Farmakokinetisk studie av forodesin hos barn med residiverende eller refraktær T-celle eller B-celleforløper Akutt lymfoblastisk leukemi eller T-celle non-Hodgkins lymfom. (BCX1777-108)

Inklusjonskriterier:

• Hanner og kvinner i alderen ≥ 2 år til ≤18 år. ≥ 13 kg
• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (dvs. har nådd menarchalder) må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest registrert før den første dosen av studiemedisinen, være ikke-ammende og være villige til å bruke tilstrekkelig og svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studien og i én måned etter siste dose med studiemedisin, hvis seksuelt aktiv.
• Seksuelt aktive mannlige forsøkspersoner må være villige og i stand til å bruke en barriereform for prevensjon (dvs. kondomer) eller seksuell avholdenhet gjennom hele studien og i én måned etter siste dose med studiemedisin
• Utvetydig histologisk diagnose av T-ALL, BCP-ALL eller T-NHL (World Health Organization [WHO] klassifisering) ved førstegangsdiagnose
• Tilbakefall (³25 % margeksplosering) eller manglende respons etter minst ett standardregime for sykdommen for personer med en T-celle-malignitet som ikke er kvalifisert for annen behandling med større kurativt potensial, eller manglende respons etter minst to standardregimer for personer med en B-celle forløper malignitet
• KPS eller LPS (alt etter emnets alder) skårer ³60
• Forventet levetid på minst 6 uker
• Tilstrekkelige nyre (kreatininnivåer ≤ 2,0 ganger øvre normalgrense) og leverfunksjonstester (aspartataminotransferase [AST] og/eller alaninaminotransferase [ALT] ≤3 ganger øvre normalgrense og total bilirubin ≤5 ganger øvre normalgrense)
• Signert ICF og samtykke hvis det er hensiktsmessig i henhold til lokale lover og forskrifter før oppstart av studiespesifikke prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

• Kvinner som er gravide (positiv β-hCG-test) eller ammer
• Personer med en historie med HIV og/eller HTLV-1
• Personer med kjent aktiv HBV-, HCV-, CMV- og/eller EBV-infeksjon
• Personer med klinisk bevis på aktiv symptomatisk CNS-sykdom
• Personer med aktiv alvorlig infeksjon
• Tidligere behandling med ethvert antileukemisk middel, kjemoterapi eller leukoforesebehandling innen 7 dager (innen 4-5 dager for 6-merkaptopurin (MP) og innen 2 dager for lavdose metotreksat) før studiestart
• Manglende full restitusjon fra bivirkninger på grunn av tidligere behandling, uavhengig av når behandlingen ble gitt
• Samtidig behandling med andre kreftmidler (CNS-profylakse f.eks. intratekal metotreksat og kortikosteroidbruk vil ikke bli utelukket)
• Personer som har kronisk gastrointestinal sykdom eller tilstander som kan hemme etterlevelse og/eller absorpsjon av produktet; administrasjon av studiemedisin via nasogastrisk eller gastrostomisonde er imidlertid tillatt
• Enhver historie med overfølsomhet eller intoleranse overfor noen komponent i studiemedisinen.
• Forsøkspersoner som har mottatt et forsøkslegemiddel innen 30 dager fra studiestart (definert som starten på screeningsperioden).
• Nåværende deltakelse i en annen klinisk studie er ikke tillatt med mindre det eneste formålet med studien er langsiktig oppfølgings-/overlevelsesdata.