À RISQUE DE SEP - Conversion clinique de jumelles monozygotes femelles discordantes pour le CIS/MS (ARMS)
Déterminer si la présence de lésions caractéristiques de type MS sur l'IRM de base prédispose au CIS/MS chez les jumelles MZ discordantes pour le CIS/MS.
La définition de la population la plus « à risque » au sein des groupes hautement sensibles offrirait une opportunité pour des traitements préventifs.
Une thérapie pratique, sûre et tolérable qui retarde l'apparition de la maladie clinique au cours de la phase pré-symptomatique de la maladie démyélinisante fournirait une alternative thérapeutique à une approche "attendre et voir" chez les sujets à "risque élevé" de SCI (syndrome clinique isolé - maladie démyélinisante monosymptomatique) ou SEP.
Les vrais jumeaux partagent les mêmes gènes et ont le taux le plus élevé de SEP partagée. Une femme identique avec une sœur jumelle atteinte de SP a 34 % de chances d'avoir la SP. Des jumelles non concordantes (pas encore de SEP) identiques (monozygotes - du même zygote spermatozoïde-ovule) constituent une population idéale pour découvrir quels facteurs prédisent l'apparition de la SEP chez le jumeau non affecté.
Nous allons recruter 30 jumelles identiques, l'une atteinte de SEP et l'autre sans SEP, et obtenir une IRM cérébrale et des échantillons biologiques sur la jumelle non atteinte et déterminer si :
- la présence de lésions caractéristiques de type SEP sur l'IRM de base prédispose à la SEP.
- des protéines spécifiques dans le sang ou le liquide céphalo-rachidien prédisposent à l'expression clinique de la maladie démyélinisante
Si nous pouvons prédire par des tests simples (IRM du cerveau et tests sanguins) la probabilité d'apparition de la SEP chez les sujets « à risque » et si nous disposons de thérapies sûres et tolérables, nous pourrons peut-être prévenir l'apparition clinique de la maladie démyélinisante (SEP ).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Objectif principal : Déterminer si la présence de lésions caractéristiques de type MS sur l'IRM de base prédispose au CIS/MS chez les jumelles MZ discordantes pour le CIS/MS.
Objectif secondaire : Définir le profil d'expression génique des protéines et des puces à ADN prédictif de la conversion en MS/CIS chez les jumelles MZ discordantes pour le CIS/MS.
Conception et résultats : Il s'agit d'une étude clinique monocentrique visant à déterminer si la présence de lésions cérébrales IRM de type SEP prédit le taux de conversion en CIS chez les jumelles MZ discordantes pour CIS/MS.
Nous sélectionnerons et recruterons 30 sujets, et commencerons à suivre ces sujets annuellement pendant un total de 5 ans pour déterminer si les scanners cérébraux IRM prédisent la conversion CIS/MS.
Interventions et durée : Les sujets seront recrutés sur 2 ans et suivis pendant cinq ans avec des examens neurologiques annuels et des IRM cérébrales.
Taille de l'échantillon et population : 30 femmes co-jumelles discordantes pour le CIS/MS seront étudiées. Nous prévoyons que 72 % des 27 % de sujets "à risque" présentant des lésions cérébrales RM caractéristiques au départ se convertiront en CIS dans les 5 ans. Nous prévoyons que seulement 6 % des 73 % de sujets « à risque » sans lésions cérébrales RM caractéristiques au départ se convertiront en CIS dans les 5 ans.
Ces données détermineront si les preuves paracliniques (IRM) de la maladie démyélinisante et les protéines spécifiques du sang ou du liquide céphalo-rachidien prédisent l'expression clinique de la maladie dans les populations hautement sensibles.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas - Houston
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- personnes « à risque » pour la SEP - co-jumelles discordantes pour le SCI/SEP.
- les personnes « à risque » pour la SEP qui, au moment de la randomisation, ne sont pas passées à la SEP ou au CIS.
- les personnes « à risque » seront naïves de traitement pour les médicaments immunomodulateurs/suppresseurs.
- < 46 ans.
Critère d'exclusion:
- Personnes ayant reçu un diagnostic de SEP ou de SCI.
- Autres personnes « à risque » qui ne se conforment pas aux groupes « à risque » spécifiques décrits ci-dessus, par exemple, les parents au 1er degré, au 2e degré et au 3e degré des cas index de SEP.
- Sujets de plus de 45 ans.
- Utilisation de médicaments immunomodulateurs tels que l'azathioprine, l'or, la sulfasalazine, la minocycline, les statines et le MTX ou la prednisone > 7,5 mg/jour dans les 30 jours suivant la randomisation pour quelque raison que ce soit.
- Utilisation active de drogues ou dépendance qui, de l'avis de l'investigateur du site, interférerait avec le respect des exigences de l'étude ou un trouble psychiatrique instable ou empêcherait une participation fiable à l'étude.
- Maladie grave (nécessitant un traitement systémique et/ou une hospitalisation) telle que le diabète sucré, une maladie rénale, cardiaque ou pulmonaire. Sujets ayant des antécédents d'alcoolisme ou dont le fonctionnement intellectuel est suffisamment altéré pour interférer avec la compréhension du protocole ou la participation au programme de traitement et d'évaluation.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Déterminer si la présence de lésions caractéristiques de type MS sur l'IRM de base prédispose au CIS/MS chez les jumelles MZ discordantes pour le CIS/MS.
Délai: 5 ans ou sortie d'études
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5 ans ou sortie d'études
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Définir le profil d'expression génique des protéines et des puces à ADN prédictif de la conversion en MS/CIS chez les jumelles MZ discordantes pour CIS/MS.
Délai: 5 ans ou conversion clinique à la SEP
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5 ans ou conversion clinique à la SEP
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Staley A Brod, MD, University of Texas
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HSC-MS-07-0327
- NMSS Pilot grant PP1464
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