Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cholzuur voor hepatische steatose bij lipodystrofie

16 januari 2019 bijgewerkt door: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Fase II-studie van cholzuur voor hepatische steatose bij patiënten met lipodystrofie

Om de werkzaamheid en veiligheid van cholzuurtherapie te evalueren bij de behandeling van lipodystrofiepatiënten met hepatische steatose. Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over studie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Lipodystrofieën zijn zeldzame aandoeningen die worden gekenmerkt door selectief verlies van vetweefsel en aanleg voor het ontwikkelen van insulineresistentie en de bijbehorende metabole complicaties zoals dyslipidemie, diabetes mellitus en hepatische steatose. Niet-alcoholische hepatische steatose of steatohepatitis veroorzaakt door overmatige ophoping van triglyceriden in hepatocyten is in feite een algemeen kenmerk van deze aandoeningen. Hepatische steatose, vaak een oorzaak van aanzienlijke morbiditeit en zelfs mortaliteit bij patiënten met lipodystrofie, vormt een aanzienlijke therapeutische uitdaging. Recent inzicht in de rol van primaire galzuren, cholzuur en chenodeoxycholzuur, die endogene liganden zijn voor de farnesoïde X-receptor (FXR), bij het reguleren van hepatische triglyceridehomeostase biedt nieuwe behandelingsopties voor hepatische steatose. Van cholzuur is aangetoond dat het de accumulatie van triglyceriden in de lever met meer dan 50% remt in een muismodel van hepatische steatose en hypertriglyceridemie. Cholzuur is eerder zonder bijwerkingen gebruikt om aangeboren fouten in de galzuursynthese bij kinderen te behandelen. In andere onderzoeken bij volwassenen is gemeld dat cholzuur goed wordt verdragen. Daarom stellen we voor om een ​​potentieel veilige therapeutische optie te onderzoeken op de werkzaamheid ervan bij het verminderen van hepatische steatose bij patiënten met lipodystrofieën.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9052
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met lipodystrofieën zoals gediagnosticeerd door klinische criteria.
  • Hepatische steatose (> 5,6% hepatisch triglyceridegehalte) zoals aangetoond door 1H magnetische resonantiespectroscopie.
  • Leeftijd 6-70 jaar.
  • Alcoholinname van minder dan 40 g per week.

Uitsluitingscriteria:

  • Laboratorium- of andere histologische bevindingen die sterk wijzen op een leveraandoening als gevolg van andere oorzaken dan niet-alcoholische steatohepatitis, zoals chronische virale hepatitis, auto-immuunhepatitis, primaire galcirrose, galwegobstructie of genetische leverziekten zoals de ziekte van Wilson, hemochromatose of alfa-1- antitrypsine-deficiëntie.
  • Behandeling met geneesmiddelen geassocieerd met steatohepatitis, bijv. corticosteroïden, hoge doses oestrogenen, methotrexaat, amiodaron, sulfasalazine of oxacilline in de 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek.
  • Gedecompenseerde leverziekte zoals blijkt uit klinische kenmerken van leverfalen (varicesbloeding, ascites, hepatische encefalopathie enz.) en laboratoriumonderzoeken (verlengde protrombinetijd, hypoalbuminemie, aanwezigheid van slokdarmvarices enz.)
  • Bewijs van hepatocellulair carcinoom: alfa-foetoproteïnespiegels hoger dan 200 ng/ml en/of levermassa bij beeldvormend onderzoek dat wijst op leverkanker.
  • Gebruik van geneesmiddelen die mogelijk leververvetting kunnen verminderen gedurende de afgelopen 3 maanden; ursodeoxycholzuur, hooggedoseerde vitamine E, betaïne, acetylcysteïne en choline. Thiazolidinedionen zijn toegestaan ​​als de dosis gedurende 3 maanden voorafgaand aan de screening stabiel was.
  • Significante systemische of ernstige ziekten anders dan leverziekte, zoals congestief hartfalen, cerebrovasculaire ziekte, respiratoire insufficiëntie, nierfalen (serumcreatinine >2 mg/dl), acute pancreatitis, orgaantransplantatie, ernstige psychiatrische ziekte en maligniteit, die kunnen interfereren met het proces en adequate follow-up.
  • Acute medische aandoeningen die deelname aan de studies onmogelijk maken.
  • Bekende HIV-geïnfecteerde patiënt.
  • Actueel middelenmisbruik.
  • Zwangere of zogende vrouwen.
  • Hematocriet van minder dan 30%. - Geschiedenis van gewichtsverlies gedurende de afgelopen 3 maanden.
  • Patiënten die galzuurbindende harsen gebruiken, cholestyramine, colestipol, colesevelam.
  • Overgevoeligheid of intolerantie voor CA of een van de componenten van de formulering

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cholzuur actieve capsules
Op gewicht gebaseerde dosis cholzuur voor 6 maanden dubbelblind
Geneesmiddel: Cholzuur
Capsules actief cholzuur of bijpassende placebo, totale dosis is 15 mg/kg per dag, maximale dosis van 1500 mg per dag, oraal ingenomen, tweemaal daags.
Placebo-vergelijker: Placebo voor cholzuur
Placebo voor cholzuur gedurende 6 maanden dubbelblind
Geneesmiddel: Cholzuur
Capsules actief cholzuur of bijpassende placebo, totale dosis is 15 mg/kg per dag, maximale dosis van 1500 mg per dag, oraal ingenomen, tweemaal daags.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hepatische triglyceride (%)
Tijdsspanne: 6 maanden
Gemeten door proton magnetische resonantie spectroscopie (MRS)
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Serum triglyceriden
Tijdsspanne: Maanden 6
Maanden 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Medewerkers

FDA Office of Orphan Products Development

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Abhimanyu Garg, M.D., University of Texas Southwestern Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 april 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 april 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

6 april 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 3085
  • FD003085

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hepatische steatose

Klinische onderzoeken op Cholzuur

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tanzania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren