250016
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 150149
-
Amsterdam, Holandsko
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 151171
-
-
-
-
-
Kowloon, Hongkong
- Nábor
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Indie, 380015
- Nábor
- Investigational Site Number : 356003
-
Jaipur, Indie, 302015
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 356004
-
Kolkata, Indie, 700017
- Nábor
- Investigational Site Number : 356001
-
Mumbai, Indie, 400025
- Nábor
- Investigational Site Number : 356005
-
Secunderabad, Indie, 500026
- Nábor
- Investigational Site Number : 3560006
-
Vellore, Indie, 632004
- Nábor
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonésie
- Nábor
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95100
- Nábor
- Investigational Site Number : 380008
-
Genova, Itálie, 16147
- Nábor
- Investigational Site Number : 380006
-
Monza, Itálie
- Nábor
- Investigational Site Number : 380011
-
Naples, Itálie
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 380010
-
Padova, Itálie, 35128
- Nábor
- Investigational Site Number : 380003
-
Udine, Itálie, 33100
- Nábor
- Investigational Site Number : 380001
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Itálie, 50134
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 380009
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Itálie, 20122
- Nábor
- Investigational Site Number : 380004
-
-
Modena
-
Baggiovara, Modena, Itálie, 41126
- Nábor
- Investigational Site Number : 380005
-
-
Monza E Brianza
-
Monza, Monza E Brianza, Itálie, 20052
- Nábor
- Investigational Site Number : 380002
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Itálie, 00161
- Nábor
- Investigational Site Number : 380007
-
-
Sardinia
-
Sassari, Sardinia, Itálie, 07100
- Nábor
- Investigational Site Number : 380014
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
- Nábor
- Investigational Site Number : 3760003
-
Jerusalem, Izrael
- Nábor
- Investigational Site Number : 3760001
-
Petah Tikva, Izrael
- Nábor
- Investigational Site Number : 3760002
-
-
-
-
-
Chiba, Japonsko, 266-0007
- Nábor
- Investigational Site Number : 153217
-
Osaka, Japonsko, 545-8586
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 153205
-
Tokyo, Japonsko, 157-8535
- Nábor
- Investigational Site Number : 153204
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japonsko, 683-8504
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 153203
-
-
-
-
-
Durban, Jižní Afrika, 4001
- Nábor
- Investigational Site Number : 154138
-
Johannesburg, Jižní Afrika
- Nábor
- Investigational Site Number : 710-003
-
Johannesburg, Jižní Afrika, 2057
- Nábor
- Investigational Site Number : 150346
-
-
-
-
-
Daejeon, Jižní Korea
- Nábor
- Investigational Site Number : 153191
-
Seoul, Jižní Korea
- Nábor
- Investigational Site Number : 153212
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 154208
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 03080
- Nábor
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 03080
- Nábor
- Investigational Site Number : 153196
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 05505
- Nábor
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 06973
- Nábor
- Investigational Site Number : 153222
-
-
-
-
-
Amman, Jordán, 261
- Nábor
- Investigational Site Number : 4000001
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- Nábor
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Nábor
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Nábor
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1R9
- Nábor
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 2Z3
- Nábor
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
- Nábor
- Investigational Site Number : 124024
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 4X3
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 124005
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Nábor
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Nábor
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X5
- Nábor
- Investigational Site Number : 124013
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1K 2R1
- Nábor
- Investigational Site Number : 124001
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbie
- Nábor
- Investigational Site Number : 170004
-
-
-
-
-
Kuwait City, Kuvajt
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 154225
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Nábor
- Investigational Site Number : 4220004
-
Beirut, Libanon, 166830
- Nábor
- Investigational Site Number : 422001
-
-
-
-
-
Vilnius, Litva, 08661
- Nábor
- Investigational Site Number : 154237
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
- Nábor
- Investigational Site Number : 458002
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 50586
- Nábor
- Investigational Site Number : 458001
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, H-1097
- Nábor
- Investigational Site Number : 3480006
-
Létavértes, Maďarsko, 4281
- Nábor
- Investigational Site Number : 3480003
-
Nyiregyháza, Maďarsko, 4400
- Nábor
- Investigational Site Number : 3480007
-
Székesfehérvár, Maďarsko, 8000
- Nábor
- Investigational Site Number : 3480008
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Nábor
- Investigational Site Number : 151686
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Nábor
- Investigational Site Number : 150783
-
Giessen, Německo, 35392
- Nábor
- Investigational Site Number : 154150
-
Hamburg, Německo, 20099
- Nábor
- Investigational Site Number : 151369
-
Hamburg, Německo, 20246
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 151368
-
Mainz, Německo, 55131
- Nábor
- Investigational Site Number : 150031
-
Oberhausen, Německo, 46045
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 150432
-
-
-
-
-
Arequipa, Peru
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 604001
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- Nábor
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3040-081
- Nábor
- Investigational Site Number : 620003
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-035
- Nábor
- Investigational Site Number : 620004
-
Ponta Delgada, Portugalsko, 9500-370
- Nábor
- Investigational Site Number : 620009
-
-
-
-
-
Karachi, Pákistán
- Nábor
- Investigational Site Number : 154264
-
Lahore, Pákistán
- Nábor
- Investigational Site Number : 154266
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Rumunsko, 400006
- Nábor
- Investigational Site Number : 642001
-
Cluj-Napoca, Rumunsko, 400006
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 151188
-
Cluj-Napoca, Rumunsko, 400006
- Nábor
- Investigational Site Number : 642002
-
-
-
-
-
Moscow, Rusko
- Nábor
- Investigational Site Number : 643001
-
Saint Petersburg, Rusko
- Nábor
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Al-Hasa, Saudská arábie, 31982
- Nábor
- Investigational Site Number : 682002
-
Jeddah, Saudská arábie
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 682003
-
Mecca, Saudská arábie, 24246
- Nábor
- Investigational Site Number : 682004
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- Nábor
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 833 40
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 703001
-
-
-
-
-
Dubai, Spojené arabské emiráty
- Nábor
- Investigational Site Number : 7840001
-
-
-
-
-
Manchester, Spojené království, M13 9wl
- Nábor
- Investigational Site Number : 150455
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Spojené království, CB2 2QQ
- Nábor
- Investigational Site Number : 151340
-
-
England
-
Birmingham, England, Spojené království, B15 2TH
- Nábor
- Investigational Site Number : 152287
-
Birmingham, England, Spojené království, B4 6NH
- Nábor
- Investigational Site Number : 154240
-
London, England, Spojené království, NW3 2QG
- Nábor
- Investigational Site Number : 151123
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Spojené království, WC1N 3JH
- Nábor
- Investigational Site Number : 150303
-
London, London, City of, Spojené království, WC1N 3BG
- Nábor
- Investigational Site Number : 151646
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Spojené království, M6 8HD
- Nábor
- Investigational Site Number : 152361
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Nábor
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- Nábor
- University of Arizona- Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- Nábor
- University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Nábor
- Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Nábor
- Tower Hematology Oncology Medical Group- Site Number : 840056
-
Irvine, California, Spojené státy, 92617
- Nábor
- University of California at Irvine- Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Nábor
- Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Dokončeno
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Nábor
- UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95825
- Dokončeno
- Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
-
San Diego, California, Spojené státy, 92093
- Dokončeno
- University of California at San Diego- Site Number : 840007
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Nábor
- Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Nábor
- Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20037-3201
- Nábor
- Investigational Site Number : 250012
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
- Nábor
- University Hematology Oncology- Site Number : 840075
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Nábor
- University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32216
- Dokončeno
- The Atwal Clinic- Site Number : 840112
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- University Of Miami SOM- Site Number : 840006
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- Nábor
- University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Dokončeno
- Pediatric Endocrine Associates- Site Number : 840017
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
- Nábor
- Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Aurora, Illinois, Spojené státy, 80045
- Nábor
- University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840011
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- University of Iowa- Site Number : 840032
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Dokončeno
- University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Dokončeno
- Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04102
- Nábor
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Dokončeno
- John Hopkins- Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Boston Children's Hospital - PIN- Site Number : 840092
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Nábor
- Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Dokončeno
- Spectrum for Health- Site Number : 840019
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
- Dokončeno
- Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- University of Minnesota Medical Center Pediatrics- Site Number : 840076
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Nábor
