Pharmakokinetische Studie von Forodesin bei Kindern mit rezidivierter oder refraktärer T-Zell- oder B-Zell-Vorläufer-akuter lymphoblastischer Leukämie oder T-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom. (BCX1777-108)

Einschlusskriterien:

• Männer und Frauen im Alter von ≥ 2 Jahren bis ≤ 18 Jahren. ≥ 13 kg
• Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (d. h. die das Alter der Menarche erreicht haben) müssen vor der ersten Dosis der Studienmedikation einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest aufweisen, nicht stillen und bereit sein, eine angemessene und hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden während der gesamten Studie und für einen Monat nach der letzten Dosis der Studienmedikation, wenn Sie sexuell aktiv sind.
• Sexuell aktive männliche Probanden müssen bereit und in der Lage sein, eine Barriereform der Empfängnisverhütung (d. h. Kondome) oder sexuelle Abstinenz während der gesamten Studie und für einen Monat nach der letzten Dosis der Studienmedikation
• Eindeutige histologische Diagnose von T-ALL, BCP-ALL oder T-NHL (Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation [WHO]) bei der Erstdiagnose
• Rückfall (³25 % Markblasten) oder Ausbleiben des Ansprechens nach mindestens einer Standardtherapie für ihre Erkrankung bei Patienten mit einer malignen T-Zell-Erkrankung, die für eine andere Therapie mit größerem Heilungspotenzial nicht geeignet sind, oder Ausbleiben des Ansprechens nach mindestens zwei Standardtherapien für Patienten mit einer B-Zell-Vorläufer-Malignität
• KPS oder LPS (je nach Alter des Probanden) erzielt ³60
• Voraussichtliche Lebenserwartung von mindestens 6 Wochen
• Ausreichende Nieren- (Kreatininspiegel ≤ 2,0-fache Obergrenze des Normalwerts) und Leberfunktionstests (Aspartat-Aminotransferase [AST] und/oder Alanin-Aminotransferase [ALT] ≤ 3-fache Obergrenze des Normalwerts und Gesamtbilirubin ≤ 5-fache Obergrenze des Normalwerts)
• Unterzeichnete ICF und gegebenenfalls Zustimmung gemäß den örtlichen Gesetzen und Vorschriften vor Beginn studienspezifischer Verfahren.

Ausschlusskriterien:

• Frauen, die schwanger sind (positiver β-hCG-Test) oder stillen
• Probanden mit einer Vorgeschichte von HIV und/oder HTLV-1
• Patienten mit bekannter aktiver HBV-, HCV-, CMV- und/oder EBV-Infektion
• Patienten mit klinischen Anzeichen einer aktiven symptomatischen ZNS-Erkrankung
• Probanden mit aktiver schwerer Infektion
• Vorherige Behandlung mit einem Antileukämiemittel, Chemotherapie oder Leukophoresebehandlung innerhalb von 7 Tagen (innerhalb von 4-5 Tagen für 6-Mercaptopurin (MP) und innerhalb von 2 Tagen für niedrig dosiertes Methotrexat) vor Studieneintritt
• Fehlende vollständige Genesung von unerwünschten Arzneimittelwirkungen aufgrund einer vorherigen Therapie, unabhängig davon, wann diese Therapie verabreicht wurde
• Gleichzeitige Behandlung mit anderen Antikrebsmitteln (ZNS-Prophylaxe, z. intrathekale Anwendung von Methotrexat und Kortikosteroiden werden nicht ausgeschlossen)
• Personen mit chronischen Magen-Darm-Erkrankungen oder Zuständen, die die Compliance und/oder Absorption des Produkts beeinträchtigen können; die Verabreichung des Studienmedikaments über eine Magensonde oder Gastrostomiesonde ist jedoch erlaubt
• Jegliche Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber einem Bestandteil der Studienmedikation.
• Probanden, die innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt (definiert als Beginn des Screening-Zeitraums) ein Prüfpräparat erhalten haben.
• Die aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie ist nicht gestattet, es sei denn, der einzige Zweck der Studie besteht in der langfristigen Nachverfolgung/Überlebensdaten.