Účinnost a snášenlivost STI571 (imatinib mesylát) pro léčbu fibrózy u účastníků se systémovou sklerózou
5. července 2021 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Multicentrická, otevřená studie Proof of Concept (PoC) k vyhodnocení účinnosti a snášenlivosti STI571 pro léčbu fibrózy u pacientů se systémovou sklerózou
Tato studie zkoumá účinnost a bezpečnost STI571 pro léčbu fibrózy u účastníků se systémovou sklerózou.
Dalšími účely studie bylo zjistit, zda je STI571 účinný při zlepšování plicních funkcí a dalších výsledků testů nazývaných biomarkery.
Zda je STI571 dobře absorbován ve střevech účastníků systémové sklerózy, bylo také zkoumáno testováním hladiny léku v krvi (farmakokinetika).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
27
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Florence, Itálie
- Novartis Investigator Site
-
-
-
-
-
Erlangen, Německo
- Novartis Investigator Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Novartis Investigator Site
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Novartis Investigator Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Novartis Investigator Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
- Novartis Investigator Site
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko
- Novartis Investigator Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy, kteří jsou stejní nebo starší než 18 let a kteří mají časnou difuzní kožní systémovou sklerózu (trvání onemocnění < 18 měsíců od prvního non-Raynaudova příznaku)
- Účastníci s upraveným Rodnans Skin Score (MRSS) alespoň 20 při absenci postižení trupu nebo MRSS alespoň 16 u pacientů s postižením trupu
- Pacientky ve fertilním věku praktikující dvě přijatelné formy antikoncepce
Kritéria vyloučení:
- Pacienti se SSc s MRSS větším než 35
- Souběžná onemocnění pojivové tkáně jiná než systémová skleróza
- Významné již existující onemocnění srdce, jater, plic, trávicího systému, krve a dalších onemocnění, rakovina
- Stavy, které mohou napodobovat potenciální vedlejší účinky STI571 (krevní stavy, poškození jater, chronický průjem, edém)
- Souběžné lékařské terapie (nebo během posledních 6 týdnů před první dávkou), které mohou potenciálně ovlivnit výsledek studie
- Alergický na studovaný lék
- Těhotenství
- Kojení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ST1571
Účastníci dostávali ST1571 100 mg tablety perorálně jednou denně.
Zahájeno perorální dávkou 200 mg/den po dobu 4 týdnů, poté titrováno až na 400 mg/den po dobu 2 týdnů a následně 600 mg/den až do týdne 24, pokud je dobře tolerováno.
|
Tablety STI571 užívané perorálně jednou denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie v Modifikovaném Rodnan Skin Score (MRSS) v každém časovém bodě analýzy
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 a týden 48/konec studie (EOS)
|
Účinnost perorálního STI571 u účastníků se systémovou sklerózou je definována zlepšením MRSS.
Tloušťka kůže byla hodnocena klinicky v každé ze 17 oblastí těla a hodnocena pomocí škály 0-3, kde 0 = normální, 1 = mírná tloušťka, 2 = střední tloušťka a 3 = silná tloušťka (maximální skóre 51).
Vyšší skóre znamená větší závažnost onemocnění.
|
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 a týden 48/konec studie (EOS)
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE's) a vážnými nežádoucími událostmi (SAE's)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 48/EOS
|
AE je výskyt nebo zhoršení jakéhokoli nežádoucího příznaku, symptomu nebo zdravotního stavu, ke kterému dojde po zahájení podávání studovaného léku, i když se má za to, že událost nesouvisí se studovaným lékem.
SAE je definována jako událost, která je smrtelná nebo život ohrožující, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, představuje vrozenou anomálii/vrozenou vadu, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, je lékařsky významná, tj. událost, která ohrožuje pacienta nebo může vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo jednomu z výše uvedených následků.
|
Výchozí stav do týdne 48/EOS
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků bez odezvy, částečné odezvy, úplné odezvy a remise podle hodnot MRSS
Časové okno: Týdny 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 a týden 48/Konec studie (EOS)
|
Do 48. týdne byly vypočteny následující kategorie MRSS: Bez odpovědi: snížení MRSS <25 %, Částečná odpověď: snížení MRSS mezi 25-<50 %, Kompletní odpověď: snížení MRSS mezi 50-<80 %, Remise: snížení MRSS ≥80 %.
|
Týdny 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 a týden 48/Konec studie (EOS)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. ledna 2008
Primární dokončení (Aktuální)
13. ledna 2010
Dokončení studie (Aktuální)
13. ledna 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. ledna 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. ledna 2008
První zveřejněno (Odhad)
12. února 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. července 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. července 2021
Naposledy ověřeno
1. července 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CSTI571E2205
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .