存在患 MS 的风险 - 不一致的女性同卵双胞胎的临床转化为 CIS/MS (ARMS)
确定基线 MRI 上特征性 MS 样病变的存在是否会导致女性 MZ 双胞胎中 CIS/MS 的 CIS/MS 不一致。
高度易感人群中最“危险”人群的定义将为先发制人的治疗提供机会。
在脱髓鞘疾病的症状前阶段延迟临床疾病发作的方便、安全和可耐受的疗法将为处于 CIS“高风险”（临床孤立综合征）的受试者提供“等待和观察”方法的治疗替代方案- 单症状性脱髓鞘疾病）或 MS。
同卵双胞胎共享相同的基因，并且具有最高的共享 MS 率。 具有 MS 的双胞胎姐妹的同卵女性患 MS 的几率为 34%。 非一致（还没有 MS）相同（同卵 - 来自相同的精卵受精卵）女性双胞胎提供了一个理想的群体，以找出哪些因素可以预测未受影响的双胞胎中 MS 的发作。
我们将招募 30 名相同的女性双胞胎，一名患有 MS，另一名未患有 MS，并获取未受影响双胞胎的大脑 MRI 和生物样本，并确定是否：
- 基线 MRI 上存在特征性 MS 样病变易患 MS。
- 血液或脑脊液中的特定蛋白质易导致脱髓鞘疾病的临床表现
如果我们可以通过简单的测试（MR 脑部扫描和血液测试）预测“高危”受试者发生 MS 的可能性，并采用安全且可耐受的疗法，我们或许能够预防脱髓鞘疾病 (MS) 的临床发作).
研究概览
详细说明
主要目的：确定基线 MRI 上特征性 MS 样病变的存在是否会导致 CIS/MS 不一致的女性 MZ 双胞胎发生 CIS/MS。
次要目标：定义可预测 CIS/MS 不一致的女性 MZ 双胞胎转化为 MS/CIS 的蛋白质和微阵列基因表达谱。
设计和结果：这是一项单中心临床研究，旨在确定 MS 样 MRI 脑部病变的存在是否可以预测 CIS/MS 不一致的女性 MZ 双胞胎向 CIS 的转化率。
我们将筛选和招募 30 名受试者，并开始每年跟踪这些受试者共 5 年，以确定 MR 脑部扫描是否能预测 CIS/MS 转换。
干预措施和持续时间：将在 2 年内招募受试者，并在五年内进行每年一次的神经系统检查和 MR 脑部扫描。
样本量和人口：将研究 30 名 CIS/MS 不一致的女性双胞胎。 我们预测在基线时具有特征性 MR 脑损伤的 27%“风险”受试者中有 72% 将在 5 年内转化为 CIS。 我们预测在基线时没有特征性 MR 脑损伤的 73%“有风险”受试者中只有 6% 会在 5 年内转化为 CIS。
这些数据将确定脱髓鞘疾病的临床旁 (MRI) 证据和特定血液或脑脊液蛋白是否可以预测高度易感人群中疾病的临床表现。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas - Houston
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- MS 的“高危”个体——CIS/MS 不一致的女性双胞胎。
- 在随机化时尚未转化为 MS 或 CIS 的 MS“有风险”个体。
- “处于危险中”的个体将不会接受免疫调节/抑制药物治疗。
- < 46 岁。
排除标准：
- 被诊断患有 MS 或 CIS 的个人。
- 不符合上述特定“风险”群体的其他“风险”个体，例如 MS 指数病例的一级、二级和三级亲属。
- 45岁以上的受试者。
- 出于任何原因在随机分组后 30 天内使用免疫调节药物，例如硫唑嘌呤、金、柳氮磺胺吡啶、米诺环素、他汀类药物和 MTX 或泼尼松 > 7.5 mg/天。
- 现场调查员认为会干扰对研究要求的依从性或不稳定或会妨碍可靠参与研究的精神疾病的积极药物使用或依赖。
- 严重疾病（需要全身治疗和/或住院治疗），例如糖尿病、肾病、心脏病或肺病。 有酗酒史或智力功能受损足以干扰对协议的理解或参与治疗和评估计划的受试者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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确定基线 MRI 上特征性 MS 样病变的存在是否会导致女性 MZ 双胞胎中的 CIS/MS 与 CIS/MS 不一致。
大体时间：5 年或退出学习
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5 年或退出学习
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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定义可预测 CIS/MS 不一致的雌性 MZ 双胞胎转化为 MS/CIS 的蛋白质和微阵列基因表达谱。
大体时间：5 年或临床转化为 MS
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5 年或临床转化为 MS
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Staley A Brod, MD、University of Texas
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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