Farmakokinetická studie forodesinu u dětí s relabujícími nebo refrakterními T lymfocyty nebo prekurzory B lymfocytů akutní lymfoblastickou leukémií nebo T lymfocytárním non-Hodgkinovým lymfomem. (BCX1777-108)

Kritéria pro zařazení:

• Muži a ženy ve věku ≥ 2 roky až ≤ 18 let. ≥ 13 kg
• Ženy ve fertilním věku (tj. dosáhly věku menarché) musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči zaznamenaný před první dávkou studovaného léku, nesmí být laktující a musí být ochotny používat adekvátní a vysoce účinnou metodu antikoncepce. v průběhu studie a po dobu jednoho měsíce po poslední dávce studované medikace, pokud jsou sexuálně aktivní.
• Sexuálně aktivní muži musí být ochotni a schopni používat bariérovou formu antikoncepce (tj. kondomy) nebo sexuální abstinence během studie a po dobu jednoho měsíce po poslední dávce studované medikace
• Jednoznačná histologická diagnóza T-ALL, BCP-ALL nebo T-NHL (klasifikace Světové zdravotnické organizace [WHO]) při počáteční diagnóze
• Relaps (³25% blastů v kostní dřeni) nebo selhání odpovědi po alespoň jednom standardním režimu pro jejich onemocnění u subjektů s maligním nádorem T-buněk, kteří nejsou způsobilí pro jinou terapii s větším léčebným potenciálem, nebo selhání odpovědi po alespoň dvou standardních režimech pro subjekty s B-buněčným prekurzorovým maligním onemocněním
• KPS nebo LPS (podle věku subjektu) skóre ³60
• Předpokládaná délka života minimálně 6 týdnů
• Adekvátní funkční testy ledvin (hladiny kreatininu ≤ 2,0násobek horní hranice normy) a jater (aspartátaminotransferáza [AST] a/nebo alaninaminotransferáza [ALT] ≤3násobek horní hranice normy a celkový bilirubin ≤5násobek horní hranice normy)
• Před zahájením jakýchkoli specifických postupů pro studii podepsaný ICF a souhlas, pokud je to vhodné podle místních zákonů a předpisů.

Kritéria vyloučení:

• Ženy, které jsou březí (pozitivní β-hCG test) nebo kojící ženy
• Subjekty s anamnézou HIV a/nebo HTLV-1
• Subjekty se známou aktivní infekcí HBV, HCV, CMV a/nebo EBV
• Subjekty s klinickými známkami aktivního symptomatického onemocnění CNS
• Subjekty s aktivní závažnou infekcí
• Předchozí léčba jakýmkoli antileukemickým činidlem, chemoterapie nebo léčba leukoforézou během 7 dnů (během 4–5 dnů u 6-merkaptopurinu (MP) a během 2 dnů u nízké dávky methotrexátu) před vstupem do studie
• Nedostatek úplného zotavení z nežádoucích lékových reakcí v důsledku předchozí terapie, nezávisle na tom, kdy byla tato terapie podána
• Současná léčba jinými protirakovinnými látkami (profylaxe CNS, např. intratekální použití methotrexátu a kortikosteroidů nebude vyloučeno)
• Subjekty, které mají chronické gastrointestinální onemocnění nebo stavy, které mohou bránit komplianci a/nebo absorpci produktu; podávání studovaného léku nazogastrickou nebo gastrostomickou sondou je však povoleno
• Jakákoli anamnéza přecitlivělosti nebo intolerance na kteroukoli složku studovaného léku.
• Subjekty, které dostaly hodnocený léčivý přípravek do 30 dnů od vstupu do studie (definované jako začátek období screeningu).
• Současná účast na jiném klinickém hodnocení není povolena, pokud jediným účelem hodnocení není dlouhodobé sledování/přežití.