RIZIKO RS - Klinická konverze ženských monozygotních dvojčat nesouladná pro CIS/RS (ARMS)
Zjistěte, zda přítomnost charakteristických lézí podobných RS na základní linii MRI predisponuje k CIS/MS u žen MZ dvojčat, které jsou v rozporu s CIS/MS.
Definice „nejrizikovější“ populace v rámci vysoce citlivých skupin by poskytla příležitost pro preventivní terapii.
Pohodlná, bezpečná a tolerovatelná terapie, která oddálí nástup klinického onemocnění během presymptomatického stadia demyelinizačního onemocnění, by poskytla terapeutickou alternativu k přístupu „počkejte a uvidíme“ u subjektů s „vysokým rizikem“ CIS (klinicky izolovaný syndrom - monosymptomatické demyelinizační onemocnění) nebo RS.
Jednovaječná dvojčata sdílejí stejné geny a mají nejvyšší míru sdílené RS. Identická žena se sesterským dvojčetem s RS má 34% šanci, že bude mít RS. Nekonkordantní (dosud žádná RS) identická (monozygotní - ze stejné spermie-vaječné zygoty) dvojčata samice poskytují ideální populaci pro zjištění, jaké faktory predikují nástup RS u nepostiženého dvojčete.
Přijmeme 30 identických dvojčat ženského pohlaví, jedno s RS a druhé bez RS, a získáme MRI mozku a biologické vzorky nepostiženého dvojčete a určíme, zda:
- přítomnost charakteristických lézí podobných RS na výchozí MRI predisponuje k RS.
- specifické proteiny v krvi nebo mozkomíšním moku predisponují ke klinickému projevu demyelinizačního onemocnění
Pokud dokážeme pomocí jednoduchých testů (MR sken mozku a krevní testy) předpovědět pravděpodobnost nástupu RS u „rizikových“ subjektů a máme bezpečnou a tolerovatelnou terapii, můžeme být schopni zabránit klinickému nástupu demyelinizačního onemocnění (MS ).
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Primární cíl: Zjistit, zda přítomnost charakteristických lézí podobných RS na výchozí MRI predisponuje k CIS/MS u dvojčat MZ u žen, která nejsou v souladu s CIS/MS.
Sekundární cíl: Definovat profil exprese proteinu a genu microarray prediktivní pro konverzi na MS/CIS u samic MZ dvojčat neshodných pro CIS/MS.
Návrh a výsledky: Toto je klinická studie s jediným centrem, která má určit, zda přítomnost lézí mozku na MRI podobných RS předpovídá míru konverze na CIS u žen MZ dvojčat neshodných pro CIS/MS.
Provedeme screening a nábor 30 subjektů a začneme tyto subjekty každoročně sledovat po dobu celkem 5 let, abychom zjistili, zda MR skenování mozku předpovídá konverzi CIS/MS.
Intervence a trvání: Subjekty budou přijímány po dobu 2 let a sledovány po dobu pěti let s každoročními neurologickými vyšetřeními a MR skeny mozku.
Velikost vzorku a populace: Bude studováno 30 dvojčat ženských neshodných pro CIS/MS. Předpovídáme, že 72 % z 27 % „rizikových“ subjektů s charakteristickými MR mozkovými lézemi na počátku konvertuje do CIS do 5 let. Předpokládáme, že pouze 6 % ze 73 % „rizikových“ subjektů bez charakteristických MR mozkových lézí na počátku konvertuje do CIS do 5 let.
Tato data určí, zda paraklinický (MRI) průkaz demyelinizačního onemocnění a specifické proteiny krve nebo mozkomíšního moku predikují klinickou expresi onemocnění u vysoce vnímavých populací.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas - Houston
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- „rizikové“ jedinci pro RS – dvojčata žen nesouladná pro CIS/RS.
- jedinci s „rizikem“ RS, kteří v době randomizace nepřevedli na RS nebo CIS.
- „rizikové“ jedinci nebudou dosud léčeni imunomodulačními/supresivními léky.
- < 46 let.
Kritéria vyloučení:
- Jedinci s diagnózou RS nebo CIS.
- Další „rizikové“ jedinci, kteří nesplňují specifické „rizikové“ skupiny uvedené výše, např. 1. stupeň, 2. stupeň a 3. stupeň příbuzný případům indexu MS.
- Subjekty nad 45 let.
- Použití imunomodulačních léků, jako je azathioprin, zlato, sulfasalazin, minocyklin, statiny a MTX nebo prednison > 7,5 mg/den během 30 dnů od randomizace z jakéhokoli důvodu.
- Aktivní užívání drog nebo závislost, která by podle názoru výzkumníka na místě narušovala dodržování požadavků studie nebo psychiatrická porucha, která je nestabilní nebo by znemožňovala spolehlivou účast ve studii.
- Závažné onemocnění (vyžadující systémovou léčbu a/nebo hospitalizaci), jako je diabetes mellitus, onemocnění ledvin, srdce nebo plic. Subjekty s anamnézou alkoholismu nebo osoby, u kterých je intelektuální funkce narušena natolik, že narušuje porozumění protokolu nebo účast v léčebném a hodnotícím programu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zjistěte, zda přítomnost charakteristických lézí podobných RS na základní linii MRI predisponuje k CIS/MS u dvojčat ženského pohlaví MZ, která nejsou v souladu s CIS/MS.
Časové okno: 5 let nebo ukončení studia
|
5 let nebo ukončení studia
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Definujte profil exprese proteinu a genu microarray prediktivní pro konverzi na MS/CIS u samic MZ dvojčat neshodných pro CIS/MS.
Časové okno: 5 let nebo klinický přechod na RS
|
5 let nebo klinický přechod na RS
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Staley A Brod, MD, University of Texas
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HSC-MS-07-0327
- NMSS Pilot grant PP1464
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .