Cholinsyre til hepatisk steatose ved lipodystrofi
4. august 2025 opdateret af: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center
Fase II-undersøgelse af cholsyre til hepatisk steatose hos lipodystrofipatienter
At evaluere effektiviteten og sikkerheden af cholsyrebehandling til behandling af lipodystrofipatienter med hepatisk steatose.
Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret krydsningsstudie.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Lipodystrofier er sjældne lidelser karakteriseret ved selektivt tab af fedtvæv og disposition for at udvikle insulinresistens og dens associerede metaboliske komplikationer såsom dyslipidæmi, diabetes mellitus og hepatisk steatose.
Ikke-alkoholisk hepatisk steatose eller steatohepatitis forårsaget af overdreven akkumulering af triglycerider i hepatocytter er faktisk et fællestræk ved disse lidelser.
Ofte en årsag til betydelig morbiditet og endda dødelighed hos lipodystrofiske patienter, udgør leversteatose en betydelig terapeutisk udfordring.
Nylig indsigt i rollen af primære galdesyrer, cholsyre og chenodeoxycholsyre, som er endogene ligander for farnesoid X-receptoren (FXR), i reguleringen af hepatisk triglyceridhomeostase tilbyder nye behandlingsmuligheder for hepatisk steatose.
Cholinsyre blev vist at hæmme hepatisk triglyceridakkumulering med mere end 50 % i en musemodel af hepatisk steatose og hypertriglyceridæmi. Cholinsyre er tidligere blevet brugt til at behandle medfødte fejl i galdesyresyntesen hos børn uden bivirkninger.
I andre undersøgelser med voksne er cholsyre blevet rapporteret at være veltolereret.
Derfor foreslår vi at undersøge en potentielt sikker terapeutisk mulighed for dens effektivitet til at reducere hepatisk steatose hos patienter med lipodystrofier.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9052
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med lipodystrofier som diagnosticeret efter kliniske kriterier.
- Hepatisk steatose (>5,6 % hepatisk triglyceridindhold) som vist ved 1H magnetisk resonansspektroskopi.
- Alder 6-70 år.
- Alkoholindtag på mindre end 40 g om ugen.
Ekskluderingskriterier:
- Laboratorie- eller andre histologiske fund, der i høj grad tyder på leversygdom på grund af andre årsager end ikke-alkoholisk steatohepatitis, såsom kronisk viral hepatitis, autoimmun hepatitis, primær galdecirrhose, galdevejsobstruktion eller genetiske leversygdomme såsom Wilsons sygdom, hæmokromatose eller alfa-1- antitrypsinmangel.
- Behandling med lægemidler forbundet med steatohepatitis, f.eks. kortikosteroider, højdosis østrogener, methotrexat, amiodaron, sulfasalazin eller oxacillin i de 6 måneder forud for undersøgelsen.
- Dekompenseret leversygdom som påvist af kliniske træk ved leversvigt (variceal blødning, ascites, hepatisk encefalopati osv.) og laboratorieundersøgelser (forlænget protrombintid, hypoalbuminæmi, tilstedeværelse af esophageal varicer osv.)
- Bevis for hepatocellulært karcinom: alfa-føtoproteinniveauer større end 200 ng/ml og/eller levermasse på billeddiagnostisk undersøgelse, der tyder på leverkræft.
- Brug af lægemidler, der potentielt kan mindske leversteatose i de foregående 3 måneder; ursodeoxycholsyre, højdosis E-vitamin, betain, acetylcystein og cholin. Thiazolidindioner er tilladt, hvis dosis har været stabil i 3 måneder før screening.
- Signifikante systemiske eller større sygdomme bortset fra leversygdom, såsom kongestiv hjertesvigt, cerebrovaskulær sygdom, respirationssvigt, nyresvigt (serumkreatinin >2 mg/dL), akut pancreatitis, organtransplantation, alvorlig psykiatrisk sygdom og malignitet, der kan interferere med forsøget og tilstrækkelig opfølgning.
- Akutte medicinske sygdomme, der udelukker deltagelse i undersøgelserne.
- Kendt HIV-smittet patient.
- Aktuelt stofmisbrug.
- Gravide eller ammende kvinder.
- Hæmatokrit på mindre end 30%. - Historie om vægttab i løbet af de sidste 3 måneder.
- Patienter på galdesyrebindende harpikser, cholestyramin, colestipol, colesevelam.
- Overfølsomhed eller intolerance over for CA eller andre komponenter i dets formulering
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Cholic Acid aktive kapsler
Cholic Acid vægtbaseret dosis i 6 måneder dobbeltblind
|
Kapsler med aktiv cholsyre eller matchende placebo, total dosis er 15 mg/kg pr. dag, maksimal dosis på 1500 mg pr. dag, taget PO, BID.
|
|
Placebo komparator: Placebo for cholsyre
Placebo for cholsyre i 6 måneder dobbeltblindt
|
Kapsler med aktiv cholsyre eller matchende placebo, total dosis er 15 mg/kg pr. dag, maksimal dosis på 1500 mg pr. dag, taget PO, BID.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hepatisk triglycerid (%)
Tidsramme: 6 måneder
|
Målt ved protonmagnetisk resonansspektroskopi (MRS)
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Serum triglycerider
Tidsramme: Måneder 6
|
Måneder 6
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Abhimanyu Garg, M.D., University of Texas Southwestern Medical Center
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. april 2006
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. april 2011
Studieafslutning (Faktiske)
1. april 2011
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. april 2007
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. april 2007
Først opslået (Anslået)
6. april 2007
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. august 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. august 2025
Sidst verificeret
1. august 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- STU 122010-032
- FD003085
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .