Sicherheit und Wirksamkeit von Apligraf bei nicht heilenden Wunden von Patienten mit junktionaler oder dystrophischer Epidermolysis bullosa (EB)

Einschlusskriterien:

• Das Subjekt ist zwischen 2 und 65 Jahre alt.
• Subjekt mit klinischer und histologischer Diagnose von junktionaler oder dystrophischer EB mit dokumentierter Elektronenmikroskopie oder Immunfluoreszenzmikroskopie.
• Das Subjekt hat mindestens zwei nicht benachbarte EB-Läsionen, die mindestens 4 cm voneinander entfernt sind. Die beiden ausgewählten EB-Läsionen müssen hinsichtlich Diagnose, Lokalisation, Erosionsgrad und Größe relativ übereinstimmen. Läsionen können sich auf derselben Extremität befinden.
• Subjekt mit dystrophischen oder junktionalen EB-Läsionen zwischen 10-44 cm2, die seit mindestens 6 Wochen vorhanden sind. Für die Zwecke dieser Studie wird eine Läsion als eine Wunde definiert, die aus einer Erosion nach einer Blase resultiert.
• Das Subjekt, das eine Frau im gebärfähigen Alter ist (Frauen > 10 Jahre alt), muss einen dokumentierten negativen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest haben. Sexuell aktive Frauen müssen während der Studienzeit eine medizinisch geprüfte Form der Empfängnisverhütung praktizieren.
• Der Proband oder Erziehungsberechtigte muss eine vom Institutional Review Board (IRB) genehmigte Einwilligungserklärung oder Zustimmungserklärung gelesen, verstanden und unterzeichnet haben.
• Studienteilnehmer und/oder Erziehungsberechtigte müssen in der Lage und willens sein, Studienverfahren und Anweisungen zu befolgen.

Ausschlusskriterien:

• Subjekt mit Läsionen nur an den Fußsohlen, dem hinteren Oberschenkel oder dem Gluteus maximus.
• Proband, dessen Läsion zu 20 % oder mehr in der Fläche von Post-Debridement (falls zutreffend) Baseline-Screen (Besuch 1) bis Post-Debridement Tag 0 (Besuch 2) verheilt ist, wie durch Wundverfolgung bestimmt.
• Subjekt mit unkontrolliertem Diabetes mellitus (glykosyliertes HbA1C > 10%), Krebs (durch Biopsie bestätigte aktive Malignität) oder positiver HIV-Test.
• Der Proband ist ein Kind (< 18 Jahre), das derzeit eine orale Steroidtherapie erhält oder erhalten hat, die länger als zwei Wochen eine tägliche Gesamtdosis von 0,5 mg/kg übersteigt, eine Bestrahlung oder eine andere immunsuppressive Therapie, die die Wundheilung beeinträchtigen würde innerhalb der letzten vier Wochen.
• Der Proband ist ein Erwachsener (> 18 Jahre), der derzeit eine chronische hochdosierte Steroidtherapie erhält oder erhalten hat, die eine tägliche Gesamtdosis von 20 mg für mehr als zwei Wochen übersteigt, eine Bestrahlung oder eine andere immunsuppressive Therapie, die die Wundheilung im Inneren beeinträchtigen würde die letzten vier Wochen.
• Subjekt, das derzeit eine topische Steroidtherapie erhält oder innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening erhalten hat. Inhalative Steroide sind erlaubt.
• Subjekt mit akuten Infektionen in den für die Behandlung vorgesehenen Bereichen.
• Subjekt mit Plattenepithelkarzinom in der Vorgeschichte.
• Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Rinderkollagen oder den Bestandteilen des Apligraf-Agarose-Versandmediums.
• Subjekt, das stillt oder schwanger ist (hCG-positiv, wie durch Labortests festgestellt).
• Der Proband ist ein Kind (< 18 Jahre) mit Leber- (ALT/SGPT, ALP, AST/SGOT, Bilirubin, Gesamtprotein, LDH) und/oder Nierenfunktionstests (BUN und Kreatinin) > 2 x Obergrenze des Normalwerts ( ULN). Albumin < 2,0 mg/dl.
• Der Proband ist ein Erwachsener (> 18 Jahre) mit Leber- (ALT/SGPT, ALP, AST/SGOT, Bilirubin, Gesamtprotein, LDH) und/oder Nierenfunktionstests (BUN und Kreatinin) > 2 x Obergrenze des Normalwerts ( ULN). Albumin < 2,0 mg/dl.
• Proband, der in den letzten vier Wochen an einer Wund- oder Prüfproduktstudie für eine Krankheit teilgenommen hat.
• Subjekt, das innerhalb von drei Monaten ein Prüfpräparat oder eine biologische Behandlung erhalten hat.
• Subjekt, das zuvor mit Apligraf, Dermagraft oder einer anderen Zelltherapie an den Zielstellen behandelt wurde.
• Proband mit einer Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb des Vorjahres, was die Studieneinhaltung beeinträchtigen könnte, z. B. die Unfähigkeit, an geplanten Studienbesuchen teilzunehmen, oder die Einhaltung von Verbandswechseln zu Hause.
• Subjekt, das nach Ansicht des Prüfarztes aus anderen als den oben aufgeführten Gründen nicht in der Lage sein wird, die Studie gemäß Protokoll abzuschließen.