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International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Registro delle malattie di Gaucher e sottoregistro delle gravidanze

13 aprile 2026 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Protocollo del registro delle malattie di Gaucher

L'ICGG Gaucher Registry è un programma multicentrico internazionale in corso, rigorosamente osservazionale che tiene traccia degli esiti clinici di routine per i pazienti con malattia di Gaucher, indipendentemente dallo stato del trattamento. Non è previsto alcun intervento sperimentale; i pazienti nel Registro sono sottoposti a valutazioni cliniche e ricevono cure come stabilito dal medico curante del paziente.

Gli obiettivi del Registro sono:

Migliorare la comprensione della variabilità, progressione, identificazione e storia naturale della malattia di Gaucher, con l'obiettivo finale di guidare e valutare meglio l'intervento terapeutico.
Assistere la comunità medica di Gaucher nello sviluppo di raccomandazioni per il monitoraggio dei pazienti e fornire rapporti sugli esiti dei pazienti, per ottimizzare l'assistenza ai pazienti.
Caratterizzare la popolazione della malattia di Gaucher.
Valutare l'efficacia a lungo termine dell'imiglucerasi e dell'eliglustat.

Sottoregistro sulla gravidanza di Gaucher: l'obiettivo principale di questo sottoregistro è monitorare gli esiti della gravidanza, comprese le complicanze e la crescita infantile, in tutte le donne con malattia di Gaucher durante la gravidanza, indipendentemente dal fatto che ricevano o meno una terapia specifica per la malattia. Non viene fornito alcun intervento sperimentale; pertanto un paziente sarà sottoposto a valutazioni cliniche e riceverà un trattamento standard di cura come stabilito dal medico del paziente. una paziente acconsente alla raccolta dei dati per il suo bambino, verranno raccolti i dati sulla crescita infantile fino al mese 36 dopo il parto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

12000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: ICGG Gaucher Registry HelpLine
Numero di telefono: +1(617) 252-7500

Backup dei contatti dello studio

Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
Numero di telefono: option 6 800-633-1610
Email: Contact-US@sanofi.com

Luoghi di studio

Arabia Saudita
- - Al-Hasa, Arabia Saudita, 31982
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 682002
  - Jeddah, Arabia Saudita
    - Completato
    - Investigational Site Number : 682003
  - Mecca, Arabia Saudita, 24246
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 682004
Argentina
- - Buenos Aires, Argentina, 1425
    - Completato
    - Investigational Site Number : 032012
  - Buenos Aires, Argentina, 1107
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 604002
  - Buenos Aires, Argentina, 1428
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 032014
  - Corrientes, Argentina, 3400
    - Completato
    - Investigational Site Number : 154176
  - Córdoba, Argentina, 5004
    - Completato
    - Investigational Site Number : 032011
- Buenos Aires
  - La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
    - Completato
    - Investigational Site Number : 032003
  - Munro, Buenos Aires, Argentina, 1605
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150661
  - Sarandí, Buenos Aires, Argentina, 1123
    - Completato
    - Investigational Site Number : 151085
Australia
- New South Wales
  - Sydney, New South Wales, Australia, 2050
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 151431
  - Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151069
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Australia, 4029
    - Completato
    - Investigational Site Number : 151010
  - Townsville, Queensland, Australia, 4814
    - Completato
    - Investigational Site Number : 151491
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Australia, 5000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151002
- Tasmania
  - Hobart, Tasmania, Australia, 7000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151725
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Australia, 3168
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151011
  - Parkville, Victoria, Australia, 3050
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151008
- Western Australia
  - Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151015
Belgio
- - Antwerp, Belgio, 2020
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150722
  - Bruges, Belgio, 8000
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 151156
  - Brussels, Belgio, 1090
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150944
  - Brussels, Belgio, 1090
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 152345
  - Brussels, Belgio, 1200
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150517
  - Brussels, Belgio, 1020
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151796
  - Edegem, Belgio, 2650
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154285
  - Ghent, Belgio, 9000
    - Completato
    - Investigational Site Number : 151134
  - Leuven, Belgio, 3000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151668
Brasile
- - Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
    - Reclutamento
    - HEMORIO- Site Number : 076006
  - São Paulo, Brasile, 04020-041
    - Reclutamento
    - Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076002
  - São Paulo, Brasile, 05403-000
    - Completato
    - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 076008
- Alagoas
  - Maceió, Alagoas, Brasile, 57010-300
    - Reclutamento
    - Universidade Estadual de Ciencias da Saude de Alagoas- Site Number : 076005
- Paraná
  - Curitiba, Paraná, Brasile, 80060-900
    - Reclutamento
    - Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana- Site Number : 076010
- Rio Grande do Sul
  - Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
    - Reclutamento
    - Hospital de Clinicas de Porto Alegre- Site Number : 076007
- São Paulo
  - Campinas, São Paulo, Brasile, 13034-685
    - Reclutamento
    - Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076012
  - Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14049-900
    - Reclutamento
    - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 076001
Bulgaria
- - Sofia, Bulgaria, 1680
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 100001
  - Sofia, Bulgaria
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151164
Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124014
  - Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124002
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124010
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
    - Completato
    - Investigational Site Number : 124011
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1R9
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124019
- New Brunswick
  - Moncton, New Brunswick, Canada, E1C 2Z3
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124022
- Ontario
  - Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124024
  - Kingston, Ontario, Canada, K7L 4X3
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 124005
  - London, Ontario, Canada, N6A 5A5
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124021
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124006
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G1X5
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124013
- Quebec
  - Sherbrooke, Quebec, Canada, J1K 2R1
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 124001
Cechia
- - Prague, Cechia, 12808
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150809
Cina
- - Beijing, Cina, 100045
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 1560001
  - Beijing, Cina, 100730
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 156003
  - Guangzhou, Cina, 510080
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 152357
  - Guangzhou, Cina, 510080
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 1560002
  - Hangzhou, Cina, 310003
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 152358
  - Hangzhou, Cina
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 152359
  - Nanjing, Cina, 210008
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 157252
  - Shanghai, Cina, 200092
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 152356
  - Shanghai, Cina, 200040
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 150899
  - Shanghai, Cina, 200040
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 151787
Colombia
- - Bogotá, Colombia
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 170004
Corea del Sud
- - Daejeon, Corea del Sud
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153191
  - Seoul, Corea del Sud
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153212
- Gyeongsangnam-do
  - Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 154208
- Seoul-teukbyeolsi
  - Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 03080
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153180
  - Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 03080
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153196
  - Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 05505
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151149
  - Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 06973
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153222
Croazia
- - Zagreb, Croazia, 10000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 1910001
  - Zagreb, Croazia, 10000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 1910002
  - Zagreb, Croazia, 10000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 1910003
Danimarca
- - Copenhagen, Danimarca, 2100
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151229
Egitto
- - Al Mansurah, Egitto
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 818007
  - Alexandria, Egitto
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 5748
  - Ash Sharqiyah, Egitto
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 9889
  - Asyut, Egitto
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 9888
  - Cairo, Egitto
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 9830
  - Cairo, Egitto, 11566
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 9829
  - Cairo, Egitto, 11432
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 8345
Emirati Arabi Uniti
- - Dubai, Emirati Arabi Uniti
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 7840001
Filippine
- - City of Muntinlupa, Filippine, 1000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 608001
Francia
- - Besançon, Francia, 25000
    - Completato
    - Investigational Site Number : 250004
  - Bordeaux, Francia, 33000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250008
  - Brest, Francia, 29200
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250005
  - Bron, Francia, 69677
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250014
  - Caen, Francia, 14033
    - Completato
    - Investigational Site Number : 250002
  - Clichy, Francia, 92110
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250001
  - Garches, Francia, 92380
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250003
  - Lyon, Francia, 69003
    - Completato
    - Investigational Site Number : 250009
  - Marseille, Francia, 13008
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 250011
  - Montpellier, Francia, 34295
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 2500013
  - Nantes, Francia, 44093
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250006
  - Paris, Francia, 75015
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250010
  - Paris, Francia, 75013
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 250007
  - Strasbourg, Francia, 67000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250018
  - Toulouse, Francia, 31027
    - Completato
    - Investigational Site Number : 250017
  - Tours, Francia, 37032
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250016
Germania
- - Berlin, Germania, 13353
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151686
  - Düsseldorf, Germania, 40225
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150783
  - Giessen, Germania, 35392
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154150
  - Hamburg, Germania, 20099
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151369
  - Hamburg, Germania, 20246
    - Completato
    - Investigational Site Number : 151368
  - Mainz, Germania, 55131
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150031
  - Oberhausen, Germania, 46045
    - Completato
    - Investigational Site Number : 150432
Giappone
- - Chiba, Giappone, 266-0007
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153217
  - Osaka, Giappone, 545-8586
    - Completato
    - Investigational Site Number : 153205
  - Tokyo, Giappone, 157-8535
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153204
- Tottori
  - Yonago, Tottori, Giappone, 683-8504
    - Completato
    - Investigational Site Number : 153203
Giordania
- - Amman, Giordania, 261
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 4000001
Grecia
- - Athens, Grecia
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 300004
  - Athens, Grecia, 115 27
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 300002
  - Pátrai, Grecia, 26500
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 300003
  - Thessaloniki, Grecia, 546 42
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 300001
Hong Kong
- - Kowloon, Hong Kong
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 344001
India
- - Ahmedabad, India, 380015
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 356003
  - Jaipur, India, 302015
    - Completato
    - Investigational Site Number : 356004
  - Kolkata, India, 700017
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 356001
  - Mumbai, India, 400025
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 356005
  - Secunderabad, India, 500026
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 3560006
  - Vellore, India, 632004
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 356002
Indonesia
- - Jakarta, Indonesia
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 360001
Israele
- - Haifa, Israele
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 3760003
  - Jerusalem, Israele
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 3760001
  - Petah Tikva, Israele
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 3760002
Italia
- - Catania, Italia, 95100
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380008
  - Genova, Italia, 16147
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380006
  - Monza, Italia
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380011
  - Naples, Italia
    - Completato
    - Investigational Site Number : 380010
  - Padova, Italia, 35128
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380003
  - Udine, Italia, 33100
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380001
- Firenze
  - Florence, Firenze, Italia, 50134
    - Completato
    - Investigational Site Number : 380009
- Milano
  - Milan, Milano, Italia, 20122
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380004
- Modena
  - Baggiovara, Modena, Italia, 41126
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380005
- Monza E Brianza
  - Monza, Monza E Brianza, Italia, 20052
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380002
- Roma
  - Rome, Roma, Italia, 00161
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380007
- Sardinia
  - Sassari, Sardinia, Italia, 07100
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 380014
Kuwait
- - Kuwait City, Kuwait
    - Completato
    - Investigational Site Number : 154225
Libano
- - Beirut, Libano
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 4220004
  - Beirut, Libano, 166830
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 422001
Lituania
- - Vilnius, Lituania, 08661
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154237
Malaysia
- - Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 458002
  - Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 458001
Olanda
- - Amsterdam, Olanda
    - Completato
    - Investigational Site Number : 150149
  - Amsterdam, Olanda
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 151171
Pakistan
- - Karachi, Pakistan
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154264
  - Lahore, Pakistan
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154266
Perù
- - Arequipa, Perù
    - Completato
    - Investigational Site Number : 604001
Polonia
- - Warsaw, Polonia, 04-730
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150575
Portogallo
- - Coimbra, Portogallo, 3040-081
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 620003
  - Lisbon, Portogallo, 1649-035
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 620004
  - Ponta Delgada, Portogallo, 9500-370
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 620009
Regno Unito
- - Manchester, Regno Unito, M13 9wl
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150455
- Cambridgeshire
  - Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB2 2QQ
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151340
- England
  - Birmingham, England, Regno Unito, B15 2TH
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 152287
  - Birmingham, England, Regno Unito, B4 6NH
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154240
  - London, England, Regno Unito, NW3 2QG
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151123
- London, City of
  - London, London, City of, Regno Unito, WC1N 3JH
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150303
  - London, London, City of, Regno Unito, WC1N 3BG
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151646
- Manchester
  - Salford, Manchester, Regno Unito, M6 8HD
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 152361
Repubblica Dominicana
- - Santo Domingo, Repubblica Dominicana, 10101
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 2140001
Romania
- - Cluj-Napoca, Romania, 400006
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 642001
  - Cluj-Napoca, Romania, 400006
    - Completato
    - Investigational Site Number : 151188
  - Cluj-Napoca, Romania, 400006
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 642002
Russia
- - Moscow, Russia
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 643001
  - Saint Petersburg, Russia
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 643002
Serbia
- - Belgrade, Serbia, 11000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 688001
  - Belgrade, Serbia, 11000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 688002
  - Belgrade, Serbia, 11000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 688005
  - Belgrade, Serbia, 11080
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 688003
  - Niš, Serbia, 18000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 688004
Singapore
- - Singapore, Singapore, 229899
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 702001
Slovacchia
- - Bratislava, Slovacchia, 833 40
    - Completato
    - Investigational Site Number : 703001
Spagna
- - Madrid, Spagna, 28007
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154163
  - Madrid, Spagna, 28007
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154236
  - Madrid, Spagna, 28034
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151524
  - Madrid, Spagna, 28041
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154199
  - Madrid, Spagna, 28046
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154160
  - Madrid, Spagna, 28040
    - Terminato
    - Investigational Site Number : 153251
  - Sabadell, Spagna, 08208
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154145
  - Valencia, Spagna, 46026
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154205
  - Zaragoza, Spagna, 50006
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154238
  - Zaragoza, Spagna, 50009
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153216
- A Coruña [La Coruña]
  - A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spagna, 15006
    - Completato
    - Investigational Site Number : 154146
- Barcelona [Barcelona]
  - Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08035
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153237
  - Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08035
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154147
- Madrid
  - Alcorcón, Madrid, Spagna, 28922
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154119
- Pontevedra [Pontevedra]
  - Vigo, Pontevedra [Pontevedra], Spagna, 36200
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153213
- Sevilla
  - Seville, Sevilla, Spagna, 41013
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153215
  - Seville, Sevilla, Spagna, 41013
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153219
Stati Uniti
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    - Reclutamento
    - Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
  - Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
    - Reclutamento
    - University of Arizona- Site Number : 840015
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
    - Reclutamento
    - University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
  - Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
    - Reclutamento
    - Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
- California
  - Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
    - Reclutamento
    - Tower Hematology Oncology Medical Group- Site Number : 840056
  - Irvine, California, Stati Uniti, 92617
    - Reclutamento
    - University of California at Irvine- Site Number : 840036
  - Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
    - Reclutamento
    - Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
  - Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
    - Completato
    - USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
  - Orange, California, Stati Uniti, 92868
    - Reclutamento
    - Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
  - Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
    - Reclutamento
    - UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
  - Sacramento, California, Stati Uniti, 95825
    - Completato
    - Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
  - San Diego, California, Stati Uniti, 92093
    - Completato
    - University of California at San Diego- Site Number : 840007
  - San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
    - Reclutamento
    - University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
  - Stanford, California, Stati Uniti, 94305
    - Reclutamento
    - Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
    - Reclutamento
    - Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
    - Reclutamento
    - Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
  - Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20037-3201
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 250012
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
    - Reclutamento
    - University Hematology Oncology- Site Number : 840075
  - Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
    - Reclutamento
    - University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
  - Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32216
    - Completato
    - The Atwal Clinic- Site Number : 840112
  - Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
    - Reclutamento
    - University Of Miami SOM- Site Number : 840006
  - Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
    - Reclutamento
    - University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
  - Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
    - Completato
    - Pediatric Endocrine Associates- Site Number : 840017
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
    - Reclutamento
    - Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
- Illinois
  - Aurora, Illinois, Stati Uniti, 80045
    - Reclutamento
    - University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
    - Reclutamento
    - Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    - Reclutamento
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    - Reclutamento
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840011
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
    - Reclutamento
    - Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    - Reclutamento
    - University of Iowa- Site Number : 840032
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
    - Completato
    - University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
    - Completato
    - Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
- Maine
  - Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
    - Reclutamento
    - Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
    - Completato
    - John Hopkins- Site Number : 840044
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    - Reclutamento
    - Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    - Reclutamento
    - Boston Children's Hospital - PIN- Site Number : 840092
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
    - Reclutamento
    - University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
  - Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
    - Reclutamento
    - Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
  - Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
    - Completato
    - Spectrum for Health- Site Number : 840019
  - Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
    - Completato
    - Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    - Reclutamento
    - University of Minnesota Medical Center Pediatrics- Site Number : 840076
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
    - Reclutamento
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
    - Reclutamento
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
    - Reclutamento
    - University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
  - Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
    - Completato
    - Children's Mercy Adelle Hall Campus- Site Number : 840063
  - St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    - Reclutamento
    - Washington University- Site Number : 840100
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
    - Reclutamento
    - University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
    - Reclutamento
    - Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
- New Jersey
  - Camden, New Jersey, Stati Uniti, 08103
    - Terminato
    - Cooper Health Center- Site Number : 840098
  - Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
    - Reclutamento
    - Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
  - Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
    - Reclutamento
    - Atlantic Health System- Site Number : 840099
  - New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
    - Reclutamento
    - Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
  - Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
    - Reclutamento
    - St. Joseph's Children's Hospital- Site Number : 840057
- New York
  - Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
    - Reclutamento
    - Northwell Health - Site Number : 840102
  - New York, New York, Stati Uniti, 10016
    - Reclutamento
    - New York University School Of Medicine- Site Number : 840040
  - New York, New York, Stati Uniti, 10029
    - Reclutamento
    - Mt. Sinai School of Medicine- Site Number : 840005
  - New York, New York, Stati Uniti, 10032
    - Reclutamento
    - Columbia University Irving Medical Center- Site Number : 840125
  - New York, New York, Stati Uniti, 10029
    - Reclutamento
    - Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
  - Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
    - Reclutamento
    - University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
  - Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
    - Reclutamento
    - State University of New York- Site Number : 840052
  - Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
    - Reclutamento
    - New York Medical College- Site Number : 840039
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28232
    - Reclutamento
    - Carolinas Medical Center Hospital- Site Number : 840065
  - Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
    - Reclutamento
    - Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840037
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
    - Reclutamento
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 840026
  - Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
    - Reclutamento
    - University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
  - Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
    - Reclutamento
    - Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
  - Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    - Reclutamento
    - Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
  - Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017
    - Reclutamento
    - LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    - Reclutamento
    - Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840080
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
    - Reclutamento
    - Penn State Health Milton South Hershey Medical Center- Site Number : 840126
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    - Reclutamento
    - Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    - Reclutamento
    - Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
    - Reclutamento
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
- Rhode Island
  - Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
    - Completato
    - Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
    - Reclutamento
    - Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
    - Reclutamento
    - Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
- Texas
  - Dallas, Texas, Stati Uniti, 75226
    - Completato
    - Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
  - Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
    - Reclutamento
    - Cook Children's Health Care System- Site Number : 840024
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
    - Reclutamento
    - University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
    - Completato
    - University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
  - Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
    - Reclutamento
    - O & O Alpan- Site Number : 840025
  - Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
    - Completato
    - Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
- Washington
  - Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
    - Reclutamento
    - Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
  - Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
    - Reclutamento
    - University of Washington Medical Center- Site Number : 840059
  - Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
    - Reclutamento
    - Mary Bridge Children's Hospital & Health Center- Site Number : 840115
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
    - Reclutamento
    - Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics- Site Number : 840054
Sud Africa
- - Durban, Sud Africa, 4001
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154138
  - Johannesburg, Sud Africa
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 710-003
  - Johannesburg, Sud Africa, 2057
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 150346
Svezia
- - Borås, Svezia, 501 82
    - Completato
    - Investigational Site Number : 154095
  - Malmo, Svezia, 205 02
    - Attivo, non reclutante
    - Investigational Site Number : 151726
  - Norrköping, Svezia, 601 82
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154092
Svizzera
- - Aarau, Svizzera, 5001
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 157237
  - Bern, Svizzera, 3010
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 157045
  - Lausanne, Svizzera, 1011
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 157244
  - Zurich, Svizzera, 8057
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 157241
Tailandia
- - Bangkok, Tailandia, 10400
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 764003
  - Bangkok, Tailandia, 10700
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 764004
  - Bangkok, Tailandia
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 764001
  - Khon Kaen, Tailandia, 40002
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 764005
Taiwan
- - Chiayi City, Taiwan
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151500
  - Chiayi City, Taiwan
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154093
  - Hualien City, Taiwan, 970
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 152152
  - Kaohsiung City, Taiwan, 833
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 152246
  - Kaohsiung City, Taiwan, 807
    - Completato
    - Investigational Site Number : 152244
  - New Taipei City, Taiwan, 231
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151534
  - Taichung, Taiwan, 404
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151179
  - Taichung, Taiwan, 411
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151181
  - Tainan, Taiwan, 704
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153248
  - Tainan, Taiwan, 710
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 152153
  - Taipei, Taiwan, 112
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 152226
  - Taipei, Taiwan, 100
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 151182
  - Taipei, Taiwan, 104
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 152321
  - Tao Yuan County, Taiwan, 333
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 153158
Turchia (Türkiye)
- - Adana, Turchia (Türkiye), 01330
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 792006
  - Ankara, Turchia (Türkiye), 06620
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 792005
  - Ankara, Turchia (Türkiye)
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 792001
  - Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
    - Completato
    - Investigational Site Number : 792002
  - Istanbul, Turchia (Türkiye)
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 792004
  - Izmir, Turchia (Türkiye)
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 792007
  - Malatya, Turchia (Türkiye)
    - Completato
    - Investigational Site Number : 792003
Ungheria
- - Budapest, Ungheria, H-1097
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 3480006
  - Létavértes, Ungheria, 4281
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 3480003
  - Nyiregyháza, Ungheria, 4400
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 3480007
  - Székesfehérvár, Ungheria, 8000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 3480008
Vietnam
- - Hanoi, Vietnam
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 154212
  - Ho Chi Minh City, Vietnam, 70000
    - Reclutamento
    - Investigational Site Number : 704002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti con una diagnosi confermata di malattia di Gaucher possono essere inclusi nel Registro ICGG Gaucher.

Per il sottoregistro Gaucher sulla gravidanza: si raccomanda di raccogliere i dati sulla gravidanza di tutte le donne idonee, indipendentemente dall'iscrizione dei neonati. In caso di pazienti con gravidanze multiple, la raccolta dei dati per ogni singola gravidanza è incoraggiata per tutte le donne iscritte a questo sotto-registro.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Registro ICGG Gaucher

Tutti i pazienti con diagnosi confermata di malattia di Gaucher possono essere inclusi nel Registro. La diagnosi confermata è definita come deficit documentato di β-glucocerebrosidasi e/o mutazione nel gene della β-glucocerebrosidasi.
Per tutti i pazienti sarà ottenuta l'autorizzazione appropriata del paziente.

Sottoregistro Gravidanza Gaucher:

essere iscritti al registro ICGG Gaucher.
essere incinta o essere stata incinta con documentazione medica appropriata disponibile.
fornire un consenso informato firmato e moduli di autorizzazione a partecipare al Sotto-Registro prima che venga eseguita qualsiasi raccolta di dati relativa al Sotto-Registro.

Criteri di esclusione:

- Nessun criterio di esclusione per la partecipazione al Registro e Sottoregistro Gaucher ICGG.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Modelli osservazionali: Coorte
Prospettive temporali: Prospettiva

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti nel registro ICGG Gaucher Nessun intervento sperimentale è dato. Un paziente affetto dalla malattia di Gaucher sarà sottoposto a valutazioni cliniche e riceverà un trattamento standard di cura come determinato dal medico del paziente.
Donne in gravidanza con diagnosi confermata della malattia di Gaucher Nessun intervento sperimentale è dato. Donne in gravidanza con diagnosi confermata della malattia di Gaucher che partecipano al Registro Gaucher dell'ICGG e hanno acconsentito a partecipare al Sotto-registro Gaucher sulla gravidanza, indipendentemente dal fatto che stiano ricevendo una terapia specifica per la malattia e indipendentemente dal prodotto commerciale con cui possono essere trattate .

Gruppo / Coorte

Pazienti nel registro ICGG Gaucher

Nessun intervento sperimentale è dato. Un paziente affetto dalla malattia di Gaucher sarà sottoposto a valutazioni cliniche e riceverà un trattamento standard di cura come determinato dal medico del paziente.

Donne in gravidanza con diagnosi confermata della malattia di Gaucher

Nessun intervento sperimentale è dato. Donne in gravidanza con diagnosi confermata della malattia di Gaucher che partecipano al Registro Gaucher dell'ICGG e hanno acconsentito a partecipare al Sotto-registro Gaucher sulla gravidanza, indipendentemente dal fatto che stiano ricevendo una terapia specifica per la malattia e indipendentemente dal prodotto commerciale con cui possono essere trattate .

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
ICGG Gaucher Registry: fornire alla comunità medica Gaucher raccomandazioni per il monitoraggio dei pazienti e fornire rapporti sui risultati dei pazienti per aiutare a ottimizzare l'assistenza ai pazienti Lasso di tempo: 42 anni	42 anni
Sottoregistro sulla gravidanza di Gaucher: per tenere traccia degli esiti della gravidanza, comprese le complicanze e la crescita infantile, in tutte le donne con malattia di Gaucher durante la gravidanza, indipendentemente dal fatto che ricevano una terapia specifica per la malattia, come ERT con imiglucerasi Lasso di tempo: 42 anni	42 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

Direttore dello studio: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 1991

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2034

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2034

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 luglio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 luglio 2006

Primo Inserito (Stimato)

1 agosto 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

DIREGC07009
ICGG Gaucher Registry (Altro identificatore: Sanofi)
U1111-1295-5844 (Identificatore di registro: ICTRP)

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