RISICO VOOR MS - Klinische conversie van vrouwelijke monozygote tweelingen die dissonant zijn voor CIS/MS (ARMS)
Bepaal of de aanwezigheid van kenmerkende MS-achtige laesie(s) op baseline-MRI predisponeert voor CIS/MS bij vrouwelijke MZ-tweelingen die discordant zijn voor CIS/MS.
De definitie van de meest 'at-risk'-populatie binnen zeer gevoelige groepen zou een kans bieden voor preventieve therapieën.
Een gemakkelijke, veilige en verdraagbare therapie die het begin van de klinische ziekte vertraagt tijdens het presymptomatische stadium van demyeliniserende ziekte, zou een therapeutisch alternatief bieden voor een afwachtende houding bij proefpersonen met een 'hoog risico' op CIS (klinisch geïsoleerd syndroom). - monosymptomatische demyeliniserende ziekte) of MS.
Identieke tweelingen delen dezelfde genen en hebben het hoogste percentage gedeelde MS. Een identieke vrouw met een tweelingzus met MS heeft 34% kans om MS te krijgen. Niet-concordante (nog geen MS) identieke (monozygote - van dezelfde sperma-ei-zygote) vrouwelijke tweelingen vormen een ideale populatie om erachter te komen welke factoren het begin van MS voorspellen bij de niet-aangetaste tweeling.
We zullen 30 identieke vrouwelijke tweelingen rekruteren, een met MS en de andere zonder MS, en hersen-MRI en biologische monsters verkrijgen van de niet-aangetaste tweeling en bepalen of:
- de aanwezigheid van karakteristieke MS-achtige laesie(s) op basislijn-MRI predisponeert voor MS.
- specifieke eiwitten in bloed of hersenvocht predisponeren voor de klinische expressie van demyeliniserende ziekte
Als we door middel van eenvoudige tests (MR-hersenscan en bloedonderzoek) de waarschijnlijkheid van het ontstaan van MS bij risicopatiënten kunnen voorspellen en veilige en verdraagbare therapieën hebben, kunnen we mogelijk het klinische begin van demyeliniserende ziekte (MS) voorkomen. ).
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Primair doel: bepalen of de aanwezigheid van karakteristieke MS-achtige laesie(s) op baseline MRI predisponeert voor CIS/MS bij vrouwelijke MZ-tweelingen die discordant zijn voor CIS/MS.
Secundaire doelstelling: definieer het eiwit- en microarray-genexpressieprofiel dat voorspellend is voor conversie naar MS/CIS bij vrouwelijke MZ-tweelingen die discordant zijn voor CIS/MS.
Ontwerp en resultaten: dit is een klinische studie in één centrum om te bepalen of de aanwezigheid van MS-achtige MRI-hersenlaesies de snelheid van conversie naar CIS voorspellen bij vrouwelijke MZ-tweelingen die discordant zijn voor CIS/MS.
We zullen 30 proefpersonen screenen en rekruteren en deze proefpersonen gedurende in totaal 5 jaar jaarlijks gaan volgen om te bepalen of MR-hersenscans CIS/MS-conversie voorspellen.
Interventies en duur: Proefpersonen zullen gedurende 2 jaar worden gerekruteerd en gedurende vijf jaar worden gevolgd met jaarlijkse neurologische onderzoeken en MR-hersenscans.
Steekproefgrootte en populatie: 30 vrouwelijke co-tweelingen die dissonant zijn voor CIS/MS zullen worden bestudeerd. We voorspellen dat 72% van de 27% 'at risk'-proefpersonen met kenmerkende MR-hersenlaesies bij baseline binnen 5 jaar zal overgaan op CIS. We voorspellen dat slechts 6% van de 73% 'at risk'-proefpersonen zonder kenmerkende MR-hersenlaesies bij baseline binnen 5 jaar zal overgaan op CIS.
Deze gegevens zullen bepalen of paraklinisch (MRI) bewijs van demyeliniserende ziekte en specifieke bloed- of cerebrospinale vloeistofeiwitten de klinische expressie van ziekte in zeer gevoelige populaties voorspellen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas - Houston
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 'at risk'-individuen voor MS - vrouwelijke co-tweeling dissonant voor CIS/MS.
- 'at risk'-personen voor MS die op het moment van randomisatie niet zijn overgegaan op MS of CIS.
- Personen met een 'risico' zullen behandelingsnaïef zijn voor immunomodulerende/onderdrukkende medicatie.
- < 46 jaar oud.
Uitsluitingscriteria:
- Personen met de diagnose MS of CIS.
- Andere 'risicogroepen' die niet voldoen aan de specifieke 'risicogroepen' die hierboven zijn geschetst, bijv. 1e graads, 2e graads en 3e graads familieleden van MS-indexgevallen.
- Onderwerpen ouder dan 45.
- Gebruik van immunomodulerende medicatie zoals azathioprine, goud, sulfasalazine, minocycline, statines en MTX of prednison > 7,5 mg/dag binnen 30 dagen na randomisatie om welke reden dan ook.
- Actief drugsgebruik of afhankelijkheid dat, naar de mening van de locatieonderzoeker, het naleven van de onderzoeksvereisten zou verstoren of een psychiatrische stoornis die instabiel is of een betrouwbare deelname aan het onderzoek in de weg zou staan.
- Ernstige ziekte (die systemische behandeling en/of ziekenhuisopname vereist), zoals diabetes mellitus, nier-, hart- of longziekte. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van alcoholisme, of bij wie het intellectueel functioneren voldoende is aangetast om het begrip van het protocol of deelname aan het behandelings- en evaluatieprogramma te verstoren.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Bepaal of de aanwezigheid van kenmerkende MS-achtige laesie(s) op baseline-MRI predisponeert voor CIS/MS bij vrouwelijke MZ-tweelingen die discordant zijn voor CIS/MS.
Tijdsspanne: 5 jaar of stoppen met studeren
|
5 jaar of stoppen met studeren
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Definieer het eiwit- en microarray-genexpressieprofiel dat voorspellend is voor conversie naar MS/CIS bij vrouwelijke MZ-tweelingen die dissonant zijn voor CIS/MS.
Tijdsspanne: 5 jaar of klinische conversie naar MS
|
5 jaar of klinische conversie naar MS
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Staley A Brod, MD, University of Texas
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HSC-MS-07-0327
- NMSS Pilot grant PP1464
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .