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Grupo Colaborativo Internacional de Gaucher (ICGG) Registro de Doenças de Gaucher e Sub-registro de Gravidez

13 de abril de 2026 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Protocolo de Registro de Doença de Gaucher

O ICGG Gaucher Registry é um programa internacional contínuo, multicêntrico e estritamente observacional que rastreia os resultados clínicos de rotina para pacientes com doença de Gaucher, independentemente do status do tratamento. Nenhuma intervenção experimental está envolvida; os pacientes do Registro passam por avaliações clínicas e recebem os cuidados determinados pelo médico assistente do paciente.

Os objetivos do Registro são:

Melhorar a compreensão da variabilidade, progressão, identificação e história natural da doença de Gaucher, com o objetivo final de melhor orientar e avaliar a intervenção terapêutica.
Auxiliar a comunidade médica de Gaucher no desenvolvimento de recomendações para monitorar pacientes e fornecer relatórios sobre os resultados dos pacientes para otimizar o atendimento ao paciente.
Caracterizar a população com doença de Gaucher.
Avaliar a eficácia a longo prazo da imiglucerase e do eliglustato.

Sub-registro de gravidez de Gaucher: O objetivo principal deste sub-registro é rastrear os resultados da gravidez, incluindo complicações e crescimento infantil, em todas as mulheres com doença de Gaucher durante a gravidez, independentemente de receberem terapia específica para a doença. Nenhuma intervenção experimental é dada; assim, um paciente será submetido a avaliações clínicas e receberá tratamento padrão de cuidados conforme determinado pelo médico do paciente. Se um paciente consentir com este Sub-registro, informações sobre o histórico médico e obstétrico do paciente, gravidez e nascimento serão coletadas e, se Se uma paciente consentir com a coleta de dados de seu bebê, serão coletados dados sobre o crescimento do bebê até o 36º mês pós-parto.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

12000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: ICGG Gaucher Registry HelpLine
Número de telefone: +1(617) 252-7500

Estude backup de contato

Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
Número de telefone: option 6 800-633-1610
E-mail: Contact-US@sanofi.com

Locais de estudo

Alemanha
- - Berlin, Alemanha, 13353
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151686
  - Düsseldorf, Alemanha, 40225
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150783
  - Giessen, Alemanha, 35392
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154150
  - Hamburg, Alemanha, 20099
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151369
  - Hamburg, Alemanha, 20246
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 151368
  - Mainz, Alemanha, 55131
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150031
  - Oberhausen, Alemanha, 46045
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 150432
Argentina
- - Buenos Aires, Argentina, 1425
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 032012
  - Buenos Aires, Argentina, 1107
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 604002
  - Buenos Aires, Argentina, 1428
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 032014
  - Corrientes, Argentina, 3400
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 154176
  - Córdoba, Argentina, 5004
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 032011
- Buenos Aires
  - La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 032003
  - Munro, Buenos Aires, Argentina, 1605
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150661
  - Sarandí, Buenos Aires, Argentina, 1123
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 151085
Arábia Saudita
- - Al-Hasa, Arábia Saudita, 31982
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 682002
  - Jeddah, Arábia Saudita
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 682003
  - Mecca, Arábia Saudita, 24246
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 682004
Austrália
- New South Wales
  - Sydney, New South Wales, Austrália, 2050
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 151431
  - Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151069
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Austrália, 4029
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 151010
  - Townsville, Queensland, Austrália, 4814
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 151491
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151002
- Tasmania
  - Hobart, Tasmania, Austrália, 7000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151725
- Victoria
  - Clayton, Victoria, Austrália, 3168
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151011
  - Parkville, Victoria, Austrália, 3050
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151008
- Western Australia
  - Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151015
Brasil
- - Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
    - Recrutamento
    - HEMORIO- Site Number : 076006
  - São Paulo, Brasil, 04020-041
    - Recrutamento
    - Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 076002
  - São Paulo, Brasil, 05403-000
    - Concluído
    - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 076008
- Alagoas
  - Maceió, Alagoas, Brasil, 57010-300
    - Recrutamento
    - Universidade Estadual de Ciencias da Saude de Alagoas- Site Number : 076005
- Paraná
  - Curitiba, Paraná, Brasil, 80060-900
    - Recrutamento
    - Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana- Site Number : 076010
- Rio Grande do Sul
  - Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
    - Recrutamento
    - Hospital de Clinicas de Porto Alegre- Site Number : 076007
- São Paulo
  - Campinas, São Paulo, Brasil, 13034-685
    - Recrutamento
    - Hospital e Maternidade Celso Pierro - PUC-Campinas- Site Number : 076012
  - Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14049-900
    - Recrutamento
    - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 076001
Bulgária
- - Sofia, Bulgária, 1680
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 100001
  - Sofia, Bulgária
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151164
Bélgica
- - Antwerp, Bélgica, 2020
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150722
  - Bruges, Bélgica, 8000
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 151156
  - Brussels, Bélgica, 1090
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150944
  - Brussels, Bélgica, 1090
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 152345
  - Brussels, Bélgica, 1200
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150517
  - Brussels, Bélgica, 1020
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151796
  - Edegem, Bélgica, 2650
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154285
  - Ghent, Bélgica, 9000
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 151134
  - Leuven, Bélgica, 3000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151668
Canadá
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124014
  - Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124002
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124010
  - Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 124011
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3A 1R9
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124019
- New Brunswick
  - Moncton, New Brunswick, Canadá, E1C 2Z3
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124022
- Ontario
  - Kingston, Ontario, Canadá, K7L 2V7
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124024
  - Kingston, Ontario, Canadá, K7L 4X3
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 124005
  - London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124021
  - Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124006
  - Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X5
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124013
- Quebec
  - Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1K 2R1
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 124001
China
- - Beijing, China, 100045
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 1560001
  - Beijing, China, 100730
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 156003
  - Guangzhou, China, 510080
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 152357
  - Guangzhou, China, 510080
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 1560002
  - Hangzhou, China, 310003
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 152358
  - Hangzhou, China
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 152359
  - Nanjing, China, 210008
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 157252
  - Shanghai, China, 200092
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 152356
  - Shanghai, China, 200040
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 150899
  - Shanghai, China, 200040
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 151787
Cingapura
- - Singapore, Cingapura, 229899
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 702001
Colômbia
- - Bogotá, Colômbia
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 170004
Coréia do Sul
- - Daejeon, Coréia do Sul
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153191
  - Seoul, Coréia do Sul
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153212
- Gyeongsangnam-do
  - Yangsan, Gyeongsangnam-do, Coréia do Sul, 50612
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 154208
- Seoul-teukbyeolsi
  - Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Coréia do Sul, 03080
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153180
  - Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Coréia do Sul, 03080
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153196
  - Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Coréia do Sul, 05505
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151149
  - Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Coréia do Sul, 06973
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153222
Croácia
- - Zagreb, Croácia, 10000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 1910001
  - Zagreb, Croácia, 10000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 1910002
  - Zagreb, Croácia, 10000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 1910003
Dinamarca
- - Copenhagen, Dinamarca, 2100
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151229
Egito
- - Al Mansurah, Egito
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 818007
  - Alexandria, Egito
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 5748
  - Ash Sharqiyah, Egito
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 9889
  - Asyut, Egito
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 9888
  - Cairo, Egito
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 9830
  - Cairo, Egito, 11566
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 9829
  - Cairo, Egito, 11432
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 8345
Emirados Árabes Unidos
- - Dubai, Emirados Árabes Unidos
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 7840001
Eslováquia
- - Bratislava, Eslováquia, 833 40
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 703001
Espanha
- - Madrid, Espanha, 28007
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154163
  - Madrid, Espanha, 28007
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154236
  - Madrid, Espanha, 28034
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151524
  - Madrid, Espanha, 28041
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154199
  - Madrid, Espanha, 28046
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154160
  - Madrid, Espanha, 28040
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 153251
  - Sabadell, Espanha, 08208
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154145
  - Valencia, Espanha, 46026
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154205
  - Zaragoza, Espanha, 50006
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154238
  - Zaragoza, Espanha, 50009
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153216
- A Coruña [La Coruña]
  - A Coruña, A Coruña [La Coruña], Espanha, 15006
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 154146
- Barcelona [Barcelona]
  - Barcelona, Barcelona [Barcelona], Espanha, 08035
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153237
  - Barcelona, Barcelona [Barcelona], Espanha, 08035
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154147
- Madrid
  - Alcorcón, Madrid, Espanha, 28922
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154119
- Pontevedra [Pontevedra]
  - Vigo, Pontevedra [Pontevedra], Espanha, 36200
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153213
- Sevilla
  - Seville, Sevilla, Espanha, 41013
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153215
  - Seville, Sevilla, Espanha, 41013
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153219
Estados Unidos
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
    - Recrutamento
    - Phoenix Children's Hospital- Site Number : 840003
  - Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
    - Recrutamento
    - University of Arizona- Site Number : 840015
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
    - Recrutamento
    - University of Arkansas for Medical Sciences- Site Number : 840113
  - Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
    - Recrutamento
    - Arkansas Children's Hospital- Site Number : 840109
- California
  - Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
    - Recrutamento
    - Tower Hematology Oncology Medical Group- Site Number : 840056
  - Irvine, California, Estados Unidos, 92617
    - Recrutamento
    - University of California at Irvine- Site Number : 840036
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
    - Recrutamento
    - Southern California Permanente Medical Group- Site Number : 840108
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
    - Concluído
    - USC Health Sciences Center Dept of Genetics- Site Number : 840082
  - Orange, California, Estados Unidos, 92868
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Orange County- Site Number : 840074
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    - Recrutamento
    - UC Davis MIND Institute- Site Number : 840010
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95825
    - Concluído
    - Kaiser Permanente Sacramento Medical Center- Site Number : 840042
  - San Diego, California, Estados Unidos, 92093
    - Concluído
    - University of California at San Diego- Site Number : 840007
  - San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
    - Recrutamento
    - University of California San Francisco - Parnassus Campus- Site Number : 840051
  - Stanford, California, Estados Unidos, 94305
    - Recrutamento
    - Stanford University Medical Center- Site Number : 840022
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
    - Recrutamento
    - Yale University School of Medicine- Site Number : 840047
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
    - Recrutamento
    - Children's National Medical Center - Washington- Site Number : 840067
  - Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037-3201
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250012
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    - Recrutamento
    - University Hematology Oncology- Site Number : 840075
  - Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
    - Recrutamento
    - University of Florida Pediatrics Genetics- Site Number : 840121
  - Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
    - Concluído
    - The Atwal Clinic- Site Number : 840112
  - Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    - Recrutamento
    - University Of Miami SOM- Site Number : 840006
  - Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
    - Recrutamento
    - University of Florida-Genetics- Site Number : 840096
  - Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
    - Concluído
    - Pediatric Endocrine Associates- Site Number : 840017
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    - Recrutamento
    - Emory University School of Medicine- Human Genetics- Site Number : 840060
- Illinois
  - Aurora, Illinois, Estados Unidos, 80045
    - Recrutamento
    - University of Colorado at Denver Genetics- Site Number : 840068
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
    - Recrutamento
    - Rush University Medical Center Genetics- Site Number : 840079
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Recrutamento
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840013
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Recrutamento
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number : 840011
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    - Recrutamento
    - Indianapolis University School of Medicine- Site Number : 840027
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    - Recrutamento
    - University of Iowa- Site Number : 840032
- Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    - Concluído
    - University of Louisville - Health Sciences Center- Site Number : 840030
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
    - Concluído
    - Tulane University School of Medicine- Site Number : 840001
- Maine
  - Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
    - Recrutamento
    - Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care- Site Number : 840064
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
    - Concluído
    - John Hopkins- Site Number : 840044
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    - Recrutamento
    - Massachusetts General Hospital-Genetics- Site Number : 840062
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    - Recrutamento
    - Boston Children's Hospital - PIN- Site Number : 840092
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
    - Recrutamento
    - University of Michigan Pediatrics- Site Number : 840107
  - Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Michigan- Site Number : 840066
  - Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    - Concluído
    - Spectrum for Health- Site Number : 840019
  - Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
    - Concluído
    - Infusion Associates - Grand Rapids- Site Number : 840050
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    - Recrutamento
    - University of Minnesota Medical Center Pediatrics- Site Number : 840076
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
    - Recrutamento
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840114
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
    - Recrutamento
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 840046
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
    - Recrutamento
    - University of Missouri Health System Department of Genetics- Site Number : 840031
  - Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
    - Concluído
    - Children's Mercy Adelle Hall Campus- Site Number : 840063
  - St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Recrutamento
    - Washington University- Site Number : 840100
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
    - Recrutamento
    - University of Nebraska Medical Center- Site Number : 840084
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
    - Recrutamento
    - Children's Specialty Center - Las Vegas- Site Number : 840008
- New Jersey
  - Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
    - Rescindido
    - Cooper Health Center- Site Number : 840098
  - Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    - Recrutamento
    - Joseph M. Sanzari Children's Hospital- Site Number : 840101
  - Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
    - Recrutamento
    - Atlantic Health System- Site Number : 840099
  - New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
    - Recrutamento
    - Saint Peter's University Hospital - New Brunswick- Site Number : 840016
  - Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
    - Recrutamento
    - St. Joseph's Children's Hospital- Site Number : 840057
- New York
  - Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
    - Recrutamento
    - Northwell Health - Site Number : 840102
  - New York, New York, Estados Unidos, 10016
    - Recrutamento
    - New York University School Of Medicine- Site Number : 840040
  - New York, New York, Estados Unidos, 10029
    - Recrutamento
    - Mt. Sinai School of Medicine- Site Number : 840005
  - New York, New York, Estados Unidos, 10032
    - Recrutamento
    - Columbia University Irving Medical Center- Site Number : 840125
  - New York, New York, Estados Unidos, 10029
    - Recrutamento
    - Metropolitan Hospital Center- Site Number : 840110
  - Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    - Recrutamento
    - University of Rochester Medical Center- Site Number : 840105
  - Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
    - Recrutamento
    - State University of New York- Site Number : 840052
  - Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
    - Recrutamento
    - New York Medical College- Site Number : 840039
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28232
    - Recrutamento
    - Carolinas Medical Center Hospital- Site Number : 840065
  - Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
    - Recrutamento
    - Duke University Medical Center Genetics Dept- Site Number : 840037
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
    - Recrutamento
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 840026
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
    - Recrutamento
    - University Hospitals Cleveland Medical Center- Site Number : 840119
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
    - Recrutamento
    - Cleveland Clinic - Cleveland- Site Number : 840048
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    - Recrutamento
    - Nationwide Children's Hospital- Site Number : 840091
  - Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
    - Recrutamento
    - LSD Data Registry Site LLC- Site Number : 840094
- Oregon
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    - Recrutamento
    - Oregon Health & Science University (OHSU)- Site Number : 840080
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
    - Recrutamento
    - Penn State Health Milton South Hershey Medical Center- Site Number : 840126
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
    - Recrutamento
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 840023
- Rhode Island
  - Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
    - Concluído
    - Rhode Island Hospital Genetics- Site Number : 840053
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
    - Recrutamento
    - Greenwood Genetic Center - Greenville- Site Number : 840055
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
    - Recrutamento
    - Vanderbilt University Medical Center Diagnostic Lab- Site Number : 840049
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
    - Concluído
    - Baylor Institute of Metabolic Disease- Site Number : 840058
  - Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
    - Recrutamento
    - Cook Children's Health Care System- Site Number : 840024
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
    - Recrutamento
    - University of Utah Department of Medical Genetics- Site Number : 840043
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
    - Concluído
    - University of Virginia School of Medicine-Pediatrics- Site Number : 840078
  - Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
    - Recrutamento
    - O & O Alpan- Site Number : 840025
  - Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
    - Concluído
    - Children's Hospital of The King's Daughters- Site Number : 840072
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
    - Recrutamento
    - Seattle Children's Hospital- Site Number : 840028
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
    - Recrutamento
    - University of Washington Medical Center- Site Number : 840059
  - Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
    - Recrutamento
    - Mary Bridge Children's Hospital & Health Center- Site Number : 840115
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics- Site Number : 840054
Filipinas
- - City of Muntinlupa, Filipinas, 1000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 608001
França
- - Besançon, França, 25000
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 250004
  - Bordeaux, França, 33000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250008
  - Brest, França, 29200
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250005
  - Bron, França, 69677
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250014
  - Caen, França, 14033
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 250002
  - Clichy, França, 92110
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250001
  - Garches, França, 92380
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250003
  - Lyon, França, 69003
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 250009
  - Marseille, França, 13008
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 250011
  - Montpellier, França, 34295
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 2500013
  - Nantes, França, 44093
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250006
  - Paris, França, 75015
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250010
  - Paris, França, 75013
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 250007
  - Strasbourg, França, 67000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250018
  - Toulouse, França, 31027
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 250017
  - Tours, França, 37032
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 250016
Grécia
- - Athens, Grécia
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 300004
  - Athens, Grécia, 115 27
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 300002
  - Pátrai, Grécia, 26500
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 300003
  - Thessaloniki, Grécia, 546 42
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 300001
Holanda
- - Amsterdam, Holanda
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 150149
  - Amsterdam, Holanda
    - Rescindido
    - Investigational Site Number : 151171
Hong Kong
- - Kowloon, Hong Kong
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 344001
Hungria
- - Budapest, Hungria, H-1097
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 3480006
  - Létavértes, Hungria, 4281
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 3480003
  - Nyiregyháza, Hungria, 4400
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 3480007
  - Székesfehérvár, Hungria, 8000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 3480008
Indonésia
- - Jakarta, Indonésia
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 360001
Israel
- - Haifa, Israel
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 3760003
  - Jerusalem, Israel
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 3760001
  - Petah Tikva, Israel
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 3760002
Itália
- - Catania, Itália, 95100
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380008
  - Genova, Itália, 16147
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380006
  - Monza, Itália
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380011
  - Naples, Itália
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 380010
  - Padova, Itália, 35128
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380003
  - Udine, Itália, 33100
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380001
- Firenze
  - Florence, Firenze, Itália, 50134
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 380009
- Milano
  - Milan, Milano, Itália, 20122
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380004
- Modena
  - Baggiovara, Modena, Itália, 41126
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380005
- Monza E Brianza
  - Monza, Monza E Brianza, Itália, 20052
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380002
- Roma
  - Rome, Roma, Itália, 00161
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380007
- Sardinia
  - Sassari, Sardinia, Itália, 07100
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 380014
Japão
- - Chiba, Japão, 266-0007
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153217
  - Osaka, Japão, 545-8586
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 153205
  - Tokyo, Japão, 157-8535
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153204
- Tottori
  - Yonago, Tottori, Japão, 683-8504
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 153203
Jordânia
- - Amman, Jordânia, 261
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 4000001
Kuwait
- - Kuwait City, Kuwait
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 154225
Lituânia
- - Vilnius, Lituânia, 08661
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154237
Líbano
- - Beirut, Líbano
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 4220004
  - Beirut, Líbano, 166830
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 422001
Malásia
- - Kuala Lumpur, Malásia, 59100
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 458002
  - Kuala Lumpur, Malásia, 50586
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 458001
Paquistão
- - Karachi, Paquistão
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154264
  - Lahore, Paquistão
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154266
Peru
- - Arequipa, Peru
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 604001
Polônia
- - Warsaw, Polônia, 04-730
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150575
Portugal
- - Coimbra, Portugal, 3040-081
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 620003
  - Lisbon, Portugal, 1649-035
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 620004
  - Ponta Delgada, Portugal, 9500-370
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 620009
Reino Unido
- - Manchester, Reino Unido, M13 9wl
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150455
- Cambridgeshire
  - Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 2QQ
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151340
- England
  - Birmingham, England, Reino Unido, B15 2TH
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 152287
  - Birmingham, England, Reino Unido, B4 6NH
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154240
  - London, England, Reino Unido, NW3 2QG
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151123
- London, City of
  - London, London, City of, Reino Unido, WC1N 3JH
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150303
  - London, London, City of, Reino Unido, WC1N 3BG
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151646
- Manchester
  - Salford, Manchester, Reino Unido, M6 8HD
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 152361
República Dominicana
- - Santo Domingo, República Dominicana, 10101
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 2140001
Romênia
- - Cluj-Napoca, Romênia, 400006
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 642001
  - Cluj-Napoca, Romênia, 400006
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 151188
  - Cluj-Napoca, Romênia, 400006
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 642002
Rússia
- - Moscow, Rússia
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 643001
  - Saint Petersburg, Rússia
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 643002
Suécia
- - Borås, Suécia, 501 82
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 154095
  - Malmo, Suécia, 205 02
    - Ativo, não recrutando
    - Investigational Site Number : 151726
  - Norrköping, Suécia, 601 82
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154092
Suíça
- - Aarau, Suíça, 5001
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 157237
  - Bern, Suíça, 3010
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 157045
  - Lausanne, Suíça, 1011
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 157244
  - Zurich, Suíça, 8057
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 157241
Sérvia
- - Belgrade, Sérvia, 11000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 688001
  - Belgrade, Sérvia, 11000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 688002
  - Belgrade, Sérvia, 11000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 688005
  - Belgrade, Sérvia, 11080
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 688003
  - Niš, Sérvia, 18000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 688004
Tailândia
- - Bangkok, Tailândia, 10400
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 764003
  - Bangkok, Tailândia, 10700
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 764004
  - Bangkok, Tailândia
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 764001
  - Khon Kaen, Tailândia, 40002
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 764005
Taiwan
- - Chiayi City, Taiwan
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151500
  - Chiayi City, Taiwan
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154093
  - Hualien City, Taiwan, 970
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 152152
  - Kaohsiung City, Taiwan, 833
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 152246
  - Kaohsiung City, Taiwan, 807
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 152244
  - New Taipei City, Taiwan, 231
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151534
  - Taichung, Taiwan, 404
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151179
  - Taichung, Taiwan, 411
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151181
  - Tainan, Taiwan, 704
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153248
  - Tainan, Taiwan, 710
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 152153
  - Taipei, Taiwan, 112
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 152226
  - Taipei, Taiwan, 100
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 151182
  - Taipei, Taiwan, 104
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 152321
  - Tao Yuan County, Taiwan, 333
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 153158
Tcheca
- - Prague, Tcheca, 12808
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150809
Turquia (Türkiye)
- - Adana, Turquia (Türkiye), 01330
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 792006
  - Ankara, Turquia (Türkiye), 06620
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 792005
  - Ankara, Turquia (Türkiye)
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 792001
  - Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 792002
  - Istanbul, Turquia (Türkiye)
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 792004
  - Izmir, Turquia (Türkiye)
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 792007
  - Malatya, Turquia (Türkiye)
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 792003
Vietnã
- - Hanoi, Vietnã
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154212
  - Ho Chi Minh City, Vietnã, 70000
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 704002
África do Sul
- - Durban, África do Sul, 4001
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 154138
  - Johannesburg, África do Sul
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 710-003
  - Johannesburg, África do Sul, 2057
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 150346
Índia
- - Ahmedabad, Índia, 380015
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 356003
  - Jaipur, Índia, 302015
    - Concluído
    - Investigational Site Number : 356004
  - Kolkata, Índia, 700017
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 356001
  - Mumbai, Índia, 400025
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 356005
  - Secunderabad, Índia, 500026
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 3560006
  - Vellore, Índia, 632004
    - Recrutamento
    - Investigational Site Number : 356002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher são elegíveis para inclusão no ICGG Gaucher Registry.

Para o Subregistro de Gravidez Gaucher: Recomenda-se que os dados de gravidez sejam coletados em todas as mulheres elegíveis, independentemente da inscrição infantil. No caso de pacientes com gestações múltiplas, a coleta de dados para cada gravidez individual é incentivada para todas as mulheres inscritas neste Sub-registro.

Descrição

Critério de inclusão:

ICGG Gaucher Registry

Todos os pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher são elegíveis para inclusão no Registro. O diagnóstico confirmado é definido como uma deficiência documentada de β-glicocerebrosidase e/ou mutação no gene da β-glicocerebrosidase.
Para todos os pacientes, será obtida a devida autorização do paciente.

Gaucher Pregnancy Sub-registro:

estar inscrito no ICGG Gaucher Registry.
estar grávida ou ter estado grávida com documentação médica adequada disponível.
fornecer um consentimento informado assinado e formulário(s) de autorização para participar do Sub-registro antes de qualquer coleta de dados relacionada ao Sub-registro ser realizada.

Critério de exclusão:

- Sem critérios de exclusão para participação no Registro e Sub-registro ICGG Gaucher.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Modelos de observação: Coorte
Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Pacientes no ICGG Gaucher Registry Nenhuma intervenção experimental é dada. Um paciente com doença de Gaucher passará por avaliações clínicas e receberá tratamento padrão conforme determinado pelo médico do paciente.
Grávidas com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher Nenhuma intervenção experimental é dada. Mulheres grávidas com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher que estão participando do ICGG Gaucher Registry e consentiram em participar do Gaucher Pregnancy Sub-registry, independentemente de estarem recebendo terapia específica para a doença e independentemente do produto comercial com o qual ela pode ser tratada .

Grupo / Coorte

Pacientes no ICGG Gaucher Registry

Nenhuma intervenção experimental é dada. Um paciente com doença de Gaucher passará por avaliações clínicas e receberá tratamento padrão conforme determinado pelo médico do paciente.

Grávidas com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher

Nenhuma intervenção experimental é dada. Mulheres grávidas com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher que estão participando do ICGG Gaucher Registry e consentiram em participar do Gaucher Pregnancy Sub-registry, independentemente de estarem recebendo terapia específica para a doença e independentemente do produto comercial com o qual ela pode ser tratada .

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Prazo
ICGG Gaucher Registry: Para fornecer à comunidade médica Gaucher recomendações para monitorar pacientes e fornecer relatórios sobre os resultados dos pacientes para ajudar a otimizar o atendimento ao paciente Prazo: 42 anos	42 anos
Gaucher Pregnancy Sub-registry: Para rastrear os resultados da gravidez, incluindo complicações e crescimento infantil, em todas as mulheres com doença de Gaucher durante a gravidez, independentemente de receberem terapia específica para a doença, como TRE com imiglucerase Prazo: 42 anos	42 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

Diretor de estudo: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 1991

Conclusão Primária (Estimado)

31 de janeiro de 2034

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de janeiro de 2034

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de julho de 2006

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de julho de 2006

Primeira postagem (Estimado)

1 de agosto de 2006

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

DIREGC07009
ICGG Gaucher Registry (Outro identificador: Sanofi)
U1111-1295-5844 (Identificador de registro: ICTRP)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .