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A RISCHIO DI SM - Conversione clinica di gemelli monozigoti femmine discordanti per CIS/SM (ARMS)

30 marzo 2017 aggiornato da: The University of Texas Health Science Center, Houston

Determinare se la presenza di una o più lesioni caratteristiche simili alla SM alla risonanza magnetica di base predispone a CIS/SM in gemelle MZ discordanti per CIS/MS.

La definizione della popolazione più "a rischio" all'interno dei gruppi altamente suscettibili fornirebbe un'opportunità per terapie preventive.

Una terapia conveniente, sicura e tollerabile che ritarda l'insorgenza della malattia clinica durante la fase pre-sintomatica della malattia demielinizzante fornirebbe un'alternativa terapeutica all'approccio "aspetta e vedi" nei soggetti ad "alto rischio" di CIS (sindrome clinicamente isolata) - malattia demielinizzante monosintomatica) o SM.

I gemelli identici condividono gli stessi geni e hanno il più alto tasso di SM condivisa. Una donna identica con una sorella gemella con SM ha una probabilità del 34% di avere la SM. Le gemelle femmine non concordanti (ancora nessuna SM) identiche (monozigoti - dallo stesso spermatozoo-uovo zigote) forniscono una popolazione ideale per scoprire quali fattori predicono l'insorgenza della SM nel gemello non affetto.

Recluteremo 30 gemelle identiche, una con SM e l'altra senza SM, e otterremo una risonanza magnetica cerebrale e campioni biologici sul gemello non affetto e determineremo se:

la presenza di una o più lesioni caratteristiche simili alla SM alla risonanza magnetica basale predispone alla SM.
specifiche proteine nel sangue o nel liquido cerebrospinale predispongono all'espressione clinica della malattia demielinizzante

Se siamo in grado di prevedere con semplici test (RM cerebrale ed esami del sangue) la probabilità dell'insorgenza della SM in soggetti "a rischio" e disporre di terapie sicure e tollerabili, potremmo essere in grado di prevenire l'insorgenza clinica della malattia demielinizzante (SM ).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario: determinare se la presenza di una o più lesioni caratteristiche simil-MS sulla risonanza magnetica basale predispone a CIS/MS in gemelle MZ discordanti per CIS/MS.

Obiettivo secondario: Definire il profilo di espressione genica della proteina e del microarray predittivo della conversione a MS/CIS in gemelle MZ discordanti per CIS/MS.

Design e risultati: questo è un singolo centro, studio clinico per determinare se la presenza di lesioni cerebrali MRI simili alla SM è predittiva del tasso di conversione in CIS nelle gemelle MZ discordanti per CIS/MS.

Effettueremo lo screening e recluteremo 30 soggetti e inizieremo a seguirli ogni anno per un totale di 5 anni per determinare se le scansioni cerebrali RM predicono la conversione CIS/MS.

Interventi e durata: i soggetti saranno reclutati per 2 anni e seguiti per cinque anni con esami neurologici annuali e scansioni cerebrali RM.

Dimensione del campione e popolazione: saranno studiate 30 co-gemelle femmine discordanti per CIS/SM. Prevediamo che il 72% del 27% dei soggetti "a rischio" con caratteristiche lesioni cerebrali MR al basale si convertirà in CIS entro 5 anni. Prevediamo che solo il 6% del 73% dei soggetti "a rischio" senza caratteristiche lesioni cerebrali MR al basale si convertirà in CIS entro 5 anni.

Questi dati determineranno se l'evidenza paraclinica (MRI) di malattia demielinizzante e specifiche proteine del sangue o del liquido cerebrospinale predicono l'espressione clinica della malattia in popolazioni altamente suscettibili.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Stati Uniti
- Texas
  - Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    - University of Texas - Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

gemelli monozigoti femmine discordanti per CIS/MS

Descrizione

Criterio di inclusione:

individui "a rischio" per SM - co-gemelle femmine discordanti per CIS/SM.
individui "a rischio" per SM che al momento della randomizzazione non si sono convertiti a SM o CIS.
gli individui "a rischio" saranno naïve al trattamento per i farmaci immunomodulatori/soppressivi.
< 46 anni.

Criteri di esclusione:

Individui con diagnosi di SM o CIS.
Altri individui "a rischio" che non rientrano negli specifici gruppi "a rischio" delineati sopra, ad esempio parenti di 1°, 2° e 3° grado di casi indice di SM.
Soggetti oltre i 45 anni.
Uso di farmaci immunomodulatori come azatioprina, oro, sulfasalazina, minociclina, statine e MTX o prednisone > 7,5 mg/die entro 30 giorni dalla randomizzazione per qualsiasi motivo.
Uso attivo di droghe o dipendenza che, a parere del ricercatore del sito, interferirebbe con l'aderenza ai requisiti dello studio o un disturbo psichiatrico che è instabile o precluderebbe una partecipazione affidabile allo studio.
Malattia grave (che richiede trattamento sistemico e/o ricovero in ospedale) come diabete mellito, malattie renali, cardiache o polmonari. Soggetti con una storia di alcolismo o in cui il funzionamento intellettivo è sufficientemente compromesso da interferire con la comprensione del protocollo o la partecipazione al programma di trattamento e valutazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
Determinare se la presenza di una o più lesioni caratteristiche simil-MS sulla risonanza magnetica basale predispone a CIS/MS in gemelle MZ discordanti per CIS/MS. Lasso di tempo: 5 anni o uscita dagli studi	5 anni o uscita dagli studi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
Definire il profilo di espressione genica della proteina e del microarray predittivo della conversione in MS/CIS in gemelli MZ discordanti per CIS/MS. Lasso di tempo: 5 anni o conversione clinica alla SM	5 anni o conversione clinica alla SM

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Collaboratori

National Multiple Sclerosis Society

Investigatori

Investigatore principale: Staley A Brod, MD, University of Texas

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

National Multiple Sclerosis Society

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)