Kyselina cholová pro steatózu jater u lipodystrofie
4. srpna 2025 aktualizováno: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center
Fáze II studie kyseliny cholové pro jaterní steatózu u pacientů s lipodystrofií
Zhodnotit účinnost a bezpečnost léčby kyselinou cholovou při léčbě pacientů s lipodystrofií s jaterní steatózou.
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie.
Přehled studie
Detailní popis
Lipodystrofie jsou vzácné poruchy charakterizované selektivní ztrátou tukové tkáně a predispozicí k rozvoji inzulinové rezistence a s ní spojených metabolických komplikací, jako je dyslipidémie, diabetes mellitus a steatóza jater.
Nealkoholická steatóza jater nebo steatohepatitida způsobená nadměrnou akumulací triglyceridů v hepatocytech je ve skutečnosti společným rysem těchto poruch.
Steatóza jater, která je často příčinou významné morbidity a dokonce mortality u lipodystrofických pacientů, představuje významnou terapeutickou výzvu.
Nedávný pohled na roli primárních žlučových kyselin, kyseliny cholové a kyseliny chenodeoxycholové, které jsou endogenními ligandy pro farnesoidní receptor X (FXR), při regulaci homeostázy jaterních triglyceridů nabízí nové možnosti léčby jaterní steatózy.
Ukázalo se, že kyselina cholová inhibuje akumulaci triglyceridů v játrech o více než 50 % na myším modelu jaterní steatózy a hypertriglyceridémie. Kyselina cholová se dříve používala k léčbě vrozených chyb syntézy žlučových kyselin u dětí bez jakýchkoli vedlejších účinků.
V jiných studiích u dospělých bylo hlášeno, že kyselina cholová je dobře snášena.
Proto navrhujeme prozkoumat potenciálně bezpečnou terapeutickou možnost pro její účinnost při snižování steatózy jater u pacientů s lipodystrofií.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9052
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s lipodystrofií diagnostikovanou klinickými kritérii.
- Jaterní steatóza (>5,6% obsah triglyceridů v játrech), jak bylo prokázáno 1H magnetickou rezonanční spektroskopií.
- Věk 6-70 let.
- Příjem alkoholu méně než 40 g za týden.
Kritéria vyloučení:
- Laboratorní nebo jiné histologické nálezy vysoce naznačují jaterní onemocnění způsobené jinými příčinami než nealkoholická steatohepatitida, jako je chronická virová hepatitida, autoimunitní hepatitida, primární biliární cirhóza, biliární obstrukce nebo genetická onemocnění jater, jako je Wilsonova choroba, hemochromatóza nebo alfa-1- nedostatek antitrypsinu.
- Léčba léky spojenými se steatohepatitidou, např. kortikosteroidy, vysokými dávkami estrogenů, methotrexátem, amiodaronem, sulfasalazinem nebo oxacilinem během 6 měsíců před studií.
- Dekompenzované onemocnění jater prokázané klinickými příznaky jaterního selhání (krvácení z varixů, ascites, jaterní encefalopatie atd.) a laboratorními vyšetřeními (prodloužený protrombinový čas, hypoalbuminémie, přítomnost jícnových varixů atd.)
- Důkaz hepatocelulárního karcinomu: hladiny alfa-fetoproteinu vyšší než 200 ng/ml a/nebo hmota jater v zobrazovací studii svědčící pro rakovinu jater.
- Užívání léků, které mohou potenciálně snížit steatózu jater během předchozích 3 měsíců; kyselina ursodeoxycholová, vysokodávkovaný vitamín E, betain, acetylcystein a cholin. Thiazolidindiony jsou povoleny, pokud byla dávka stabilní po dobu 3 měsíců před screeningem.
- Významná systémová nebo závažná onemocnění jiná než onemocnění jater, jako je městnavé srdeční selhání, cerebrovaskulární onemocnění, respirační selhání, selhání ledvin (sérový kreatinin > 2 mg/dl), akutní pankreatitida, transplantace orgánů, závažná psychiatrická onemocnění a malignita, které mohou interferovat se soudem a adekvátním sledováním.
- Akutní onemocnění vylučující účast ve studiu.
- Známý pacient infikovaný HIV.
- Současné zneužívání návykových látek.
- Těhotné nebo kojící ženy.
- Hematokrit nižší než 30 %. - Historie úbytku hmotnosti během posledních 3 měsíců.
- Pacienti užívající pryskyřice vázající žlučové kyseliny, cholestyramin, colestipol, colesevelam.
- Hypersenzitivita nebo intolerance na CA nebo kteroukoli složku jeho formulace
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní kapsle s kyselinou cholovou
Dávka kyseliny cholové na základě hmotnosti po dobu 6 měsíců dvojitě zaslepená
|
Kapsle aktivní kyseliny cholové nebo odpovídající placebo, celková dávka je 15 mg/kg denně, maximální dávka 1500 mg denně, užívá se PO, BID.
|
|
Komparátor placeba: Placebo pro kyselinu cholovou
Placebo pro kyselinu cholovou po dobu 6 měsíců dvojitě zaslepené
|
Kapsle aktivní kyseliny cholové nebo odpovídající placebo, celková dávka je 15 mg/kg denně, maximální dávka 1500 mg denně, užívá se PO, BID.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Jaterní triglyceridy (%)
Časové okno: 6 měsíců
|
Měřeno protonovou magnetickou rezonanční spektroskopií (MRS)
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Triglyceridy v séru
Časové okno: Měsíce 6
|
Měsíce 6
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Abhimanyu Garg, M.D., University of Texas Southwestern Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2006
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. dubna 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. dubna 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. dubna 2007
První zveřejněno (Odhadovaný)
6. dubna 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STU 122010-032
- FD003085
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .