Eficacia y tolerabilidad de STI571 (mesilato de imatinib) para el tratamiento de la fibrosis en participantes con esclerosis sistémica
5 de julio de 2021 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio multicéntrico, abierto, de prueba de concepto (PoC) para evaluar la eficacia y tolerabilidad de STI571 para el tratamiento de la fibrosis en pacientes con esclerosis sistémica
Este estudio investiga la eficacia y seguridad de STI571 para el tratamiento de la fibrosis en participantes con esclerosis sistémica.
Otros propósitos del estudio fueron investigar si STI571 es efectivo para mejorar las funciones pulmonares y otros resultados de pruebas llamados biomarcadores.
También se investigó si STI571 se absorbe bien en el intestino de los participantes con esclerosis sistémica analizando el nivel del fármaco en la sangre (farmacocinética).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
27
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Erlangen, Alemania
- Novartis Investigator Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Novartis Investigator Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Novartis Investigator Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Novartis Investigator Site
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Florence, Italia
- Novartis Investigator Site
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London, Reino Unido
- Novartis Investigator Site
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Zurich, Suiza
- Novartis Investigator Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos y femeninos que tienen 18 años de edad o más y que tienen esclerosis sistémica cutánea difusa temprana (Duración de la enfermedad < 18 meses desde el primer síntoma que no es de Raynaud)
- Participantes con una puntuación cutánea de Rodnans modificada (MRSS) de al menos 20 en ausencia de afectación del tronco o una MRSS de al menos 16 en pacientes con afectación del tronco
- Pacientes mujeres en edad fértil que practican dos formas aceptables de anticoncepción
Criterio de exclusión:
- Pacientes con SSc con un MRSS superior a 35
- Enfermedades concurrentes del tejido conjuntivo distintas de la esclerosis sistémica
- Enfermedades preexistentes significativas del corazón, el hígado, los pulmones, el sistema digestivo, la sangre y otras enfermedades, cáncer
- Condiciones que podrían imitar los efectos secundarios potenciales de STI571 (condiciones sanguíneas, daño hepático, diarrea crónica, edema)
- Terapias médicas concurrentes (o durante las últimas 6 semanas antes de la primera dosis) que pueden influir potencialmente en el resultado del estudio
- Alérgico al medicamento del estudio.
- El embarazo
- lactancia materna
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ST1571
Los participantes recibieron tabletas ST1571 de 100 mg, por vía oral, una vez al día.
Se inició con una dosis oral de 200 mg/día durante 4 semanas, luego se tituló hasta 400 mg/día durante 2 semanas, seguido de 600 mg/día hasta la Semana 24, si se tolera bien.
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Tabletas STI571 tomadas por vía oral una vez al día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación cutánea de Rodnan modificada (MRSS) en cada momento del análisis
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y Semana 48/Fin del estudio (EOS)
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La eficacia de STI571 oral en participantes con esclerosis sistémica se define por una mejora en MRSS.
El grosor de la piel se evaluó clínicamente en cada una de las 17 áreas del cuerpo y se calificó usando una escala de 0 a 3, donde 0 = normal, 1 = grosor leve, 2 = grosor moderado y 3 = grosor severo (puntaje máximo 51).
Una puntuación más alta indica una mayor gravedad de la enfermedad.
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Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y Semana 48/Fin del estudio (EOS)
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 48/EOS
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Un AA es la aparición o el empeoramiento de cualquier signo, síntoma o afección médica indeseable que se presenta después de iniciar el fármaco del estudio, incluso si se considera que el evento no está relacionado con el fármaco del estudio.
Un SAE se define como un evento que es fatal o pone en peligro la vida, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, constituye una anomalía congénita/defecto de nacimiento, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, es médicamente significativo, es decir, se define como un evento que ponga en peligro al paciente o pueda requerir una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente.
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Línea de base hasta la semana 48/EOS
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con falta de respuesta, respuesta parcial, respuesta completa y remisión evaluados por valores MRSS
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y Semana 48/Fin del estudio (EOS)
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Las siguientes categorías de MRSS se calcularon hasta la Semana 48: Falta de respuesta: una reducción en MRSS <25 %, Respuesta parcial: una reducción en MRSS entre 25 y <50 %, Respuesta completa: una reducción en MRSS entre 50 y <80 %, Remisión: una reducción en MRSS ≥80%.
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Semanas 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y Semana 48/Fin del estudio (EOS)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de enero de 2008
Finalización primaria (Actual)
13 de enero de 2010
Finalización del estudio (Actual)
13 de enero de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de enero de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de enero de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
12 de febrero de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CSTI571E2205
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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