AT RISK FOR MS - Conversión clínica de gemelas monocigóticas discordantes para CIS/MS (ARMS)
Determinar si la presencia de lesión(es) característica(s) similar(s) a la EM en la RM inicial predispone a CIS/MS en gemelas MZ femeninas discordantes para CIS/MS.
La definición de la población de mayor "riesgo" dentro de los grupos altamente susceptibles brindaría una oportunidad para la terapia preventiva.
Una terapia conveniente, segura y tolerable que retrase la aparición de la enfermedad clínica durante la etapa presintomática de la enfermedad desmielinizante proporcionaría una alternativa terapéutica a un enfoque de "esperar y ver" en sujetos con "alto riesgo" de CIS (síndrome clínicamente aislado). - enfermedad desmielinizante monosintomática) o EM.
Los gemelos idénticos comparten los mismos genes y tienen la tasa más alta de EM compartida. Una mujer idéntica con una hermana gemela con EM tiene un 34 % de posibilidades de tener EM. Las gemelas no concordantes (sin EM todavía) idénticas (monocigóticas, del mismo cigoto de espermatozoide y óvulo) proporcionan una población ideal para averiguar qué factores predicen la aparición de EM en el gemelo no afectado.
Reclutaremos 30 gemelas idénticas, una con EM y la otra sin EM, y obtendremos muestras biológicas y de resonancia magnética del cerebro en la gemela no afectada y determinaremos si:
- la presencia de lesiones similares a las de la EM en la RM inicial predispone a la EM.
- proteínas específicas en la sangre o el líquido cefalorraquídeo predisponen a la expresión clínica de la enfermedad desmielinizante
Si podemos predecir mediante pruebas simples (exploración cerebral por resonancia magnética y análisis de sangre) la probabilidad de aparición de EM en sujetos 'en riesgo', y tenemos terapias seguras y tolerables, podremos prevenir la aparición clínica de la enfermedad desmielinizante (EM ).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Objetivo principal: Determinar si la presencia de lesiones similares a la EM características en la resonancia magnética inicial predispone a CIS/MS en gemelas MZ discordantes para CIS/MS.
Objetivo secundario: Definir el perfil de expresión génica de proteínas y microarreglos predictivo de conversión a MS/CIS en gemelas MZ discordantes para CIS/MS.
Diseño y resultados: Este es un estudio clínico de un solo centro para determinar si la presencia de lesiones cerebrales por resonancia magnética similares a la EM predicen la tasa de conversión a CIS en gemelas MZ discordantes para CIS/MS.
Examinaremos y reclutaremos a 30 sujetos, y comenzaremos a darles seguimiento anualmente durante un total de 5 años para determinar si las exploraciones cerebrales por RM predicen la conversión de CIS/MS.
Intervenciones y duración: los sujetos serán reclutados durante 2 años y seguidos durante cinco años con exámenes neurológicos anuales y escáneres cerebrales por RM.
Tamaño de la muestra y población: Se estudiarán 30 co-gemelos discordantes para CIS/MS. Predecimos que el 72 % del 27 % de los sujetos "en riesgo" con lesiones cerebrales por RM características al inicio se convertirán en CIS en 5 años. Predecimos que solo el 6 % del 73 % de los sujetos "en riesgo" sin lesiones cerebrales por RM características al inicio se convertirán en CIS en 5 años.
Estos datos determinarán si la evidencia paraclínica (IRM) de enfermedad desmielinizante y proteínas específicas de la sangre o del líquido cefalorraquídeo predicen la expresión clínica de la enfermedad en poblaciones altamente susceptibles.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas - Houston
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Individuos 'en riesgo' de EM - co-gemelos discordantes para CIS/MS.
- individuos 'en riesgo' de EM que en el momento de la aleatorización no se hayan convertido a EM o CIS.
- los individuos 'en riesgo' no habrán recibido tratamiento previo con medicamentos inmunomoduladores/supresores.
- < 46 años.
Criterio de exclusión:
- Individuos diagnosticados con MS o CIS.
- Otros individuos 'en riesgo' que no se ajustan a los grupos específicos 'en riesgo' descritos anteriormente, por ejemplo, parientes de 1er grado, 2do grado y 3er grado de casos índice de EM.
- Sujetos mayores de 45 años.
- Uso de medicamentos inmunomoduladores como azatioprina, oro, sulfasalazina, minociclina, estatinas y MTX o prednisona > 7,5 mg/día dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización por cualquier motivo.
- Uso activo o dependencia de drogas que, en opinión del investigador del sitio, interferiría con el cumplimiento de los requisitos del estudio o un trastorno psiquiátrico que es inestable o impediría una participación confiable en el estudio.
- Enfermedad grave (que requiere tratamiento sistémico y/u hospitalización) como diabetes mellitus, enfermedad renal, cardíaca o pulmonar. Sujetos con antecedentes de alcoholismo, o en quienes el funcionamiento intelectual está lo suficientemente afectado como para interferir con la comprensión del protocolo o la participación en el programa de tratamiento y evaluación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Determinar si la presencia de lesiones similares a la EM características en la resonancia magnética inicial predispone a CIS/MS en gemelas MZ discordantes para CIS/MS.
Periodo de tiempo: 5 años o salida de estudio
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5 años o salida de estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Definir el perfil de expresión génica de proteínas y micromatrices que predice la conversión a MS/CIS en gemelas MZ discordantes para CIS/MS.
Periodo de tiempo: 5 años o conversión clínica a EM
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5 años o conversión clínica a EM
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Staley A Brod, MD, University of Texas
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HSC-MS-07-0327
- NMSS Pilot grant PP1464
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