Acido colico per la steatosi epatica nella lipodistrofia
4 agosto 2025 aggiornato da: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center
Studio di fase II sull'acido colico per la steatosi epatica nei pazienti con lipodistrofia
Valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia con acido colico nel trattamento di pazienti affetti da lipodistrofia con steatosi epatica.
Questo è uno studio incrociato randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Le lipodistrofie sono malattie rare caratterizzate da perdita selettiva di tessuto adiposo e predisposizione a sviluppare insulino-resistenza e le sue complicanze metaboliche associate come dislipidemia, diabete mellito e steatosi epatica.
La steatosi epatica non alcolica o steatoepatite causata da eccessivo accumulo di trigliceridi negli epatociti, infatti, è una caratteristica comune di questi disturbi.
Spesso causa di significativa morbilità e persino mortalità nei pazienti lipodistrofici, la steatosi epatica rappresenta una sfida terapeutica significativa.
La recente comprensione del ruolo degli acidi biliari primari, dell'acido colico e dell'acido chenodesossicolico, che sono ligandi endogeni per il recettore del farnesoide X (FXR), nella regolazione dell'omeostasi dei trigliceridi epatici offre nuove opzioni di trattamento per la steatosi epatica.
È stato dimostrato che l'acido colico inibisce l'accumulo epatico di trigliceridi di oltre il 50% in un modello murino di steatosi epatica e ipertrigliceridemia. L'acido colico è stato precedentemente utilizzato per trattare errori congeniti della sintesi degli acidi biliari nei bambini senza effetti collaterali.
In altri studi sugli adulti, è stato riportato che l'acido colico è ben tollerato.
Pertanto, proponiamo di studiare un'opzione terapeutica potenzialmente sicura per la sua efficacia nel ridurre la steatosi epatica nei pazienti con lipodistrofie.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9052
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con lipodistrofie diagnosticate da criteri clinici.
- Steatosi epatica (> 5,6% di contenuto di trigliceridi epatici) come dimostrato dalla spettroscopia di risonanza magnetica 1H.
- Età 6-70 anni.
- Assunzione di alcol inferiore a 40 g a settimana.
Criteri di esclusione:
- Risultati di laboratorio o altri risultati istologici altamente indicativi di malattia epatica dovuta a cause diverse dalla steatoepatite non alcolica, come epatite virale cronica, epatite autoimmune, cirrosi biliare primitiva, ostruzione biliare o malattie epatiche genetiche come malattia di Wilson, emocromatosi o alfa-1- carenza di antitripsina.
- Trattamento con farmaci associati a steatoepatite, ad esempio corticosteroidi, estrogeni ad alte dosi, metotrexato, amiodarone, sulfasalazina o oxacillina nei 6 mesi precedenti lo studio.
- Malattia epatica scompensata come evidenziato dalle caratteristiche cliniche dell'insufficienza epatica (sanguinamento da varici, ascite, encefalopatia epatica ecc.) e dalle indagini di laboratorio (tempo di protrombina prolungato, ipoalbuminemia, presenza di varici esofagee ecc.)
- Evidenza di carcinoma epatocellulare: livelli di alfa-fetoproteina superiori a 200 ng/ml e/o massa epatica allo studio di imaging indicativo di cancro al fegato.
- Uso di farmaci che possono potenzialmente ridurre la steatosi epatica nei 3 mesi precedenti; acido ursodesossicolico, vitamina E ad alto dosaggio, betaina, acetilcisteina e colina. I tiazolidinedioni sono consentiti se la dose è rimasta stabile per 3 mesi prima dello screening.
- Malattie sistemiche significative o gravi diverse dalle malattie del fegato, come insufficienza cardiaca congestizia, malattie cerebrovascolari, insufficienza respiratoria, insufficienza renale (creatinina sierica >2 mg/dL), pancreatite acuta, trapianto di organi, grave malattia psichiatrica e tumori maligni, che potrebbero interferire con il processo e un adeguato follow-up.
- Malattie mediche acute che precludono la partecipazione agli studi.
- Paziente noto con infezione da HIV.
- Abuso di sostanze attuali.
- Donne in gravidanza o in allattamento.
- Ematocrito inferiore al 30%. - Storia della perdita di peso negli ultimi 3 mesi.
- Pazienti trattati con resine leganti gli acidi biliari, colestiramina, colestipolo, colesevelam.
- Ipersensibilità o intolleranza al CA oa qualsiasi componente della sua formulazione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Capsule attive di acido colico
Dose basata sul peso dell'acido colico per 6 mesi in doppio cieco
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Capsule di acido colico attivo o placebo corrispondente, la dose totale è di 15 mg/kg al giorno, dose massima di 1500 mg al giorno, assunta PO, BID.
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Comparatore placebo: Placebo per acido colico
Placebo per acido colico per 6 mesi in doppio cieco
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Capsule di acido colico attivo o placebo corrispondente, la dose totale è di 15 mg/kg al giorno, dose massima di 1500 mg al giorno, assunta PO, BID.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Trigliceridi epatici (%)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Misurato mediante spettroscopia di risonanza magnetica protonica (MRS)
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Trigliceridi sierici
Lasso di tempo: Mesi 6
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Mesi 6
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Abhimanyu Garg, M.D., University of Texas Southwestern Medical Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2006
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2011
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 aprile 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 aprile 2007
Primo Inserito (Stimato)
6 aprile 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- STU 122010-032
- FD003085
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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