Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RYZYKO SM - Konwersja kliniczna żeńskich bliźniąt jednojajowych niezgodnych dla CIS/SM (ARMS)

30 marca 2017 zaktualizowane przez: The University of Texas Health Science Center, Houston

Określ, czy obecność charakterystycznych zmian podobnych do stwardnienia rozsianego w wyjściowym MRI predysponuje do CIS/MS u bliźniąt płci żeńskiej MZ niezgodnych dla CIS/stwardnienia rozsianego.

Zdefiniowanie populacji najbardziej „zagrożonej” w ramach grup wysoce podatnych dałoby szansę na zapobiegawcze leczenie.

Wygodna, bezpieczna i tolerowana terapia, która opóźnia wystąpienie choroby klinicznej w fazie przedobjawowej choroby demielinizacyjnej, stanowiłaby terapeutyczną alternatywę dla podejścia „poczekaj i zobacz” u osób z „wysokiego ryzyka” CIS (zespół izolowany klinicznie). - jednoobjawowa choroba demielinizacyjna) lub stwardnienie rozsiane.

Identyczne bliźnięta mają te same geny i mają najwyższy wskaźnik współdzielonego stwardnienia rozsianego. Identyczna samica z siostrą bliźniaczką chorą na SM ma 34% szans na zachorowanie na SM. Niezgodne (nie ma jeszcze SM) identyczne (monozygotyczne - z tej samej zygoty plemnikowo-jajowej) bliźniaczki płci żeńskiej stanowią idealną populację, aby dowiedzieć się, jakie czynniki przewidują początek SM u zdrowego bliźniaka.

Zrekrutujemy 30 identycznych bliźniąt płci żeńskiej, jedną ze stwardnieniem rozsianym, a drugą bez stwardnienia rozsianego, pobierzemy MRI mózgu i próbki biologiczne bliźniaka zdrowego i ustalimy, czy:

obecność charakterystycznych zmian podobnych do stwardnienia rozsianego na wyjściowym MRI predysponuje do stwardnienia rozsianego.
specyficzne białka we krwi lub płynie mózgowo-rdzeniowym predysponują do klinicznej ekspresji choroby demielinizacyjnej

Jeśli za pomocą prostych testów (rezonans magnetyczny mózgu i badania krwi) będziemy w stanie przewidzieć prawdopodobieństwo wystąpienia stwardnienia rozsianego u osób „z grupy ryzyka” oraz dysponować bezpiecznymi i tolerowanymi terapiami, być może uda nam się zapobiec klinicznemu wystąpieniu choroby demielinizacyjnej (stwardnienie rozsiane ).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Główny cel: Określenie, czy obecność charakterystycznych zmian podobnych do stwardnienia rozsianego w wyjściowym MRI predysponuje do CIS/MS u bliźniąt płci żeńskiej MZ niezgodnych dla CIS/MS.

Cel drugorzędny: Zdefiniowanie profilu ekspresji genu białka i mikromacierzy predykcyjnej konwersji do MS/CIS u bliźniąt płci żeńskiej MZ niezgodnych dla CIS/MS.

Projekt i wyniki: To jest jednoośrodkowe, kliniczne badanie mające na celu określenie, czy obecność zmian mózgowych MRI podobnych do stwardnienia rozsianego przewiduje stopień konwersji do CIS u bliźniąt płci żeńskiej MZ niezgodnych dla CIS/stwardnienia rozsianego.

Przeszukamy i zrekrutujemy 30 pacjentów i zaczniemy obserwować tych pacjentów co roku przez łącznie 5 lat, aby ustalić, czy skany mózgu MR przewidują konwersję CIS/MS.

Interwencje i czas trwania: Uczestnicy będą rekrutowani przez 2 lata, a następnie przez pięć lat będą poddawani corocznym badaniom neurologicznym i tomografii rezonansu magnetycznego mózgu.

Wielkość próby i populacja: Zbadanych zostanie 30 bliźniąt płci żeńskiej niezgodnych dla CIS/MS. Przewidujemy, że 72% z 27% „zagrożonych” pacjentów z charakterystycznymi uszkodzeniami mózgu MR na początku badania przejdzie w CIS w ciągu 5 lat. Przewidujemy, że tylko 6% z 73% „zagrożonych” pacjentów bez charakterystycznych zmian w mózgu MR na początku badania przejdzie w CIS w ciągu 5 lat.

Dane te określą, czy parakliniczne (MRI) dowody na chorobę demielinizacyjną i specyficzne białka krwi lub płynu mózgowo-rdzeniowego pozwalają przewidywać kliniczną ekspresję choroby w populacjach wysoce podatnych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Texas
  - Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    - University of Texas - Houston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

żeńskie bliźnięta monozygotyczne niezgodne z CIS/MS

Opis

Kryteria przyjęcia:

osoby „zagrożone” dla stwardnienia rozsianego – bliźniaczki płci żeńskiej niezgodne dla CIS/MS.
osoby „zagrożone” SM, które w czasie randomizacji nie przeszły na SM lub CIS.
osoby „z grupy ryzyka” nie były wcześniej leczone lekami immunomodulującymi/supresyjnymi.
< 46 lat.

Kryteria wyłączenia:

Osoby, u których zdiagnozowano SM lub CIS.
Inne osoby „zagrożone”, które nie pasują do określonych grup „zagrożonych” opisanych powyżej, np. krewni pierwszego, drugiego i trzeciego stopnia przypadków z indeksem MS.
Osoby powyżej 45.
Stosowanie leków immunomodulujących, takich jak azatiopryna, złoto, sulfasalazyna, minocyklina, statyny i MTX lub prednizon > 7,5 mg/dobę w ciągu 30 dni od randomizacji z jakiegokolwiek powodu.
Aktywne zażywanie narkotyków lub uzależnienie, które w opinii badacza ośrodka mogłoby kolidować z przestrzeganiem wymagań badania lub zaburzenie psychiczne, które jest niestabilne lub wykluczałoby rzetelny udział w badaniu.
Poważna choroba (wymagająca leczenia ogólnoustrojowego i/lub hospitalizacji), taka jak cukrzyca, choroba nerek, serca lub płuc. Osoby z historią alkoholizmu lub u których funkcjonowanie intelektualne jest na tyle upośledzone, że przeszkadza w zrozumieniu protokołu lub uczestnictwie w programie leczenia i oceny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Określić, czy obecność charakterystycznych zmian podobnych do SM w wyjściowym MRI predysponuje do CIS/MS u bliźniąt płci żeńskiej MZ niezgodnych dla CIS/MS. Ramy czasowe: 5 lat lub zakończyć studia	5 lat lub zakończyć studia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Ramy czasowe
Zdefiniować profil ekspresji genów białkowych i mikromacierzy predykcyjny konwersji do MS/CIS u żeńskich bliźniąt MZ niezgodnych dla CIS/MS. Ramy czasowe: 5 lat lub konwersja kliniczna do SM	5 lat lub konwersja kliniczna do SM

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Współpracownicy

National Multiple Sclerosis Society

Śledczy

Główny śledczy: Staley A Brod, MD, University of Texas

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

National Multiple Sclerosis Society

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)