Badanie farmakokinetyczne forodezyny u dzieci z nawracającą lub oporną na leczenie limfocytami T lub prekursorami komórek B, ostrą białaczką limfoblastyczną lub chłoniakiem nieziarniczym z komórek T. (BCX1777-108)

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyźni i kobiety w wieku od ≥ 2 lat do ≤18 lat. ≥ 13 kg
• Kobiety w wieku rozrodczym (tj. osiągnęły wiek pierwszej miesiączki) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu odnotowany przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, nie karmić piersią i być chętne do stosowania odpowiedniej i wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez jeden miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, jeśli są aktywni seksualnie.
• Aktywni seksualnie mężczyźni muszą chcieć i być w stanie stosować barierową formę antykoncepcji (tj. prezerwatywy) lub abstynencji seksualnej przez cały okres badania i przez jeden miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
• Jednoznaczne rozpoznanie histologiczne T-ALL, BCP-ALL lub T-NHL (klasyfikacja Światowej Organizacji Zdrowia [WHO]) przy rozpoznaniu wstępnym
• Nawrót (≥25% blastów w szpiku) lub brak odpowiedzi po co najmniej jednym standardowym schemacie leczenia ich choroby u pacjentów z nowotworem z komórek T, którzy nie kwalifikują się do innej terapii o większym potencjale wyleczenia lub brak odpowiedzi po co najmniej dwóch standardowych schematach leczenia pacjentów z nowotworem prekursorowym limfocytów B
• KPS lub LPS (odpowiednio do wieku badanego) uzyskuje ³60
• Przewidywana długość życia co najmniej 6 tygodni
• Odpowiednie parametry nerek (stężenie kreatyniny ≤ 2,0-krotność górnej granicy normy) i testy czynności wątroby (aminotransferaza asparaginianowa [AST] i/lub aminotransferaza alaninowa [ALT] ≤3-krotność górnej granicy normy i bilirubina całkowita ≤5-krotność górnej granicy normy)
• Podpisanie ICF i zgoda, jeśli to właściwe, zgodnie z lokalnymi przepisami i regulacjami przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur specyficznych dla badania.

Kryteria wyłączenia:

• Kobiety w ciąży (dodatni test β-hCG) lub karmiące
• Pacjenci z historią HIV i/lub HTLV-1
• Osoby ze znanym czynnym zakażeniem HBV, HCV, CMV i/lub EBV
• Pacjenci z klinicznymi dowodami czynnej objawowej choroby OUN
• Pacjenci z aktywną poważną infekcją
• Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek lekiem przeciwbiałaczkowym, chemioterapia lub leukoforeza w ciągu 7 dni (w ciągu 4-5 dni w przypadku 6-merkaptopuryny (MP) i w ciągu 2 dni w przypadku małej dawki metotreksatu) przed włączeniem do badania
• Brak pełnego wyzdrowienia po działaniach niepożądanych leku spowodowanych wcześniejszą terapią, niezależnie od tego, kiedy ta terapia została podana
• Jednoczesne leczenie innymi lekami przeciwnowotworowymi (profilaktyka OUN, np. dokanałowe stosowanie metotreksatu i kortykosteroidów nie będzie wykluczone)
• Osoby z przewlekłymi chorobami przewodu pokarmowego lub stanami, które mogą utrudniać stosowanie się do zaleceń i/lub wchłanianie produktu; jednakże dozwolone jest podawanie badanego leku przez sondę nosowo-żołądkową lub gastrostomijną
• Jakakolwiek historia nadwrażliwości lub nietolerancji na którykolwiek składnik badanego leku.
• Uczestnicy, którzy otrzymali badany produkt leczniczy w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania (określanego jako początek okresu przesiewowego).
• Bieżący udział w innym badaniu klinicznym nie jest dozwolony, chyba że jedynym celem badania jest długoterminowa obserwacja/dane dotyczące przeżycia.