Kwas cholowy na stłuszczenie wątroby w lipodystrofii
4 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center
Badanie fazy II kwasu cholowego w leczeniu stłuszczenia wątroby u pacjentów z lipodystrofią
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa terapii kwasem cholowym w leczeniu lipodystrofii u pacjentów ze stłuszczeniem wątroby.
Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Lipodystrofie to rzadkie zaburzenia charakteryzujące się selektywną utratą tkanki tłuszczowej i predyspozycją do rozwoju insulinooporności i związanych z nią powikłań metabolicznych, takich jak dyslipidemia, cukrzyca i stłuszczenie wątroby.
Niealkoholowe stłuszczenie wątroby lub stłuszczeniowe zapalenie wątroby spowodowane nadmiernym gromadzeniem trójglicerydów w hepatocytach jest w rzeczywistości wspólną cechą tych zaburzeń.
Często przyczyną znacznej zachorowalności, a nawet śmiertelności u pacjentów z lipodystrofią, stłuszczenie wątroby stanowi istotne wyzwanie terapeutyczne.
Niedawny wgląd w rolę pierwszorzędowych kwasów żółciowych, kwasu cholowego i kwasu chenodeoksycholowego, które są endogennymi ligandami receptora farnezoidu X (FXR), w regulacji homeostazy trójglicerydów w wątrobie, oferuje nowe możliwości leczenia stłuszczenia wątroby.
Wykazano, że kwas cholowy hamuje gromadzenie się triglicerydów w wątrobie o ponad 50% w mysim modelu stłuszczenia wątroby i hipertriglicerydemii. Kwas cholowy był wcześniej stosowany w leczeniu wrodzonych wad syntezy kwasów żółciowych u dzieci bez żadnych skutków ubocznych.
W innych badaniach z udziałem dorosłych stwierdzono, że kwas cholowy jest dobrze tolerowany.
Dlatego proponujemy zbadanie potencjalnie bezpiecznej opcji terapeutycznej pod kątem jej skuteczności w zmniejszaniu stłuszczenia wątroby u pacjentów z lipodystrofiami.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
18
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9052
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z lipodystrofią rozpoznaną na podstawie kryteriów klinicznych.
- Stłuszczenie wątroby (>5,6% zawartości trójglicerydów w wątrobie) wykazane za pomocą spektroskopii rezonansu magnetycznego 1H.
- Wiek 6-70 lat.
- Spożycie alkoholu poniżej 40 g tygodniowo.
Kryteria wyłączenia:
- Wyniki badań laboratoryjnych lub innych badań histologicznych silnie sugerujące chorobę wątroby spowodowaną przyczynami innymi niż niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby, takie jak przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby, autoimmunologiczne zapalenie wątroby, pierwotna marskość żółciowa wątroby, niedrożność dróg żółciowych lub genetyczne choroby wątroby, takie jak choroba Wilsona, hemochromatoza lub alfa-1- niedobór antytrypsyny.
- Leczenie lekami związanymi ze stłuszczeniowym zapaleniem wątroby, np. kortykosteroidami, dużymi dawkami estrogenów, metotreksatem, amiodaronem, sulfasalazyną lub oksacyliną w ciągu 6 miesięcy przed badaniem.
- Niewyrównana choroba wątroby stwierdzona klinicznymi cechami niewydolności wątroby (krwawienie z żylaków, wodobrzusze, encefalopatia wątrobowa itp.) oraz badaniami laboratoryjnymi (wydłużony czas protrombinowy, hipoalbuminemia, obecność żylaków przełyku itp.)
- Dowody raka wątrobowokomórkowego: poziomy alfa-fetoproteiny większe niż 200 ng/ml i/lub masa wątroby w badaniu obrazowym sugerujące raka wątroby.
- Stosowanie leków potencjalnie zmniejszających stłuszczenie wątroby w ciągu ostatnich 3 miesięcy; kwas ursodeoksycholowy, wysokodawkowa witamina E, betaina, acetylocysteina i cholina. Tiazolidynodiony są dozwolone, jeśli dawka była stabilna przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
- Poważne choroby ogólnoustrojowe lub poważne inne niż choroby wątroby, takie jak zastoinowa niewydolność serca, choroba naczyń mózgowych, niewydolność oddechowa, niewydolność nerek (stężenie kreatyniny >2 mg/dl), ostre zapalenie trzustki, przeszczepy narządów, poważne choroby psychiczne i nowotwory złośliwe, które mogą zakłócać z badaniem i odpowiednią kontynuacją.
- Ostre schorzenia medyczne wykluczające udział w badaniach.
- Znany pacjent zakażony wirusem HIV.
- Obecne nadużywanie substancji.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Hematokryt poniżej 30%. - Historia utraty wagi w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
- Pacjenci stosujący żywice wiążące kwasy żółciowe, cholestyraminę, kolestypol, kolesewelam.
- Nadwrażliwość lub nietolerancja na CA lub którykolwiek składnik jego preparatu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Aktywne kapsułki kwasu cholowego
Dawka oparta na masie ciała kwasu cholowego przez 6 miesięcy z podwójnie ślepą próbą
|
Kapsułki z aktywnym kwasem cholowym lub pasujące placebo, dawka całkowita 15 mg/kg dziennie, dawka maksymalna 1500 mg dziennie, przyjmowane PO, BID.
|
|
Komparator placebo: Placebo dla kwasu cholowego
Placebo dla kwasu cholowego przez 6 miesięcy z podwójnie ślepą próbą
|
Kapsułki z aktywnym kwasem cholowym lub pasujące placebo, dawka całkowita 15 mg/kg dziennie, dawka maksymalna 1500 mg dziennie, przyjmowane PO, BID.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Trójglicerydy wątrobowe (%)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zmierzone za pomocą spektroskopii protonowego rezonansu magnetycznego (MRS)
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Triglicerydy w surowicy
Ramy czasowe: Miesiące 6
|
Miesiące 6
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Abhimanyu Garg, M.D., University of Texas Southwestern Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2006
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2011
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2011
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 kwietnia 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 kwietnia 2007
Pierwszy wysłany (Szacowany)
6 kwietnia 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STU 122010-032
- FD003085
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .