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脂肪营养不良中肝脂肪变性的胆酸

2019年1月16日 更新者:Abhimanyu Garg、University of Texas Southwestern Medical Center

胆酸治疗脂肪营养不良患者肝脏脂肪变性的 II 期研究

评估胆酸疗法治疗脂肪营养不良伴肝脂肪变性患者的疗效和安全性。 这是一项随机、双盲、安慰剂对照的交叉研究。

研究概览

地位

完全的

干预/治疗

详细说明

脂肪营养不良是一种罕见的疾病,其特征是脂肪组织的选择性丢失和容易产生胰岛素抵抗及其相关的代谢并发症,如血脂异常、糖尿病和肝脂肪变性。 事实上,由肝细胞中甘油三酯过度积累引起的非酒精性肝脂肪变性或脂肪性肝炎是这些疾病的共同特征。 肝脂肪变性通常是脂肪营养不良患者发病率甚至死亡的原因,对治疗提出了重大挑战。 最近对初级胆汁酸、胆酸和鹅脱氧胆酸(法尼醇 X 受体 (FXR) 的内源性配体)在调节肝甘油三酯稳态中的作用的深入了解为肝脂肪变性提供了新的治疗选择。 在肝脂肪变性和高甘油三酯血症小鼠模型中,胆酸被证明可抑制超过 50% 的肝甘油三酯积累。胆酸以前曾用于治疗儿童胆汁酸合成的先天性错误,没有任何副作用。 在成人的其他研究中,据报道胆酸具有良好的耐受性。 因此,我们建议研究一种潜在安全的治疗选择,以降低脂肪营养不良患者的肝脂肪变性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

18

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390-9052
        • University of Texas Southwestern Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 70年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 根据临床标准诊断为脂肪营养不良的患者。
  • 1H 磁共振波谱显示肝脂肪变性(>5.6% 肝甘油三酯含量)。
  • 年龄 6-70 岁。
  • 每周酒精摄入量少于 40 克。

排除标准:

  • 实验室或其他组织学检查结果高度提示非酒精性脂肪性肝炎以外的其他原因引起的肝病,例如慢性病毒性肝炎、自身免疫性肝炎、原发性胆汁性肝硬化、胆道梗阻或遗传性肝病,例如威尔逊氏病、血色素沉着症或 alpha-1-抗胰蛋白酶缺乏症。
  • 在研究前 6 个月内使用与脂肪性肝炎相关的药物治疗,例如皮质类固醇、高剂量雌激素、甲氨蝶呤、胺碘酮、柳氮磺胺吡啶或苯唑西林。
  • 肝功能衰竭的临床特征(静脉曲张出血、腹水、肝性脑病等)和实验室检查(凝血酶原时间延长、低白蛋白血症、食管静脉曲张等)证实的失代偿性肝病
  • 肝细胞癌的证据:甲胎蛋白水平大于 200 ng/ml 和/或影像学检查提示肝癌的肝脏肿块。
  • 在过去 3 个月内使用可能降低肝脂肪变性的药物;熊去氧胆酸、高剂量维生素 E、甜菜碱、乙酰半胱氨酸和胆碱。 如果筛选前剂量稳定 3 个月,则允许使用噻唑烷二酮类药物。
  • 除肝病外的重大全身或重大疾病,如充血性心力衰竭、脑血管疾病、呼吸衰竭、肾衰竭(血清肌酐>2 mg/dL)、急性胰腺炎、器官移植、严重的精神疾病和恶性肿瘤,可能会影响通过试验和充分的跟进。
  • 急性医学疾病妨碍参与研究。
  • 已知的 HIV 感染者。
  • 目前滥用药物。
  • 孕妇或哺乳期妇女。
  • 血细胞比容小于 30%。 - 过去 3 个月的体重减轻史。
  • 使用胆汁酸结合树脂、考来烯胺、考来替泊、考来维仑的患者。
  • 对 CA 或其配方的任何成分过敏或不耐受

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:交叉作业
  • 屏蔽:三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:胆酸活性胶囊
胆酸基于体重的剂量 6 个月双盲
活性胆酸胶囊或匹配的安慰剂,总剂量为每天 15 毫克/千克,最大剂量为每天 1500 毫克,口服,出价。
安慰剂比较:胆酸安慰剂
胆酸安慰剂 6 个月双盲
活性胆酸胶囊或匹配的安慰剂,总剂量为每天 15 毫克/千克,最大剂量为每天 1500 毫克,口服,出价。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
肝甘油三酯 (%)
大体时间:6个月
通过质子磁共振波谱 (MRS) 测量
6个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
血清甘油三酯
大体时间:第 6 个月
第 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Abhimanyu Garg, M.D.、University of Texas Southwestern Medical Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2006年4月1日

初级完成 (实际的)

2011年4月1日

研究完成 (实际的)

2011年4月1日

研究注册日期

首次提交

2007年4月4日

首先提交符合 QC 标准的

2007年4月4日

首次发布 (估计)

2007年4月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年1月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年1月16日

最后验证

2019年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

在美国制造并从美国出口的产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

胆酸的临床试验

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