EM RISCO DE EM - Conversão Clínica de Gêmeas Monozigóticas Discordantes para CIS/MS (ARMS)
Determine se a presença de lesão(ões) característica(s) semelhante à EM na linha de base MRI predispõe a CIS/MS em Gêmeas MZ femininas discordantes para CIS/MS.
A definição da população de maior risco dentro de grupos altamente suscetíveis forneceria uma oportunidade para terapêutica preventiva.
Uma terapia conveniente, segura e tolerável que retarda o início da doença clínica durante o estágio pré-sintomático da doença desmielinizante forneceria uma alternativa terapêutica para uma abordagem de 'esperar para ver' em indivíduos com 'alto risco' para CIS (síndrome clinicamente isolada - doença desmielinizante monossintomática) ou EM.
Gêmeos idênticos compartilham os mesmos genes e têm a maior taxa de MS compartilhada. Uma mulher idêntica com uma irmã gêmea com EM tem 34% de chance de ter EM. Gêmeas não concordantes (ainda sem EM) idênticas (monozigóticas - do mesmo esperma-óvulo zigoto) fornecem uma população ideal para descobrir quais fatores preveem o início da EM no gêmeo não afetado.
Vamos recrutar 30 gêmeas idênticas, uma com esclerose múltipla e outra sem esclerose múltipla, e obter ressonância magnética cerebral e amostras biológicas da gêmea não afetada e determinar se:
- a presença de lesão(ões) característica(s) semelhante(s) à EM na RM basal predispõe à EM.
- proteínas específicas no sangue ou líquido cefalorraquidiano predispõem à expressão clínica da doença desmielinizante
Se pudermos prever por meio de testes simples (ressonância cerebral e exames de sangue) a probabilidade do aparecimento de EM em indivíduos 'em risco' e tivermos terapias seguras e toleráveis, poderemos prevenir o início clínico da doença desmielinizante (EM ).
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Objetivo primário: Determinar se a presença de lesão(ões) característica(s) semelhante à EM na RM basal predispõe a CIS/MS em gêmeas MZ discordantes para CIS/MS.
Objetivo Secundário: Definir o perfil de expressão gênica de proteínas e microarranjos preditivos de conversão para MS/CIS em gêmeas MZ discordantes para CIS/MS.
Projeto e resultados: Este é um estudo clínico de centro único para determinar se a presença de lesões cerebrais de ressonância magnética semelhantes à EM prevê a taxa de conversão para CIS em gêmeas MZ discordantes para CIS/MS.
Faremos a triagem e recrutaremos 30 indivíduos e começaremos a acompanhá-los anualmente por um total de 5 anos para determinar se as varreduras cerebrais por RM predizem a conversão CIS/MS.
Intervenções e Duração: Os indivíduos serão recrutados ao longo de 2 anos e acompanhados por cinco anos com exames neurológicos anuais e ressonância magnética cerebral.
Tamanho da Amostra e População: Serão estudadas 30 co-gêmeas discordantes para CIS/MS. Prevemos que 72% dos 27% dos indivíduos "em risco" com lesões cerebrais características de RM no início do estudo irão se converter para CIS dentro de 5 anos. Prevemos que apenas 6% dos 73% de indivíduos "em risco" sem lesões cerebrais características de RM no início do estudo se converterão em CIS dentro de 5 anos.
Esses dados determinarão se a evidência paraclínica (MRI) de doença desmielinizante e proteínas específicas do sangue ou do líquido cefalorraquidiano prevêem a expressão clínica da doença em populações altamente suscetíveis.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas - Houston
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- indivíduos 'em risco' para MS - co-gêmeas femininas discordantes para CIS/MS.
- indivíduos 'em risco' para EM que no momento da randomização não haviam convertido para EM ou CIS.
- indivíduos 'em risco' serão virgens de tratamento para medicamentos imunomoduladores/supressores.
- < 46 anos.
Critério de exclusão:
- Indivíduos diagnosticados com EM ou CIS.
- Outros indivíduos 'em risco' que não se enquadram nos grupos específicos 'em risco' descritos acima, por exemplo, parentes de 1º grau, 2º grau e 3º grau de casos de índice de EM.
- Sujeitos acima de 45.
- Uso de medicamentos imunomoduladores como azatioprina, ouro, sulfassalazina, minociclina, estatinas e MTX ou prednisona > 7,5 mg/dia em até 30 dias após a randomização por qualquer motivo.
- Uso ou dependência ativa de drogas que, na opinião do investigador do centro, interferiria na adesão aos requisitos do estudo ou um distúrbio psiquiátrico instável ou que impediria uma participação confiável no estudo.
- Doença grave (que requer tratamento sistêmico e/ou hospitalização), como diabetes mellitus, doença renal, cardíaca ou pulmonar. Sujeitos com histórico de alcoolismo ou em que o funcionamento intelectual esteja comprometido a ponto de interferir na compreensão do protocolo ou na participação no programa de tratamento e avaliação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Determinar se a presença de lesão(ões) semelhante(s) à EM na linha de base da ressonância magnética predispõe a CIS/MS em gêmeas MZ discordantes para CIS/MS.
Prazo: 5 anos ou sair do estudo
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5 anos ou sair do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Definir o perfil de expressão gênica de proteína e microarranjo preditivo de conversão para MS/CIS em gêmeas MZ discordantes para CIS/MS.
Prazo: 5 anos ou conversão clínica para EM
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5 anos ou conversão clínica para EM
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Staley A Brod, MD, University of Texas
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HSC-MS-07-0327
- NMSS Pilot grant PP1464
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