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Nábor
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
- Nábor
- University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Dokončeno
- Children's Mercy Adelle Hall Campus- Site Number : 840063
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Washington University- Site Number : 840100
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- Nábor
- University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
- Nábor
- Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Spojené státy, 08103
- Ukončeno
- Cooper Health Center- Site Number : 840098
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Nábor
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07962
- Nábor
- Atlantic Health System- Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Nábor
- Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
- Nábor
- St. Joseph's Children's Hospital- Site Number : 840057
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
- Nábor
- Northwell Health - Site Number : 840102
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Nábor
- New York University School Of Medicine- Site Number : 840040
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Mt. Sinai School of Medicine- Site Number : 840005
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Nábor
- Columbia University Irving Medical Center- Site Number : 840125
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- Nábor
- University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- Nábor
- State University of New York- Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- Nábor
- New York Medical College- Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28232
- Nábor
- Carolinas Medical Center Hospital- Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840037
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 840026
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Nábor
- University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Nábor
- Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nábor
- Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Spojené státy, 43017
- Nábor
- LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840080
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Nábor
- Penn State Health Milton South Hershey Medical Center- Site Number : 840126
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Nábor
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
- Dokončeno
- Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Nábor
- Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Nábor
- Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75226
- Dokončeno
- Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Nábor
- Cook Children's Health Care System- Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- Nábor
- University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- Dokončeno
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- Nábor
- O & O Alpan- Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Dokončeno
- Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Nábor
- Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Nábor
- University of Washington Medical Center- Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
- Nábor
- Mary Bridge Children's Hospital & Health Center- Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Nábor
- Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics- Site Number : 840054
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Nábor
- Investigational Site Number : 688001
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Nábor
- Investigational Site Number : 688002
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Nábor
- Investigational Site Number : 688005
-
Belgrade, Srbsko, 11080
- Nábor
- Investigational Site Number : 688003
-
Niš, Srbsko, 18000
- Nábor
- Investigational Site Number : 688004
-
-
-
-
-
Chiayi City, Tchaj-wan
- Nábor
- Investigational Site Number : 151500
-
Chiayi City, Tchaj-wan
- Nábor
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien City, Tchaj-wan, 970
- Nábor
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 833
- Nábor
- Investigational Site Number : 152246
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 152244
-
New Taipei City, Tchaj-wan, 231
- Nábor
- Investigational Site Number : 151534
-
Taichung, Tchaj-wan, 404
- Nábor
- Investigational Site Number : 151179
-
Taichung, Tchaj-wan, 411
- Nábor
- Investigational Site Number : 151181
-
Tainan, Tchaj-wan, 704
- Nábor
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Tchaj-wan, 710
- Nábor
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Tchaj-wan, 112
- Nábor
- Investigational Site Number : 152226
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- Nábor
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Tchaj-wan, 104
- Nábor
- Investigational Site Number : 152321
-
Tao Yuan County, Tchaj-wan, 333
- Nábor
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10400
- Nábor
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Thajsko, 10700
- Nábor
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Thajsko
- Nábor
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Thajsko, 40002
- Nábor
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye), 01330
- Nábor
- Investigational Site Number : 792006
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06620
- Nábor
- Investigational Site Number : 792005
-
Ankara, Turecko (Türkiye)
- Nábor
- Investigational Site Number : 792001
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 792002
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Nábor
- Investigational Site Number : 792004
-
Izmir, Turecko (Türkiye)
- Nábor
- Investigational Site Number : 792007
-
Malatya, Turecko (Türkiye)
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 792003
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Nábor
- Investigational Site Number : 154212
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, 70000
- Nábor
- Investigational Site Number : 704002
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 12808
- Nábor
- Investigational Site Number : 150809
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Nábor
- Investigational Site Number : 1560001
-
Beijing, Čína, 100730
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 156003
-
Guangzhou, Čína, 510080
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 152357
-
Guangzhou, Čína, 510080
- Nábor
- Investigational Site Number : 1560002
-
Hangzhou, Čína, 310003
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 152358
-
Hangzhou, Čína
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 152359
-
Nanjing, Čína, 210008
- Nábor
- Investigational Site Number : 157252
-
Shanghai, Čína, 200092
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 152356
-
Shanghai, Čína, 200040
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 150899
-
Shanghai, Čína, 200040
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 151787
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- Nábor
- Investigational Site Number : 300004
-
Athens, Řecko, 115 27
- Nábor
- Investigational Site Number : 300002
-
Pátrai, Řecko, 26500
- Nábor
- Investigational Site Number : 300003
-
Thessaloniki, Řecko, 546 42
- Nábor
- Investigational Site Number : 300001
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Nábor
- Investigational Site Number : 154163
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Nábor
- Investigational Site Number : 154236
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Nábor
- Investigational Site Number : 151524
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Nábor
- Investigational Site Number : 154199
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Nábor
- Investigational Site Number : 154160
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Ukončeno
- Investigational Site Number : 153251
-
Sabadell, Španělsko, 08208
- Nábor
- Investigational Site Number : 154145
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Nábor
- Investigational Site Number : 154205
-
Zaragoza, Španělsko, 50006
- Nábor
- Investigational Site Number : 154238
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Nábor
- Investigational Site Number : 153216
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Španělsko, 15006
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 154146
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Španělsko, 08035
- Nábor
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Španělsko, 08035
- Nábor
- Investigational Site Number : 154147
-
-
Madrid
-
Alcorcón, Madrid, Španělsko, 28922
- Nábor
- Investigational Site Number : 154119
-
-
Pontevedra [Pontevedra]
-
Vigo, Pontevedra [Pontevedra], Španělsko, 36200
- Nábor
- Investigational Site Number : 153213
-
-
Sevilla
-
Seville, Sevilla, Španělsko, 41013
- Nábor
- Investigational Site Number : 153215
-
Seville, Sevilla, Španělsko, 41013
- Nábor
- Investigational Site Number : 153219
-
-
-
-
-
Borås, Švédsko, 501 82
- Dokončeno
- Investigational Site Number : 154095
-
Malmo, Švédsko, 205 02
- Aktivní, ne nábor
- Investigational Site Number : 151726
-
Norrköping, Švédsko, 601 82
- Nábor
- Investigational Site Number : 154092
-
-
-
-
-
Aarau, Švýcarsko, 5001
- Nábor
- Investigational Site Number : 157237
-
Bern, Švýcarsko, 3010
- Nábor
- Investigational Site Number : 157045
-
Lausanne, Švýcarsko, 1011
- Nábor
- Investigational Site Number : 157244
-
Zurich, Švýcarsko, 8057
- Nábor
- Investigational Site Number : 157241
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni pacienti s potvrzenou diagnózou Gaucherovy choroby jsou způsobilí k zařazení do ICGG Gaucherova registru.
Pro podregistr Gaucher Těhotenství: Doporučuje se shromažďovat údaje o těhotenství u všech způsobilých žen bez ohledu na počet zapsaných kojenců. V případě pacientek s vícečetným těhotenstvím se doporučuje sběr dat pro každé jednotlivé těhotenství pro všechny ženy zapsané do tohoto podregistru.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Registr ICGG Gaucher
- Všichni pacienti s potvrzenou diagnózou Gaucherovy choroby jsou způsobilí k zařazení do registru. Potvrzená diagnóza je definována jako dokumentovaný deficit β-glukocerebrosidázy a/nebo mutace v genu β-glukocerebrosidázy.
- Pro všechny pacienty bude získáno příslušné povolení pacienta.
Podregistr pro těhotenství Gaucher:
- být zapsán do registru ICGG Gaucher.
- být těhotná nebo jste byla těhotná s příslušnou lékařskou dokumentací.
- poskytnout podepsaný informovaný souhlas a autorizační formulář(y) k účasti v podregistru před provedením jakéhokoli sběru dat souvisejících s podregistrem.
Kritéria vyloučení:
- Žádná vylučovací kritéria pro účast v registru a podregistru ICGG Gaucher.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti v registru ICGG Gaucher
Není dán žádný experimentální zásah.
Pacient s Gaucherovou nemocí podstoupí klinická vyšetření a dostane standardní péči, kterou určí lékař pacienta.
|
|
Těhotné ženy s potvrzenou diagnózou Gaucherovy choroby
Není dán žádný experimentální zásah.
Těhotné ženy s potvrzenou diagnózou Gaucherovy choroby, které se účastní ICGG Gaucherova registru a souhlasí s účastí v Gaucherově podregistru těhotenství, bez ohledu na to, zda podstupují léčbu specifickou pro onemocnění a bez ohledu na komerční produkt, kterým může být léčena .
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Registr ICGG Gaucher: Poskytovat lékařské komunitě Gaucher doporučení pro monitorování pacientů a poskytovat zprávy o výsledcích pacientů, které pomohou optimalizovat péči o pacienty
Časové okno: 42 let
|
42 let
|
|
Podregistr pro těhotenství s Gaucherovou chorobou: Ke sledování výsledků těhotenství, včetně komplikací a růstu dítěte, u všech žen s Gaucherovou chorobou během těhotenství, bez ohledu na to, zda dostávají léčbu specifickou pro dané onemocnění, jako je ERT s imiglucerázou
Časové okno: 42 let
|
42 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- El-Beshlawy A, Tylki-Szymanska A, Vellodi A, Belmatoug N, Grabowski GA, Kolodny EH, Batista JL, Cox GF, Mistry PK. Long-term hematological, visceral, and growth outcomes in children with Gaucher disease type 3 treated with imiglucerase in the International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry. Mol Genet Metab. 2017 Jan-Feb;120(1-2):47-56. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.12.001. Epub 2016 Dec 6.
- Mistry PK, Batista JL, Andersson HC, Balwani M, Burrow TA, Charrow J, Kaplan P, Khan A, Kishnani PS, Kolodny EH, Rosenbloom B, Scott CR, Weinreb N. Transformation in pretreatment manifestations of Gaucher disease type 1 during two decades of alglucerase/imiglucerase enzyme replacement therapy in the International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Registry. Am J Hematol. 2017 Sep;92(9):929-939. doi: 10.1002/ajh.24801. Epub 2017 Jul 7.
- Rosenbloom BE, Cappellini MD, Weinreb NJ, Dragosky M, Revel-Vilk S, Batista JL, Sekulic D, Mistry PK. Cancer risk and gammopathies in 2123 adults with Gaucher disease type 1 in the International Gaucher Group Gaucher Registry. Am J Hematol. 2022 Oct;97(10):1337-1347. doi: 10.1002/ajh.26675. Epub 2022 Aug 24.
- Weinreb NJ, Camelo JS Jr, Charrow J, McClain MR, Mistry P, Belmatoug N; International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Registry (NCT00358943) investigators. Gaucher disease type 1 patients from the ICGG Gaucher Registry sustain initial clinical improvements during twenty years of imiglucerase treatment. Mol Genet Metab. 2021 Feb;132(2):100-111. doi: 10.1016/j.ymgme.2020.12.295. Epub 2021 Jan 8.
- Weinreb NJ, Kaplan P. The history and accomplishments of the ICGG Gaucher registry. Am J Hematol. 2015 Jul;90 Suppl 1:S2-5. doi: 10.1002/ajh.24054. No abstract available.
- Buyers RP, Collin-Histed T. Foreword. Am J Hematol. 2015 Jul;90 Suppl 1:S1. doi: 10.1002/ajh.24053. No abstract available.
- Weinreb NJ, Goldblatt J, Villalobos J, Charrow J, Cole JA, Kerstenetzky M, vom Dahl S, Hollak C. Long-term clinical outcomes in type 1 Gaucher disease following 10 years of imiglucerase treatment. J Inherit Metab Dis. 2013 May;36(3):543-53. doi: 10.1007/s10545-012-9528-4. Epub 2012 Sep 14.
- Ain NU, Vaishnaw M, Mistry PK. Natural-History Mapping of Lysosomal Storage Disorders (LSDs): Gaucher Disease as a Model for Precision Care. J Inherit Metab Dis. 2026 Jan;49(1):e70128. doi: 10.1002/jimd.70128.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. dubna 1991
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. ledna 2034
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. ledna 2034
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. července 2006
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. července 2006
První zveřejněno (Odhadovaný)
1. srpna 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Sfingolipidózy
- Lipidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Gaucherova nemoc
Další identifikační čísla studie
- DIREGC07009
- ICGG Gaucher Registry (Jiný identifikátor: Sanofi)
- U1111-1295-5844 (Identifikátor registru: ICTRP)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .