Kolihappo maksan steatoosiin lipodystrofiassa
maanantai 4. elokuuta 2025 päivittänyt: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center
Vaiheen II tutkimus koliinihaposta maksan steatoosiin lipodystrofiapotilailla
Arvioida kolihappohoidon tehoa ja turvallisuutta hoidettaessa lipodystrofiapotilaita, joilla on maksan steatoosi.
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu ristiintutkimus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Lipodystrofiat ovat harvinaisia sairauksia, joille on tunnusomaista selektiivinen rasvakudoksen menetys ja taipumus kehittää insuliiniresistenssi ja siihen liittyvät metaboliset komplikaatiot, kuten dyslipidemia, diabetes mellitus ja maksan rasvakudos.
Alkoholiton maksan steatoosi tai steatohepatiitti, joka johtuu triglyseridien liiallisesta kertymisestä maksasoluihin, on itse asiassa näiden sairauksien yleinen piirre.
Maksan steatoosi, joka usein aiheuttaa merkittävän sairastuvuuden ja jopa kuolleisuuden lipodystrofisilla potilailla, muodostaa merkittävän terapeuttisen haasteen.
Äskettäinen käsitys primaaristen sappihappojen, kolihapon ja kenodeoksikoolihapon, jotka ovat farnesoidi X-reseptorin (FXR) endogeenisiä ligandeja, roolista maksan triglyseridien homeostaasin säätelyssä tarjoaa uusia hoitovaihtoehtoja maksan steatoosiin.
Kolihapon osoitettiin estävän maksan triglyseridien kertymistä yli 50 % maksan rasvakudoksen ja hypertriglyseridemian hiirimallissa. Kolihappoa on aiemmin käytetty lasten synnynnäisten sappihapposynteesin virheiden hoitoon ilman sivuvaikutuksia.
Muissa aikuisilla tehdyissä tutkimuksissa on raportoitu, että kolihappo on hyvin siedetty.
Siksi ehdotamme, että tutkitaan potentiaalisesti turvallinen terapeuttinen vaihtoehto sen tehokkuuden suhteen vähentämään maksan steatoosia potilailla, joilla on lipodystrofia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9052
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on kliinisillä kriteereillä diagnosoitu lipodystrofia.
- Maksan steatoosi (>5,6 % maksan triglyseridipitoisuus), kuten 1H-magneettiresonanssispektroskopia osoittaa.
- Ikä 6-70 vuotta.
- Alkoholin kulutus alle 40 g viikossa.
Poissulkemiskriteerit:
- Laboratorio- tai muut histologiset löydökset, jotka viittaavat vahvasti maksasairauteen, joka johtuu muista syistä kuin alkoholittomasta steatohepatiitista, kuten krooninen virushepatiitti, autoimmuunihepatiitti, primaarinen sappikirroosi, sapen tukkeuma tai geneettiset maksasairaudet, kuten Wilsonin tauti, hemokromatoosi tai alfa-1- antitrypsiinin puutos.
- Hoito steatohepatiittiin liittyvillä lääkkeillä, esim. kortikosteroideilla, suuriannoksisilla estrogeeneillä, metotreksaatilla, amiodaronilla, sulfasalatsiinilla tai oksasilliinilla tutkimusta edeltäneiden 6 kuukauden aikana.
- Maksan vajaatoiminnan kliiniset oireet (laskiton verenvuoto, askites, hepaattinen enkefalopatia jne.) ja laboratoriotutkimukset (pitkä protrombiiniaika, hypoalbuminemia, ruokatorven suonikohjujen esiintyminen jne.) osoittavat dekompensoitunut maksasairaus
- Todisteet hepatosellulaarisesta karsinoomasta: alfafetoproteiinitasot yli 200 ng/ml ja/tai maksan massa kuvantamistutkimuksessa, joka viittaa maksasyöpään.
- Sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka voivat mahdollisesti vähentää maksan steatoosia edellisten 3 kuukauden aikana; ursodeoksikoolihappo, suuriannoksinen E-vitamiini, betaiini, asetyylikysteiini ja koliini. Tiatsolidiinidionit ovat sallittuja, jos annos on pysynyt vakaana 3 kuukautta ennen seulontaa.
- Merkittävät systeemiset tai vakavat sairaudet, muut kuin maksasairaus, kuten kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, aivoverisuonisairaus, hengitysvajaus, munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > 2 mg/dl), akuutti haimatulehdus, elinsiirto, vakava psyykkinen sairaus ja maligniteetti, jotka voivat häiritä oikeudenkäynnin ja riittävän seurannan kanssa.
- Akuutit sairaudet, jotka estävät osallistumisen tutkimuksiin.
- Tunnettu HIV-tartunnan saanut potilas.
- Nykyinen päihteiden väärinkäyttö.
- Raskaana oleville tai imettäville naisille.
- Hematokriitti alle 30 %. - Painonpudotuksen historia viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Potilaat, jotka käyttävät sappihappoa sitovia hartseja, kolestyramiinia, kolestipolia, kolesevelaamia.
- Yliherkkyys tai intoleranssi CA:lle tai mille tahansa sen koostumuksen aineosalle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kolihappo aktiiviset kapselit
Kolihapon painoon perustuva annos 6 kuukauden kaksoissokkoutettuna
|
Aktiivisen kolihappokapselit tai vastaava lumelääke, kokonaisannos on 15 mg/kg päivässä, enimmäisannos 1500 mg päivässä otettuna PO, BID.
|
|
Placebo Comparator: Placebo koolihapolle
Placebo koolihapolle 6 kuukauden kaksoissokkoutettuna
|
Aktiivisen kolihappokapselit tai vastaava lumelääke, kokonaisannos on 15 mg/kg päivässä, enimmäisannos 1500 mg päivässä otettuna PO, BID.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksan triglyseridi (%)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Mitattu protonimagneettiresonanssispektroskopialla (MRS)
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin triglyseridit
Aikaikkuna: Kuukaudet 6
|
Kuukaudet 6
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Abhimanyu Garg, M.D., University of Texas Southwestern Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. huhtikuuta 2006
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. huhtikuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. huhtikuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 6. huhtikuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 6. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STU 122010-032
- FD003085
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .