International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Disease Registry & Pregnancy Sub-register
15. april 2024 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company
Gauchers sykdomsregisterprotokoll
ICGG Gaucher Registry er et pågående, internasjonalt multisenter, strengt observasjonsprogram som sporer rutinemessige kliniske utfall for pasienter med Gauchers sykdom, uavhengig av behandlingsstatus. Ingen eksperimentell intervensjon er involvert; Pasienter i registeret gjennomgår kliniske vurderinger og får behandling som bestemt av pasientens behandlende lege.
Målene med registeret er:
- For å øke forståelsen av variasjonen, progresjonen, identifiseringen og den naturlige historien til Gauchers sykdom, med det endelige målet om bedre veiledning og vurdering av terapeutisk intervensjon.
- Å bistå Gauchers medisinske fellesskap med utvikling av anbefalinger for overvåking av pasienter, og å gi rapporter om pasientresultater, for å optimalisere pasientbehandlingen.
- Å karakterisere Gauchers sykdomspopulasjon.
- For å evaluere den langsiktige effektiviteten av imiglukerase og eliglustat.
Gauchers underregister for graviditet: Hovedmålet med dette underregisteret er å spore graviditetsutfall, inkludert komplikasjoner og spedbarnsvekst, hos alle kvinner med Gauchers sykdom under graviditet, uavhengig av om de får sykdomsspesifikk behandling. Ingen eksperimentell intervensjon er gitt; således vil en pasient gjennomgå kliniske vurderinger og motta standardbehandling som bestemt av pasientens lege. Hvis en pasient samtykker til dette underregisteret, vil informasjon om pasientens medisinske og obstetriske historie, graviditet og fødsel bli samlet inn, og hvis en pasient samtykker til datainnsamling for spedbarnet, data om spedbarnsvekst gjennom måned 36 etter fødselen vil bli samlet inn.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
12000
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: ICGG Gaucher Registry HelpLine
- Telefonnummer: +1(617) 252-7500
Studer Kontakt Backup
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: Contact-US@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1425
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 032012
-
Corrientes, Argentina, 3400
- Fullført
- Investigational Site Number : 154176
-
Córdoba, Argentina, X5004FHP
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 032011
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentina, 1425
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150661
-
La Plata, Buenos Aires, Argentina, 1900
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 032003
-
Sarandi, Buenos Aires, Argentina, 1123
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151085
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151069
-
-
Queensland
-
Douglas, Queensland, Australia, 4814
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151491
-
Herston, Queensland, Australia, 4006
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151010
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151002
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151725
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151011
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151008
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151015
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgia, 2020
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150722
-
Brussel, Belgia, 1090
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150944
-
Brussel, Belgia, 1090
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 152345
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150517
-
Bruxelles, Belgia, 1020
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151796
-
Edegem, Belgia, 2650
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154285
-
Gent, Belgia, 9000
- Fullført
- Investigational Site Number : 151134
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151668
-
-
-
-
-
Campinas, Brasil, 13083-220
- Rekruttering
- Faculdade De Medicina - Unicamp Site Number : 076005
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
- Rekruttering
- HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 076006
-
São Paulo, Brasil, 04020-041
- Rekruttering
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Rekruttering
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP Site Number : 076008
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 80060-150
- Rekruttering
- Hospital das Clínicas da Universidade Federal do Paraná - HCUFPR Site Number : 076010
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-003
- Rekruttering
- Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 076007
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13059-900
- Rekruttering
- PUC Campinas - Sociedade Campineira de Educaçao e Instruçao Site Number : 076012
-
Ribeirao Preto, São Paulo, Brasil, 14048-900
- Rekruttering
- Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto - USP Site Number : 076001
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1680
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 100001
-
Sofia, Bulgaria
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151164
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2M 0L6
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124014
-
Edmonton, Alberta, Canada, TG62B7
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124002
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z1M9
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124010
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H3N1
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124011
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A1R9
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124019
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Canada, E1C2Z3
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124022
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124024
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124021
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124006
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X5
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124013
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H5N4
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 124001
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151229
-
-
-
-
-
Dubai, De forente arabiske emirater
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7840001
-
-
-
-
-
Santo Domingo, Den dominikanske republikk, 10101
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2140001
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 643001
-
sait-Petersburg, Den russiske føderasjonen
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 643002
-
-
-
-
-
Alexandria, Egypt
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 5748
-
Ash Sharqia, Egypt
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 9889
-
Assuit, Egypt
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 9888
-
Cairo, Egypt
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 8345
-
Cairo, Egypt
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 9829
-
Cairo, Egypt
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 9830
-
-
-
-
-
Manila, Filippinene, 1000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 608001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Rekruttering
- Phoenix Children's Hospital Site Number : 840003
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
- Rekruttering
- University of Arizona Site Number : 840015
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Rekruttering
- Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- Rekruttering
- University of Arkansas for Medical Sciences Site Number : 840113
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Rekruttering
- Tower Hematology/Oncology Medical Group Site Number : 840056
-
Irvine, California, Forente stater
- Rekruttering
- University of California at Irvine Site Number : 840036
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- Rekruttering
- USC Health Sciences Center Dept of Genetics Site Number : 840082
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Children's Hospital of Orange County Site Number : 840074
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Rekruttering
- Stanford Unviersity MC Dept of Genetics Site Number : 840022
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Rekruttering
- UC Davis MIND Institute Site Number : 840010
-
Sacramento, California, Forente stater, 95825
- Fullført
- Kaiser Permanente Hospital Site Number : 840042
-
San Bernardino, California, Forente stater, 92408
- Rekruttering
- Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
-
San Diego, California, Forente stater, 92093
- Fullført
- University of California at San Diego Site Number : 840007
-
San Francisco, California, Forente stater
- Rekruttering
- University of California at San Francisco Site Number : 840051
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado at Denver Genetics Site Number : 840068
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
- Rekruttering
- Yale Site Number : 840047
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Rekruttering
- Children's National Medical Center Site Number : 840067
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
- Rekruttering
- University Hematology Oncology Site Number : 840075
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Rekruttering
- University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32216
- Rekruttering
- The Atwal Clinic Site Number : 840112
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Rekruttering
- University Of Miami SOM Site Number : 840006
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33606
- Rekruttering
- University of Florida-Genetics Site Number : 840096
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Rekruttering
- Pediatric Endocrine Associates Site Number : 840017
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
- Rekruttering
- Emory University School of Medicine- Human Genetics Site Number : 840060
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840013
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rekruttering
- Rush University Medical Center Genetics Site Number : 840079
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa Site Number : 840032
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Rekruttering
- University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Rekruttering
- Ochsner Medical Center Site Number : 840120
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Fullført
- Tulane University Medical Center Site Number : 840001
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Forente stater, 04102
- Rekruttering
- Maine Medical Center Pediatrics Site Number : 840064
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater
- Rekruttering
- John Hopkins Site Number : 840044
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 2115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital Site Number : 840092
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Rekruttering
- Children's Hospital of Michigan Site Number : 840066
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
- Rekruttering
- Infusion Associates Site Number : 840050
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Rekruttering
- Children's Health Care Site Number : 840114
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Rekruttering
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota Site Number : 840046
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- University of Minnesota Medical Center Pediatrics Site Number : 840076
-
-
Missouri
-
Columibia, Missouri, Forente stater, 65212
- Rekruttering
- University of Missouri Health System Department of Genetics Site Number : 840031
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Fullført
- Children's Mercy Hospital- Pediatrics Site Number : 840063
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- Washington University of St. Louis Site Number : 840100
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
- Rekruttering
- University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
- Rekruttering
- Children's Specialty Center of Nevada Site Number : 840008
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Rekruttering
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital Site Number : 840101
-
Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
- Rekruttering
- Atlantic Health System Site Number : 840099
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rekruttering
- St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
-
Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
- Rekruttering
- St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Forente stater, 11030
- Rekruttering
- Northwell Health Site Number : 840102
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- New York University School Of Medicine Site Number : 840040
-
New York, New York, Forente stater, 10029-7494
- Rekruttering
- Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Rekruttering
- Mt. Sinai School of Medicine Site Number : 840005
-
New York, New York, Forente stater
- Rekruttering
- Site Number : 840026
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- Rekruttering
- University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- Rekruttering
- State University of New York Site Number : 840052
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- Rekruttering
- New York Medical College Site Number : 840039
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28232
- Rekruttering
- Carolinas Medical Center Hospital Site Number : 840065
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Rekruttering
- UHCMC Site Number : 840119
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Rekruttering
- Cleveland Clinic Foundation Pediatrics Site Number : 840048
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205-2664
- Rekruttering
- Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
-
Dublin, Ohio, Forente stater, 43017
- Rekruttering
- LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Rekruttering
- Oregon Health & Science University Site Number : 840080
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics Site Number : 840089
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Rekruttering
- University of Pittsburgh Site Number : 840023
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
- Rekruttering
- Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
- Rekruttering
- Greenwood Genetcs Site Number : 840055
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 38232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Hospital-Pediatrics Site Number : 840049
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75226
- Rekruttering
- Baylor Research Center Site Number : 840058
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Rekruttering
- Cook Children's Health Care System Site Number : 840024
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- Rekruttering
- University of Utah Department of Medical Genetics Site Number : 840043
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- Rekruttering
- University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
- Rekruttering
- O&O Alpan, LLC Site Number : 840025
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Rekruttering
- Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital Site Number : 840028
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- Rekruttering
- University Of Washington Medical Center Site Number : 840059
-
Tacoma, Washington, Forente stater, 98415
- Rekruttering
- Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Rekruttering
- Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
-
-
-
-
-
ANGERS Cedex 01, Frankrike, 49033
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250015
-
BRON Cedex, Frankrike, 69677
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250014
-
Besancon, Frankrike, 25030
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250004
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250008
-
Brest, Frankrike, 29200
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250005
-
CLICHY Cedex, Frankrike, 92110
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250001
-
Caen, Frankrike, 14000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250002
-
Garches, Frankrike, 92380
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250003
-
LYON Cedex 03, Frankrike, 69437
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250009
-
Montpellier, Frankrike, 34059
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500013
-
NANTES Cedex 1, Frankrike, 44093
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250006
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250010
-
Rennes Cedex 2, Frankrike, 35056
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250012
-
Strasbourg, Frankrike, 67091
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250018
-
TOURS Cedex 9, Frankrike, 37044
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250016
-
Toulouse, Frankrike, 31027
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 250017
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 11527
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 300002
-
Athens, Hellas
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 300004
-
Patras, Hellas, 26500
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 300003
-
Thessaloniki, Hellas, 54642
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 300001
-
-
-
-
-
Kowloon, Hong Kong
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 344001
-
-
-
-
-
Ahmedabad, India, 380015
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 356003
-
Jaipur, India, 302015
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 356004
-
Kolkata, India, 700017
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 356001
-
Mumbai, India, 400025
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 356005
-
Secunderabad, India, 500026
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3560006
-
Vellore, India, 632004
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 356002
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 360001
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760003
-
Jerusalem, Israel
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760001
-
Petach-Tikva, Israel
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3760002
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380008
-
Firenze, Italia, 50134
- Fullført
- Investigational Site Number : 380009
-
Genova, Italia, 16147
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380006
-
Milano, Italia, 20122
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380004
-
Modena, Italia, 41126
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380005
-
Monza, Italia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380011
-
Monza (MB), Italia, 20900
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380002
-
Napoli, Italia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380010
-
Padova, Italia, 35128
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380003
-
Roma, Italia, 00161
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380007
-
Udine, Italia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380001
-
-
-
-
-
Chiba, Japan, 266-0007
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153217
-
-
Osaka
-
Abeno-ku, Osaka, Japan, 545-8585
- Fullført
- Investigational Site Number : 153205
-
-
Tokyo
-
Setagaya, Tokyo, Japan, 157-0074
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153204
-
-
Tottori
-
Yonago-shi, Tottori, Japan, 683-8504
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153203
-
-
-
-
-
Amman, Jordan, 261
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 4000001
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, Republikken
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153191
-
Jeonnam, Korea, Republikken
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153225
-
Seoul, Korea, Republikken, 03080
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153180
-
Seoul, Korea, Republikken, 04401
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153192
-
Seoul, Korea, Republikken, 05505
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151149
-
Seoul, Korea, Republikken
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153212
-
Seoul, Korea, Republikken
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153222
-
Seoul, Korea, Republikken, 03080
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153196
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154148
-
Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153178
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1910002
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1910003
-
-
-
-
-
Kuwait, Kuwait
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154225
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 4220004
-
Beirut, Libanon
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 422001
-
Douris, Libanon
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 422006
-
Hazmieh, Libanon
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 4220002
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154237
-
-
-
-
-
Jalan Pahang, Malaysia, 50586
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 458001
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 458002
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Fullført
- Investigational Site Number : 150149
-
-
-
-
-
Karachi, Pakistan
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154264
-
Lahore, Pakistan
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154266
-
-
-
-
-
Arequipa, Peru
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 604001
-
Callao, Peru, Callao02
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 604002
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 04-730
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150575
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 620003
-
Lisboa, Portugal, 1649-035
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 620004
-
Ponta Delgada, Portugal, 9500-370
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 620009
-
-
-
-
-
Cluj Napoca, Romania, 400370
- Fullført
- Investigational Site Number : 151188
-
Cluj Napoca, Romania, 400370
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 642002
-
Cluj-Napoca, Romania, 400006
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 642001
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, Saudi-Arabia, 36424
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 682002
-
Jeddah, Saudi-Arabia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 682003
-
Makkah, Saudi-Arabia, 21955
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 682004
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 688001
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 688002
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 688003
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 688005
-
Nis, Serbia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 688004
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 702001
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 83340
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 703001
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153237
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154147
-
La Coruña, Spania, 15006
- Fullført
- Investigational Site Number : 154146
-
Madrid, Spania, 28007
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154163
-
Madrid, Spania, 28007
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154236
-
Madrid, Spania, 28034
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151524
-
Madrid, Spania, 28041
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154199
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154160
-
Madrid, Spania, 28922
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154119
-
Sabadell, Spania, 08208
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154145
-
Santiago de Compostela, Spania, 15706
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154222
-
Sevilla, Spania, 41013
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153215
-
Sevilla, Spania, 41013
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153219
-
Valencia, Spania, 46009
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154205
-
Vigo, Spania, 36200
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153213
-
Zaragoza, Spania, 50006
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154238
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153216
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B152TH
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 152287
-
Birmingham, Storbritannia, B46NH
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154240
-
London, Storbritannia, WC1N3BG
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151646
-
London, Storbritannia, NW32QG
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151123
-
London, Storbritannia, WC1N3JH
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150303
-
Manchester, Storbritannia, m139wl
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150455
-
Salford, Storbritannia, M6 8HD
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 152361
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannia, CB50QQ
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151340
-
-
-
-
-
Bern, Sveits, 3010
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 157045
-
-
-
-
-
Borås, Sverige, 50182
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154095
-
Malmö, Sverige, 20502
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151726
-
Norrköping, Sverige, 60182
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154092
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sør-Afrika, 2000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154138
-
Johannesburg, Sør-Afrika
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 710-003
-
Sandton, Sør-Afrika, 2196
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150346
-
-
-
-
-
Chiayi, Taiwan
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154093
-
Hualien, Taiwan
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 152152
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 152244
-
Kaohsiung Hsien,, Taiwan
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 152246
-
New Taipei City, Taiwan, 23142
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151534
-
Putz City, Chia-yi, Taiwan
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151500
-
Taichung, Taiwan, 00407
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151181
-
Taichung City, Taiwan, 404
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151179
-
Tainan, Taiwan, 70403
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153248
-
Tainan, Taiwan
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 152153
-
Taipei, Taiwan, 10041
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151182
-
Taipei, Taiwan, 10449
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 152321
-
Taipei, Taiwan
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 152226
-
Tao Yuan County, Taiwan
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 153158
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 764003
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 764004
-
Bangkok, Thailand
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 764001
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 764005
-
-
-
-
-
Praha 2, Tsjekkia, 12808
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150809
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia, 01330
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 792006
-
Ankara, Tyrkia, 06100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 792005
-
Ankara, Tyrkia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 792001
-
Ankara, Tyrkia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 792002
-
Istanbul, Tyrkia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 792004
-
Izmir, Tyrkia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 792007
-
Malatya, Tyrkia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 792003
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151686
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150783
-
Gießen, Tyskland, 35392
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154150
-
Hamburg, Tyskland, 20099
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151369
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 151368
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150031
-
Oberhausen, Tyskland, 46045
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 150432
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, H-1097
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3480006
-
Létavértes, Ungarn, 4281
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3480003
-
Nyíregyháza, Ungarn, 4400
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3480007
-
Székesfehérvár, Ungarn, 8000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3480008
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 154212
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, 700000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 704002
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle pasienter med en bekreftet diagnose av Gauchers sykdom er kvalifisert for inkludering i ICGG Gaucher-registeret.
For Gauchers graviditetsunderregister: Det anbefales at graviditetsdata samles inn for alle kvalifiserte kvinner uavhengig av spedbarnsregistrering. Ved flerfoldsgraviditet oppfordres det til datainnsamling for hvert enkelt svangerskap for alle kvinner som er registrert i dette underregisteret.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
ICGG Gaucher-registeret
- Alle pasienter med bekreftet diagnose av Gauchers sykdom er kvalifisert for inkludering i registeret. Bekreftet diagnose er definert som en dokumentert β-glukocerebrosidase-mangel og/eller mutasjon i β-glukocerebrosidase-genet.
- For alle pasienter vil passende pasientautorisasjon innhentes.
Gauchers underregister for graviditet:
- være registrert i ICGG Gaucher-registeret.
- være gravid, eller har vært gravid med passende medisinsk dokumentasjon tilgjengelig.
- gi et signert informert samtykke og autorisasjonsskjema(er) for å delta i underregisteret før noen underregisterrelatert datainnsamling utføres.
Ekskluderingskriterier:
- Ingen eksklusjonskriterier for deltakelse i ICGG Gaucher-registeret og underregisteret.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Pasienter i ICGG Gaucher-registeret
Ingen eksperimentell intervensjon er gitt.
En pasient med Gauchers sykdom vil gjennomgå kliniske vurderinger og motta standardbehandling som bestemt av pasientens lege.
|
|
Gravide kvinner med bekreftet diagnose av Gauchers sykdom
Ingen eksperimentell intervensjon er gitt.
Gravide kvinner med bekreftet diagnose av Gauchers sykdom som deltar i ICGG Gaucher-registeret og samtykker til å delta i Gaucher Pregnancy Sub-register, uavhengig av om hun mottar sykdomsspesifikk behandling og uavhengig av det kommersielle produktet hun kan behandles med .
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
ICGG Gaucher-registeret: For å gi Gauchers medisinske fellesskap anbefalinger for overvåking av pasienter og å gi rapporter om pasientresultater for å hjelpe med å optimalisere pasientbehandlingen
Tidsramme: 42 år
|
42 år
|
|
Gauchers underregister for graviditet: For å spore graviditetsutfall, inkludert komplikasjoner og spedbarnsvekst, hos alle kvinner med Gauchers sykdom under graviditet, uavhengig av om de får sykdomsspesifikk behandling, for eksempel ERT med imiglukerase
Tidsramme: 42 år
|
42 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- El-Beshlawy A, Tylki-Szymanska A, Vellodi A, Belmatoug N, Grabowski GA, Kolodny EH, Batista JL, Cox GF, Mistry PK. Long-term hematological, visceral, and growth outcomes in children with Gaucher disease type 3 treated with imiglucerase in the International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry. Mol Genet Metab. 2017 Jan-Feb;120(1-2):47-56. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.12.001. Epub 2016 Dec 6.
- Mistry PK, Batista JL, Andersson HC, Balwani M, Burrow TA, Charrow J, Kaplan P, Khan A, Kishnani PS, Kolodny EH, Rosenbloom B, Scott CR, Weinreb N. Transformation in pretreatment manifestations of Gaucher disease type 1 during two decades of alglucerase/imiglucerase enzyme replacement therapy in the International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Registry. Am J Hematol. 2017 Sep;92(9):929-939. doi: 10.1002/ajh.24801. Epub 2017 Jul 7.
- Weinreb NJ, Goldblatt J, Villalobos J, Charrow J, Cole JA, Kerstenetzky M, vom Dahl S, Hollak C. Long-term clinical outcomes in type 1 Gaucher disease following 10 years of imiglucerase treatment. J Inherit Metab Dis. 2013 May;36(3):543-53. doi: 10.1007/s10545-012-9528-4. Epub 2012 Sep 14. Erratum In: J Inherit Metab Dis. 2014 Jan;37(1):147.
- Rosenbloom BE, Cappellini MD, Weinreb NJ, Dragosky M, Revel-Vilk S, Batista JL, Sekulic D, Mistry PK. Cancer risk and gammopathies in 2123 adults with Gaucher disease type 1 in the International Gaucher Group Gaucher Registry. Am J Hematol. 2022 Oct;97(10):1337-1347. doi: 10.1002/ajh.26675. Epub 2022 Aug 24.
- Weinreb NJ, Camelo JS Jr, Charrow J, McClain MR, Mistry P, Belmatoug N; International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Registry (NCT00358943) investigators. Gaucher disease type 1 patients from the ICGG Gaucher Registry sustain initial clinical improvements during twenty years of imiglucerase treatment. Mol Genet Metab. 2021 Feb;132(2):100-111. doi: 10.1016/j.ymgme.2020.12.295. Epub 2021 Jan 8.
- Weinreb NJ, Kaplan P. The history and accomplishments of the ICGG Gaucher registry. Am J Hematol. 2015 Jul;90 Suppl 1:S2-5. doi: 10.1002/ajh.24054. No abstract available.
- Buyers RP, Collin-Histed T. Foreword. Am J Hematol. 2015 Jul;90 Suppl 1:S1. doi: 10.1002/ajh.24053. No abstract available.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 1991
Primær fullføring (Antatt)
31. januar 2034
Studiet fullført (Antatt)
31. januar 2034
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juli 2006
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. juli 2006
Først lagt ut (Antatt)
1. august 2006
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Underernæring
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Mangelsykdommer
- Gauchers sykdom
- Lipidoser
Andre studie-ID-numre
- DIREGC07009
- ICGG Gaucher Registry (Annen identifikator: Sanofi)
- U1111-1295-5844 (Registeridentifikator: ICTRP)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .