Effekt og tolerabilitet av STI571 (Imatinib Mesylate) for behandling av fibrose hos deltakere med systemisk sklerose
5. juli 2021 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En multisenter, åpen etikett, Proof of Concept-studie (PoC) for å evaluere effektiviteten og toleransen til STI571 for behandling av fibrose hos pasienter med systemisk sklerose
Denne studien undersøker effektiviteten og sikkerheten til STI571 for behandling av fibrose hos deltakere med systemisk sklerose.
Andre formål med studien var å undersøke om STI571 er effektivt for å forbedre lungefunksjoner og andre testresultater kalt biomarkører.
Hvorvidt STI571 er godt absorbert i systemisk sklerose deltakeres tarm ble også undersøkt ved å teste medikamentnivået i blodet (farmakokinetikk).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
27
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Novartis Investigator Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
- Novartis Investigator Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Novartis Investigator Site
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Novartis Investigator Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Novartis Investigator Site
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits
- Novartis Investigator Site
-
-
-
-
-
Erlangen, Tyskland
- Novartis Investigator Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige deltakere som er lik eller eldre enn 18 år og som har tidlig diffus kutan systemisk sklerose (sykdomsvarighet < 18 måneder fra første ikke-Raynauds symptom)
- Deltakere med en modifisert Rodnans Skin Score (MRSS) på minst 20 i fravær av trunk-involvering eller en MRSS på minst 16 hos pasienter med trunk-involvering
- Kvinnelige pasienter i fertil alder som praktiserer to akseptable former for prevensjon
Ekskluderingskriterier:
- SSc-pasienter med en MRSS større enn 35
- Samtidige andre bindevevssykdommer enn systemisk sklerose
- Betydelige allerede eksisterende hjerte, lever, lunger, fordøyelsessystem, blod og andre sykdommer, kreft
- Tilstander som kan etterligne de potensielle bivirkningene av STI571 (blodsykdommer, leverskade, kronisk diaré, ødem)
- Samtidige medisinske behandlinger (eller i løpet av de siste 6 ukene før første dosering) som potensielt kan påvirke resultatet av studien
- Allergisk mot studiemedisinen
- Svangerskap
- Amming
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ST1571
Deltakerne fikk ST1571 100 mg tabletter, oralt, en gang daglig.
Startet med en oral dose på 200 mg/dag i 4 uker og deretter titrert opp til 400 mg/dag i 2 uker etterfulgt av 600 mg/dag til uke 24, hvis det tolereres godt.
|
STI571 tabletter tatt oralt en gang daglig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Modified Rodnan Skin Score (MRSS) ved hvert analysetidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og uke 48/studieslutt (EOS)
|
Effekten av oral STI571 hos deltakere med systemisk sklerose er definert av en forbedring i MRSS.
Hudtykkelse ble vurdert klinisk i hvert av 17 kroppsområder og skåret ved hjelp av en 0-3 skala, der 0 = normal, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = alvorlig tykkelse (maksimal skåre 51).
En høyere score indikerer større alvorlighetsgrad av sykdommen.
|
Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og uke 48/studieslutt (EOS)
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Baseline til uke 48/EOS
|
En AE er utseendet eller forverringen av ethvert uønsket tegn, symptom eller medisinsk tilstand som oppstår etter oppstart av studiemedikamentet, selv om hendelsen ikke anses å være relatert til studiemedisinen.
En SAE er definert som en hendelse som er dødelig eller livstruende, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, utgjør en medfødt anomali/fødselsdefekt, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, er medisinsk signifikant, dvs. definert som en hendelse som setter pasienten i fare eller kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført ovenfor.
|
Baseline til uke 48/EOS
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med manglende respons, delvis respons, fullstendig respons og remisjon vurdert av MRSS-verdier
Tidsramme: Uke 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og uke 48/studieslutt (EOS)
|
Følgende MRSS-kategorier ble beregnet for opptil uke 48: Frafall: en reduksjon i MRSS <25 %, Delvis respons: en reduksjon i MRSS mellom 25-<50 %, Fullstendig respons: en reduksjon i MRSS mellom 50-<80 %, Remisjon: en reduksjon i MRSS ≥80 %.
|
Uke 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og uke 48/studieslutt (EOS)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. januar 2008
Primær fullføring (Faktiske)
13. januar 2010
Studiet fullført (Faktiske)
13. januar 2010
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. januar 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2008
Først lagt ut (Anslag)
12. februar 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. juli 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. juli 2021
Sist bekreftet
1. juli 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CSTI571E2205
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .