Sicurezza ed efficacia di Apligraf nelle ferite non cicatrizzanti di soggetti con epidermolisi bollosa giunzionale o distrofica (EB)

Criterio di inclusione:

• Il soggetto ha un'età compresa tra 2 e 65 anni.
• Soggetto con diagnosi clinica e istologica di EB giunzionale o distrofica con microscopia elettronica documentata o microscopia a immunofluorescenza.
• Il soggetto ha almeno due lesioni EB non adiacenti, distanti almeno 4 cm. Le due lesioni EB selezionate devono essere relativamente simili in termini di diagnosi, localizzazione, livello di erosione e dimensioni. Le lesioni possono trovarsi sullo stesso arto.
• Soggetto con lesioni EB distrofiche o giunzionali tra 10-44 cm2 presenti da almeno 6 settimane. Ai fini di questo studio, una lesione è definita come una ferita risultante da un'erosione post vescicale.
• Il soggetto che è una donna in età fertile (femmine > 10 anni di età) deve avere un test di gravidanza negativo documentato su urina o siero. Le donne sessualmente attive devono praticare una forma di contraccezione clinicamente provata durante il periodo di studio.
• Il soggetto o il tutore legale deve aver letto, compreso e firmato un modulo di consenso informato o un modulo di assenso approvato dal comitato di revisione istituzionale (IRB).
• Il soggetto e/o il tutore legale devono essere in grado e disposti a seguire le procedure e le istruzioni dello studio.

Criteri di esclusione:

• Soggetto con lesioni solo sulla pianta del piede, sulla parte posteriore della coscia o sul grande gluteo.
• Soggetto la cui lesione è guarita del 20% o più nell'area dal post debridement (se applicabile) Schermata di base (Visita 1) al Giorno 0 post debridement (Visita 2) come determinato dai tracciati della ferita.
• Soggetto con diabete mellito non controllato (HbA1C glicosilata > 10%), cancro (biopsia confermata malignità attiva) o test HIV positivo.
• Il soggetto è un bambino (<18 anni di età) che sta attualmente ricevendo o ha ricevuto una terapia steroidea orale superiore a una dose giornaliera totale di 0,5 mg/kg per più di due settimane, radiazioni o altra terapia immunosoppressiva che interferirebbe con la guarigione della ferita nelle ultime quattro settimane.
• Il soggetto è un adulto (>18 anni di età) che sta attualmente ricevendo o ha ricevuto una terapia cronica con steroidi ad alte dosi superiore a una dose giornaliera totale di 20 mg per più di due settimane, radiazioni o altra terapia immunosoppressiva che interferirebbe con la guarigione della ferita entro le ultime quattro settimane.
• Soggetto che è attualmente in o ha ricevuto terapia steroidea topica entro 30 giorni prima dello screening. Gli steroidi per via inalatoria sono consentiti.
• Soggetto con presenza di infezioni acute nelle aree destinate al trattamento.
• Soggetto con una storia di carcinoma a cellule squamose.
• Ipersensibilità nota al collagene bovino o ai componenti del terreno di trasporto dell'agarosio Apligraf.
• Soggetto in allattamento o in stato di gravidanza (hCG positivo come determinato dai test di laboratorio).
• Il soggetto è un bambino (<18 anni di età) con test del fegato (ALT/SGPT, ALP, AST/SGOT, bilirubina, proteine ​​totali, LDH) e/o funzionalità renale (BUN e creatinina) > 2 volte il limite superiore della norma ( ULN). Albumina < 2,0 mg/dL.
• Il soggetto è un adulto (>18 anni di età) con test di funzionalità epatica (ALT/SGPT, ALP, AST/SGOT, bilirubina, proteine ​​totali, LDH) e/o renale (BUN e creatinina) > 2 volte il limite superiore della norma ( ULN). Albumina < 2,0 mg/dL.
• Soggetto arruolato in qualsiasi studio su ferita o dispositivo sperimentale per qualsiasi malattia nelle ultime quattro settimane.
• Soggetto che ha ricevuto un farmaco sperimentale o un trattamento biologico entro tre mesi.
• Soggetto precedentemente trattato con Apligraf, Dermagraft o qualsiasi altra terapia cellulare nei siti target.
• Soggetto con una storia di abuso di alcol o sostanze nell'anno precedente, che potrebbe interferire con la conformità allo studio come l'impossibilità di partecipare alle visite di studio programmate o il rispetto dei cambi di medicazione a casa.
• Soggetto che, a parere dello sperimentatore, per qualsiasi motivo diverso da quelli sopra elencati, non sarà in grado di completare lo studio per protocollo.