Bezpečnost a účinnost Apligrafu u nehojících se ran u subjektů s junkční nebo dystrofickou epidermolysis Bullosa (EB)

Kritéria pro zařazení:

• Subjekt je ve věku od 2 do 65 let.
• Subjekt s klinickou a histologickou diagnózou junkční nebo dystrofické EB s dokumentovanou elektronovou mikroskopií nebo imunofluorescenční mikroskopií.
• Subjekt má alespoň dvě nesousedící EB léze, alespoň 4 cm od sebe. Dvě vybrané EB léze musí být relativně shodné z hlediska diagnózy, lokalizace, úrovně eroze a velikosti. Léze mohou být na stejné končetině.
• Subjekt s dystrofickými nebo junkčními EB lézemi mezi 10-44 cm2 přítomnými po dobu alespoň 6 týdnů. Pro účely této studie je léze definována jako rána vzniklá v důsledku eroze po puchýři.
• Subjekt, který je žena ve fertilním věku (ženy >10 let), musí mít zdokumentovaný negativní těhotenský test v moči nebo séru. Sexuálně aktivní ženy musí v průběhu studijního období používat lékařsky ověřenou formu antikoncepce.
• Subjekt nebo zákonný zástupce si musí přečíst, porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu nebo formulář souhlasu schválený institucionálním kontrolním výborem (IRB).
• Subjekt a/nebo zákonný zástupce musí být schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a pokyny.

Kritéria vyloučení:

• Subjekt s lézemi pouze na chodidlech, zadním stehně nebo gluteus maximus.
• Subjekt, jehož léze se zhojila o 20 % nebo více v oblasti od základního screeningu po debridementu (pokud je to možné) (návštěva 1) do dne 0 po debridementu (návštěva 2), jak bylo určeno na základě sledování rány.
• Subjekt s nekontrolovaným diabetes mellitus (glykosylovaný HbA1C > 10 %), rakovinou (biopsie potvrdila aktivní malignitu) nebo pozitivním testem na HIV.
• Subjektem je dítě (< 18 let), které v současné době dostává nebo dostávalo perorální léčbu steroidy přesahující celkovou denní dávku 0,5 mg/kg po dobu delší než dva týdny, ozařování nebo jinou imunosupresivní léčbu, která by narušovala hojení ran během posledních čtyř týdnů.
• Subjektem je dospělý (>18 let), který v současné době dostává nebo dostával chronickou léčbu vysokými dávkami steroidů přesahující celkovou denní dávku 20 mg po dobu delší než dva týdny, ozařování nebo jinou imunosupresivní léčbu, která by narušovala hojení ran během poslední čtyři týdny.
• Subjekt, který je v současné době na topické steroidní terapii nebo ji dostával během 30 dnů před screeningem. Inhalační steroidy jsou povoleny.
• Subjekt s přítomností akutních infekcí v oblastech určených k léčbě.
• Subjekt s anamnézou spinocelulárního karcinomu.
• Známá přecitlivělost na hovězí kolagen nebo na složky transportního média Apligraf agarózy.
• Subjekt, který je kojící nebo těhotný (hCG pozitivní, jak bylo stanoveno laboratorním testováním).
• Subjektem je dítě (<18 let) s jaterními (ALT/SGPT, ALP, AST/SGOT, bilirubin, celkový protein, LDH) a/nebo renálními testy (BUN a kreatinin) > 2 x horní hranice normálu ( ULN). Albumin < 2,0 mg/dl.
• Subjektem je dospělý (>18 let) s jaterními (ALT/SGPT, ALP, AST/SGOT, bilirubin, celkový protein, LDH) a/nebo renálními testy (BUN a kreatinin) > 2 x horní hranice normálu ( ULN). Albumin < 2,0 mg/dl.
• Subjekt zařazený do studie jakékoli rány nebo zkoumaného zařízení pro jakékoli onemocnění během posledních čtyř týdnů.
• Subjekt, kterému byl do tří měsíců podán testovaný lék nebo biologická léčba.
• Subjekt dříve léčený Apligrafem, Dermagraftem nebo jinou buněčnou terapií na cílových místech.
• Subjekt s anamnézou zneužívání alkoholu nebo návykových látek v předchozím roce, což by mohlo narušovat dodržování studijních povinností, jako je neschopnost zúčastnit se plánovaných studijních návštěv nebo dodržování domácích převazů.
• Subjekt, který podle názoru zkoušejícího z jakéhokoli jiného důvodu, než jsou důvody uvedené výše, nebude schopen dokončit studii podle protokolu.